ProQR Therapeutics « Terug naar discussie overzicht

Biotechnologie.

1.080 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 ... 50 51 52 53 54 » | Laatste
[verwijderd]
1
mooie vertaling:

Biotechbedrijf ProQr zoekt medicijn tegen Katwijkse ziekte

Biotechbedrijf ProQr uit Leiden begint een dochteronderneming voor de ontwikkeling van een geneesmiddel tegen de zogenoemde Katwijkse ziekte. De Katwijkse ziekte is een zeldzame erfelijke aandoening die bijna alleen voorkomt bij enkele families uit de Zuid-Hollandse kustplaats Katwijk en omgeving. De meeste patiënten overlijden voor hun 60ste levensjaar aan een hersenbloeding.
Het nieuwe dochterbedrijf Amylon Therapeutics komt op eigen benen te staan. Een groep particuliere investeerders steekt enkele honderdduizenden euro’s in het bedrijf. ProQr houdt voorlopig wel een meerderheidsbelang.
De oprichting van Amylon is een initiatief van de 27-jarige medicus Thomas de Vlaam, die ook de leiding krijgt bij het nieuwe biotechbedrijf. Voor zover bekend is Amylon het eerste bedrijf dat een medicijn tegen de Katwijkse ziekte ontwikkelt.
De leiding bij Amylon is in handen van de 27-jarige medicus Thomas de Vlaam.
De leiding bij Amylon is in handen van de 27-jarige medicus Thomas de Vlaam.foto: Amylon
Giftig eiwit
De Vlaam heeft afgelopen jaren onder auspiciën van ProQr een idee uitgewerkt voor een kandidaatsgeneesmiddel tegen de Katwijkse ziekte. Het middel moet het opeenhopen van een cruciaal giftig eiwit verhinderen.
ProQr is een van de grotere Nederlandse biotechbedrijven met een beurswaarde van circa €110 mln. De onderneming heeft een notering aan de Amerikaanse Nasdaq-beurs en maakte de afsplitsing van Amylon dinsdag voorbeurs bekend.
Eerst testen op proefdieren
'We hebben een nieuwe invalshoek voor een medicijn', zegt Vlaam. 'Daar is enthousiast op gereageerd door vooraanstaande wetenschappers in Amsterdam en New York.' Amylon beschikt voorlopig over voldoende geld voor onderzoek in het lab en op proefdieren, ter voorbereiding van de eerste testen op mensen. De Vlaam: 'We willen nu bewijs verzamelen dat ons kandidaatsmedicijn in principe kan werken.'
Het verzelfstandigde dochterbedrijf van ProQr heeft zich verzekerd van de steun van enkele opvallende namen uit de Nederlandse biotechwereld. Daaronder zijn Dinko Valerio, de oprichter van Crucell, en Gerard Platenburg, een van de oprichters van ProQr. Directeur Philips Scheltens van het VU Alzheimer Centrum is toegetreden tot de wetenschappelijke adviesraad van Amylon.
Werkt ook voor gelijkende ziekte?
De Vlaam hoopt dat een geneesmiddel uiteindelijk ook bruikbaar zal zijn voor patiënten met de niet-erfelijke hersenziekte CAA, die grote gelijkenis vertoont met de Katwijkse ziekte. CAA komt wereldwijd veel vaker voor, mogelijk bij meer dan vijf miljoen mensen, en is daardoor commercieel gezien ook interessanter. De hersenziekte is nog weinig bekend en wordt vaak gediagnosticeerd als dementie.
De Dutch CAA Foundation die wil bijdragen aan wetenschappelijk onderzoek naar de hersenziekte, noemt de oprichting van Amylon 'heel belangrijk'. Voorzitter Paul van der Zande van de stichting zegt enthousiast te zijn geworden, omdat toonaangevende CAA-wetenschappers opvallend positief zijn over de plannen van het nieuwe bedrijf. De stichting overweegt ook een financieel belang te nemen in Amylon.
Spontane genetische mutatie
Onderzoek naar CAA is lastig, omdat de ziekte vaak niet wordt herkend en patiënten dus moeilijk zijn op te sporen. Om die reden trekt de Katwijkse ziekte internationaal de aandacht. Onderzoek naar 'de erfelijke variant van CAA' wordt vaak beschouwd als de sleutel voor meer kennis over de veel grotere niet-erfelijke variant. De Katwijkse ziekte is circa drie eeuwen geleden ontstaan door een spontane genetische mutatie. Naar schatting 500 tot 2000 mensen hebben deze genetische afwijking.
Ceo Daniel de Boer van ProQr zegt dat het altijd de bedoeling is geweest om het onderzoek naar de Katwijkse ziekte op enig moment onder te brengen in een verzelfstandigd dochterbedrijf. Het moederbedrijf richt zich in eerste instantie op de ontwikkeling van een geneesmiddel tegen taaislijmziekte. Inmiddels werkt ProQr ook aan potentiële medicijnen voor oog- en huidziektes. Hersenziektes beschouwt De Boer als een niet-kernactiviteit.
Prof. Dollar
0
Heeft er iemand referenties (wetenschappelijke data of eventueel dat van analisten) die specifiek in gaan op mRNA-platform van PRQR?

