Business update voor de eerste helft van 2016 en na 30 juni 2016
Cx601 bleef belangrijke waarde-inflectiepunten bereiken
In februari zorgde TiGenix voor de licentie voor de commerciële
productie van celtherapieproducten, een relevant succes nodig voor het
verzekeren van de benodigde commerciële productiecapaciteit voor de
verwachte lancering van Cx601, alsook voor het vervullen van de laatste
vereisten voor het indienen van een vergunningsaanvraag (Marketing
Authorization Application, MAA) voor Cx601 bij het Europees
Geneesmiddelenagentschap (European Medicines Agency, EMA).
In maart kondigde TiGenix positieve follow-upresultaten na 52 weken aan
voor Cx601, waarbij het aangehouden doeltreffendheids- en
veiligheidsprofiel werd bevestigd. Top line follow-upgegevens toonden
aan dat in de ITT([1] #_ftn1) -populatie (n=212) Cx601 statistisch
superieur was (p=0,012) met 54% in gecombineerde remissie in week 52 in
vergelijking met 37% in de placebogroep. De gegevens na 52 weken toonden
ook een hoger aantal aangehouden sluitingen bij patiënten behandeld
met Cx601 en die in gecombineerde remissie waren in week 24 (75,0%), in
vergelijking met patiënten in de placebogroep (55,9%). Voor wat
betreft de veiligheid, waren de tijdens de behandeling optredende
bijwerkingen (niet ernstige en ernstige) en stopzettingen vanwege
bijwerkingen vergelijkbaar tussen de Cx601- en placebogroepen.
In maart diende TiGenix een gecentraliseerde Europese MAA in voor Cx601.
De gecentraliseerde procedure biedt een belangrijk voordeel voor de
houder van de vergunning voor het in de handel brengen, aangezien het
toelaat het geneesmiddel in de handel te brengen en beschikbaar te maken
voor patiënten en zorgverleners in de hele Europese Unie op basis
van één enkele vergunning voor het in de handel brengen. Eens
toegekend, is de gecentraliseerde vergunning voor het in de handel
brengen geldig in alle lidstaten van de Europese Unie alsook in de
landen van de Europese Economische Ruimte (EER) en IJsland,
Liechtenstein en Noorwegen. TiGenix bereidt op dit ogenblik de
antwoorden voor op de vragenlijst na 120 dagen, die werd gestuurd door
het Committee of Human Medicinal Products (CHMP, binnen het EMA). We
verwachten dat we een vergunning voor het in de handel brengen zouden
kunnen krijgen van de Europese Commissie in de tweede helft van 2017.
De relevantie van de resultaten na 24 weken van Cx601 en het potentieel
ervan als een werkelijk innovatieve behandeling voor complexe perianale
fistels bij patiënten met de ziekte van Crohn werd verder bevestigd
door het feit dat ze werden gekozen voor mondelinge voorstelling tijdens
de twee belangrijkste congressen in dit domein: in maart in Europa op
het ECCO, het belangrijkste Europese congres voor specialisten inzake de
ziekte van Crohn en colitis, waarop dit jaar meer dan 6.000
gedelegeerden waren ingeschreven; in mei in de V.S. op de Week van de
Spijsverteringsaandoeningen, het grootste congres met internationale
deelnemers en georganiseerd in de V.S. in de domeinen van
gastro-enterologie, hepatologie, endoscopie en gastro-intestinale
heelkunde. Bovendien werden in juli de resultaten na 24 weken
gepubliceerd in The Lancet([2] #_ftn2) , een van de meest gerenommeerde
en bekendste medische tijdschriften ter wereld. Deze publicatie zal de
resultaten van Cx601 verspreiden voordat de pivotale fase III studie
voor registratie van Cx601 in de V.S. wordt gestart.
In juli heeft TiGenix een licentieovereenkomst afgesloten met Takeda,
een groot farmaceutisch bedrijf dat actief is in de gastro-enterologie,
waardoor Takeda de exclusieve rechten heeft verworven om Cx601 buiten de
Verenigde Staten te ontwikkelen en op de markt te brengen voor complexe
perianale fistels. Onder de bepalingen van de licentieovereenkomst
ontving TiGenix een cashbetaling van 25 miljoen euro na ondertekening.
Daarenboven zal TiGenix in aanmerking komen om bijkomende regelgevende
en verkoopmijlpaalbetalingen te ontvangen tot een potentieel totaal van
EUR 355 miljoen plus dubbelcijfer royalties op de nettoverkoop. De
eerste verwachte mijlpaalbetaling is EUR 15 miljoen na het verkrijgen
van de vergunning voor het in de handel brengen van Cx601 in Europa.
Takeda heeft zich ook verbonden tot een aandeleninvestering van 10
miljoen euro binnen de komende 12 maanden vanaf het moment van
ondertekening van de licentieovereenkomst. Deze overeenkomst verhoogt de
kans op commercieel succes van Cx601 door gebruik te maken van de
expertise inzake terugbetaling en commercialisering van een van de
leiders in het domein. Tot slot heeft deze overeenkomst TiGenix de
financiële armslag gegeven die nodig is om vooruit te gaan met de
ontwikkeling van Cx601 voor registratie in de V.S. en om vooruitgang te
boeken bij andere middelen in haar op allogene stamcellen gebaseerde
platformen.
TiGenix behoudt 100% van de Amerikaanse rechten, die naar schatting 50%
van de Cx601 wereldmarkt uitmaken, alsook het recht om Cx601 verder te
ontwikkelen voor nieuwe indicaties De Amerikaanse Food and Drug
Administration, of FDA, heeft via een Special Protocol Assessment (SPA)
er in 2015 mee ingestemd dat de pivotale fase III studie, indien
succesvol, samen met de gegevens uit het Europese fase III studie,
kunnen dienen als ondersteunend bewijs voor het indienen van een
licentieaanvraag voor een biologisch middel, of BLA (Biologics License
Application) bij de FDA tot reglementaire goedkeuring van Cx601. TiGenix
verwacht in de eerste helft van 2017 met een dergelijke studie te kunnen
starten. TiGenix verkent momenteel verschillende versnelde processen,
die de ontwikkeling van Cx601 en controle van toekomstige BLA's zouden
kunnen vergemakkelijken en versnellen.
Vooruitgang in de pijplijn en strategische focus herbevestigd
In juni kondigde TiGenix preliminaire tussentijdse zesmaandelijkse fase
I/II-resultaten van AlloCSC-01 bij acuut myocardinfarct aan. Volgens het
protocolontwerp was de primaire doelstelling van deze studie het bieden
van bewijs van het acute en langetermijnveiligheidsprofiel van
AlloCSC-01 zoals werd gerapporteerd na zes maanden. Voor wat betreft het
primaire eindpunt van acute veiligheid werd er binnen een maand geen
geval van mortaliteit door gelijk welke oorzaak geregistreerd, voor
(MORE TO FOLLOW) Dow Jones Newswires
September 20, 2016 01:00 ET (05:00 GMT)
*Binck is niet aansprakelijk voor informatie verschaft door derden