Zij stapje ter voorbeeld: over de 'bouwsteentjes' (vector, promotor, gen en toedieningstechniek) van uniQure (QURE) is tamelijk veel te vinden. Soortgelijk iets zoek ik voor PRQR.
PlayBall10
3
In de bijlage een verhaal over de Katwijkse ziekte in enkele regionale kranten w.o. De Gooi- en Eemlander en Haarlems Dagblad
Bijlage:
[verwijderd]
0
quote:

PlayBall10 schreef op 13 september 2017 16:41:

In de bijlage een verhaal over de Katwijkse ziekte in enkele regionale kranten w.o. De Gooi- en Eemlander en Haarlems Dagblad
Dit houdt veel meer in dan alleen Katwijk. Het 50% belang in de nieuwe onderneming wordt m.i. voor PRQR een klapper!! Zoals in de biotechnologie gebruikelijk duurt het "even", maar dan heb je ook wat!!
Cees01
0
16-09-2016 uitzending EEN Vandaag vanaf 18.15 over:

een mogelijke doorbraak in onderzoek naar Katwijkse ziekte.
nb
0
Gezien!Het bedrijf werd niet genoemd, de wetenschapper wel.
Ook de suggestie voor een markt voor miljoenen patienten.Naast de 500 Katwijkers natuurlijk
NielsjeB
1
ProQR Receives Orphan Drug Designation from FDA for Drug Candidate QR-313 for Dystrophic Epidermolysis Bullosa and will Present Data at two Scientific Conferences
Key Updates

ProQR’s drug candidate QR-313 for dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) receives orphan drug designation from the FDA, representing the fifth program in the Company’s pipeline to receive ODD in the U.S.
The Company will be presenting pre-clinical data for QR-313 at two European scientific conferences in Salzburg, Austria – EB2017 Research Conference and ESDR Meeting.
DEB is a severe genetic skin disease with no disease modifying treatments currently available.
QR-313 targets the most common mutations within DEB, which are mutations in exon 73 of the COL7A1 gene and is designed for topical administration.
A first-in-human clinical trial of QR-313 will be initiated in 2018. Clinical data from the program will also be available in 2018.
LEIDEN, the Netherlands, Sept. 19, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq:PRQR) today announced that investigational drug QR-313 for dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) has received orphan drug designation (ODD) from the U.S. Food and Drug Administration (FDA). QR-313 is a first-in-class RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause in dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) due to mutations in exon 73 of the COL7A1 gene. DEB is a rare genetic disease that can lead to severe blistering of the skin resulting in high treatment burden and poor quality of life for patients.

“We are pleased to have ODD designation in the U.S. for our QR-313 program targeting dystrophic epidermolysis bullosa,” said David M. Rodman, MD, Chief Development Strategy Officer of ProQR, “It highlights the unmet need in this devastating disease, for which we aim to make a meaningful difference. Our goal for this disease is to develop a pipeline of programs that can treat DEB mutations in a targeted manner and to actively advance the pipeline through development.”

Poster Presentations at Upcoming Scientific Conferences

The Company will present two posters (# 50 and 51) during the EB2017 - 5th World Conference of Epidermolysis Bullosa Research Conference from September 24-26, 2017 in Salzburg, Austria.

The same posters (# 181 and 194) will also be presented at the 47th Annual European Society for Dermatological Research (ESDR) Meeting on September 29, 2017 in Salzburg, Austria. Poster #181 is selected for a presentation (walk title: Genetics and Cell Based Therapy 2: Epidermolysis bullosa) on September 29 at 14.35-15.30 CET.

The posters are titled:

Local delivery of an antisense oligonucleotide for recessive dystrophic epidermolysis bullosa.
In vitro evaluation of QR-313; an antisense oligonucleotide designed to skip exon 73 from the COL7A1 mRNA.
About Orphan Drug Designation (ODD)

Orphan drugs are intended for the treatment, diagnosis or prevention of serious diseases that affect fewer than 200,000 people in the U.S., or that affect more than 200,000 persons but are not expected to recover the costs of developing and marketing a treatment drug. FDA evaluates scientific and clinical data submissions from sponsors to identify and designate products as promising for rare diseases and to further advance scientific development of such promising medical products. FDA provides incentives for sponsors to develop products for rare diseases, including development program tax benefits and a waiver of the NDA application user fee, as well as market exclusivity for up to seven years in the U.S.

About QR-313

QR-313 is a first-in-class RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause of dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) due to mutations in exon 73 of the COL7A1 gene. Mutations in this exon can cause loss of functional collagen type VII (C7) protein. Absence of C7 results in the loss of anchoring fibrils that normally link the dermal and epidermal layers of the skin together. QR-313 is designed to exclude exon 73 from the mRNA (exon skipping) and produce a functional C7 protein, thereby restoring functionality of the anchoring fibrils.

About ProQR

ProQR Therapeutics is dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA medicines for the treatment of severe genetic rare diseases such as cystic fibrosis, Leber’s congenital amaurosis 10 and dystrophic epidermolysis bullosa. Based on our unique proprietary RNA repair platform technologies we are growing our pipeline with patients and loved ones in mind. *Since 2012*


ir.proqr-tx.com/phoenix.zhtml?c=25370...
[verwijderd]
0
Vreemd koersverloop vandaag, grote hoeveelheden in de bied.

Ik heb positie iets uitgebreid op 5,65 - heb wel vertrouwen in toekomst Proqr.
Dar-win
0
Inderdaad vreemd koersverloop.
Eerst aardige stijging en dan lijkt het erop of er 1 of meerdere partijen van hun stukken af wil(len). In bijna i rechte lijn lager.
Na bijna elke koop uit de laat wordt onmiddellijk weer naar beneden gedirigeerd.
Lijkt op pure manipulatie omdat er geen nieuws bekend is behalve het door NielsjeB hierboven gememoreerde nieuwsfeit: 'Orphan Drug Designation from FDA for Drug Candidate QR-313 for Dystrophic Epidermolysis Bullosa', wat volgens mij alleen maar positief kan zijn.
Nou ja, we zullen het wel zien/horen/lezen op de 25e september.

[verwijderd]
0
opmerkelijk is dit verhaal...bedenk dat het al geschreven leek terwijl de koers nog in beweging moest komen:

finance.yahoo.com/news/investors-alre...

Have Investors Already Priced In ProQR Therapeutics NV’s (PRQR) Growth?

Simply Wall St.
Andy Nguyen
Simply Wall St.September 19, 2017

View photos
ProQR Therapeutics NV (NASDAQ:PRQR), a pharmaceuticals, biotechnology and life sciences company based in Netherlands, led the NasdaqGM gainers with a relatively large price hike in the past couple of weeks. Less covered, small-stocks like PRQR sees more of an opportunity for mispricing due to the lack of information available to the public, which can be a good thing. So, could PRQR still be trading at a low price relative to its actual value? Today I will analyse the most recent data on PRQR’s outlook and valuation to see if the opportunity still exists. Check out our latest analysis for ProQR Therapeutics N.V

What's the opportunity in PRQR?

Good news, investors! PRQR is still a bargain right now. I’ve used the price-to-book ratio in this instance because there’s not enough visibility to forecast its cash flows, and its earnings doesn’t seem to reflect its true value. The stock’s ratio of 3.3x is currently well-below the industry average of 7.2x, meaning that it is trading at a cheaper price relative to its peers. Another thing to keep in mind is that PRQR’s share price is quite stable relative to the rest of the market, as indicated by its low beta. This means that if you believe the current share price should move towards its intrinsic value over time, a low beta could suggest it is not likely to reach that level anytime soon, and once it’s there, it may be hard to fall back down into an attractive buying range again.

What kind of growth will PRQR generate?

NasdaqGM:PRQR Future Profit Sep 20th 17
NasdaqGM:PRQR Future Profit Sep 20th 17
More
Future outlook is an important aspect when you’re looking at buying a stock, especially if you are an investor looking for growth in your portfolio.Buying a great company with a robust outlook at a cheap price is always a good investment, so let’s also take a look at PRQR future expectations. However, with an extremely negative double-digit change in profit expected over the next couple of years, near-term growth is certainly not a driver of a buy decision. It seems like high uncertainty is on the cards for PRQR, at least in the near future.

What this means for you:

Are you a shareholder? Although PRQR is currently undervalued, the adverse prospect of negative growth brings about some degree of risk. Consider whether you want to increase your portfolio exposure to PRQR, or whether diversifying into another stock may be a better move for your total risk and return.

Are you a potential investor? If you’ve been keeping an eye on PRQR for a while, but hesitant on making the leap, I recommend you research further into the stock. Given its current undervaluation, now is a great time to make a decision. But keep in mind the risks that come with negative growth prospects in the future.

Price is just the tip of the iceberg. Dig deeper into what truly matters – the fundamentals – before you make a decision on ProQR Therapeutics N.V. You can find everything you need to know about PRQR in the latest infographic research report. If you are no longer interested in ProQR Therapeutics N.V, you can use our free platform to see my list of over 50 other stocks with a high growth potential.

To help readers see pass the short term volatility of the financial market, we aim to bring you a long-term focused research analysis purely driven by fundamental data. Note that our analysis does not factor in the latest price sensitive company announcements.

The author is an independent contributor and at the time of publication had no position in the stocks mentioned.

------

het lijkt mij een actie uit financiele hoek...veel verkopen op sterke vraag (ivm hoge omzet) op hogere koers en vervolgens op de knieen dwingen naar fors lagere koersen. Als we eenmaal weer op 6,45 staan, zoals eerder vandaag, dan heeft men de aandelen al lang weer aangevuld en meer.

Winstnemingen zie ik slechts ten dele mogelijk, want thv 5$ viel niet zoveel winst meer te nemen.

Andere optie is een angsthaas die 25 september niet wil afwachten...bedenk dat de handel dun is en een hedgefund kan met kleingeld een fonds als PRQR makkelijk fors beinvloeden...30% verschil tussen hoog-laag...op goed tot neutraal nieuws(maar zo slecht dat het van + ruim 8% naar minus 16% moest kan ik me niet voorstellen)

me_n
0
quote:

me_n schreef op 19 september 2017 17:24:

Positie verdubbeld op 6 euro.
Wat een buitengewoon ongelukkig moment om mijn positie te verdubbelen.
[verwijderd]
0
quote:

me_n schreef op 20 september 2017 08:27:

[...]

Wat een buitengewoon ongelukkig moment om mijn positie te verdubbelen.

Klopt, shit happens.

Desalniettemin verwacht ik op de lange termijn dat je later zult lachen om de 6 euro (beurswaarde nu 110-130 miljoen) als over een langere tijd mogelijk de beurswaarde verveelvoudigd is (muntje kan natuurlijk ook altijd de andere kant opvallen, maar dat is beleggen ;))
DeZwarteRidder
0
quote:

I Love Melbourne schreef op 20 september 2017 14:31:

Wat is de reden dat de koers met ca 15% is gedaald?
De koers was 15% te hoog.....
[verwijderd]
0


US
Who Really Owns ProQR Therapeutics NV (PRQR)?
Veer Mallick August 15, 2017
In this article, I will take a quick look at ProQR Therapeutics NV’s (NASDAQ:PRQR) recent ownership structure – an unconventional investing subject, but an important one. When it comes to ownership structure of a company, the impact has been observed in both the long-and short-term performance of shares. The same amount of capital coming from an activist institution and a passive mutual fund has different implications on corporate governance, which is a decisive factor for a long-term investor. It also impacts the trading environment of company shares, which is more of a concern for short-term investors. Therefore, it is beneficial for us to examine PRQR’s ownership structure in more detail.

See our latest analysis for PRQR
NasdaqGM:PRQR Ownership_summary Aug 15th 17
NasdaqGM:PRQR Ownership_summary Aug 15th 17
Institutional Ownership

PRQR’s 23.82% institutional ownership seems enough to cause large share price movements in the case of significant share sell-off or acquisitions by institutions, particularly when there is a low level of public shares available on the market to trade. Although PRQR has a high institutional ownership, such stock moves, in the short-term, are more commonly linked to a particular type of active institutional investors – hedge funds. Hedge funds, considered active investors, hold a 6.20% stake in the company, which may be the cause of high short-term volatility in the stock price. We should dig deeper into the company’s ownership structure to find how the rest of its ownership structure can impact its investment case.
Insider Ownership

Another important group of shareholders are company insiders. Insider ownership has to do more with how the company is managed and less to do with the direct impact of the magnitude of shares trading on the market. With 8.22% ownership, PRQR insiders is an important ownership type. An insider stake of this level indicates that executives are highly aligned with the shareholders as both stand to gain when the value of the company rises. It may be interesting to see what insiders have been doing with their shares lately. Insiders buying shares can be a positive indicator of future performance, but a selling decision can be simply driven by personal financial needs.
General Public Ownership

A substantial ownership of 35.54% in PRQR is held by the general public. With this size of ownership, retail investors can collectively play a role in major company policies that affect shareholders returns, including executive remuneration and the appointment of directors. They can also exercise the power to decline an acquisition or merger that may not improve profitability.
Private Equity Ownership

Private equity firms hold a 26.23% stake in PRQR. With a stake of this size, they can be influential in key policy decisions. This is a positive sign for potential investors as these firms play an important role in aligning company policy with shareholder returns.
Final words

With significant institutional ownership, including active hedge, I believe potential investors should seek enough margin of safety when considering an investment in PRQR. This will allow an investor to reduce the impact of non-fundamental factors, such as volatile block trading impact on their portfolio value. However, other important factors we must never forget to assess are the fundamentals. I recommend you take a look at our latest free analysis report on ProQR Therapeutics N.V to see PRQR’s fundamentals and whether it could be considered an undervalued opportunity.

PS. If you are not interested in ProQR Therapeutics N.V anymore, you can use our free platform to see my list of over 50 other stocks with a high growth potential.

Daniel Loeb has achieved 16.2% annualized returns over the last 20 years. What is he holding today?

Founder of the event-driven, value-oriented hedge fund Third Point, Daniel Loeb is one of the most successful activist investors on the market today. Explore his portfolio’s top holdings, see how he diversifies his investments, past performance and growth estimates. Click here to view a FREE detailed infographic analysis of
1.080 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 ... 50 51 52 53 54 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 17 apr 2024 22:00
Koers 1,930
Verschil -0,070 (-3,50%)
Hoog 2,040
Laag 1,860
Volume 197.899
Volume gemiddeld 246.957
Volume gisteren 249.624

EU stocks, real time, by Cboe Europe Ltd.; Other, Euronext & US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront