Hij is net terug van zijn maandelijkse ’weekje New York’. Sinds Pharming besloot om zelf de marketing van zijn medicijn Ruconest in de Verenigde Staten ter hand te nemen, heeft het Leidse biotechnologiebedrijf een dependance met 45 medewerkers, twee uur rijden van New York. Forensen naar de Amerikaanse oostkust - het is weer eens iets anders, beaamt directeur Sijmen de Vries (58). Gelukkig is hij goed bestand tegen jetlag. ,,Je went er aan. Nu we daar als bedrijf zo actief zijn, wil ik er toch graag regelmatig zijn. De andere weken fiets ik wel eens naar mijn werk.’’
De wederopstanding van Pharming is geheel en al toe te schrijven aan het succes van het belangrijkste medicijn: Ruconest. Dit geneesmiddel is ontwikkeld voor patiënten met erfelijk angio-oedeen, afgekort HAE. Patiënten met HAE krijgen onverwachts zwellingen, die zeer pijnlijk zijn en die twee tot vier dagen kunnen aanhouden. Ze kunnen overal in het lichaam optreden en zijn levensbedreigend als ze bijvoorbeeld de luchtpijp afknellen. Omdat Ruconest heel zuiver is en amper afweerreacties opwekt, kan het in hoge doses worden toegediend. Andere, concurrerende medicijnen worden uit bloedplasma gewonnen en kunnen niet zo hoog worden gedoseerd. ,,Ze zijn dus niet zo consistent werkzaam.’’ Sinds de introductie op de markt in 2010 zijn er volgens De Vries ’tienduizenden’ behandelingen geweest, waardoor overal in de wereld het vertrouwen in Ruconest is gegroeid.
Uit onderzoek is bovendien gebleken dat patiënten na een behandeling met Ruconest in 93 procent van de gevallen drie dagen geen nieuwe aanvallen krijgen. ,,Dat betekent dat ze zonder zorgen afspraken kunnen maken, kunnen werken, uitgaan’’, zegt De Vries. Onder andere deze eigenschap opent de mogelijkheid om het medicijn ook preventief toe te dienen. De Amerikaanse Food and Drug Authority vindt het daarom goed als Pharming een ’solide’ profylaxe dossier indient, waaruit de veiligheid van het middel blijkt (zogeheten Fase II-onderzoek). Pharming hoeft niet ook nog met klinisch onderzoek de effectiviteit te bewijzen (zogeheten Fase III-onderzoek).
De oprichter van Pharming, Herman de Boer, wilde graag medicijnen maken uit melk van gemodificeerde koeien. Koeien geven veel meer melk dan konijnen. Wanneer ruilt Pharming de New Zealand Whites in voor Friese Holsteiners, nu de productie van Ruconest groeit?
,,Ha ha! Dat zal niet gauw gebeuren. Koeien zijn vreselijk inefficiënt. Koemelk is een emmer water met een beetje eiwit, konijnenmelk een kopje met veel eiwit. Bovendien: koeien poepen en piesen, het is moeilijk om hun stallen vrij van ziekteverwekkende bacteriën te houden. Dat gaat met konijnen veel gemakkelijker. We gaan wel opnieuw kijken naar onze productiedieren. Omstreeks 1990 was de productie van medicijnen met konijnen als bioreactor zijn tijd ver vooruit. Nu zijn er nieuwe technieken om dna in te bouwen, zoals CRISPR-Cas. Wij denken dat we langs die weg de productie kunnen verhogen. Het konijn heeft veel potentie.’’
In de eerste negen maanden van dit jaar had Pharming 56,7 miljoen euro inkomsten, tegen 8,7 miljoen over dezelfde periode in 2016. Dat is een enorme groei. Wanneer gaat Pharming de aandeelhouders dividend uitbetalen?
,,Dat is ver weg. We hebben jarenlang weinig geld gehad en er zijn veel verrekenbare verliezen. De komende jaren gaan we onze laboratoria vernieuwen en uitbreiden, investeren in de konijnenhouderij in Noord-Brabant, de productie opvoeren. We zijn een R&D-bedrijf. De investeerders worden beloond met waardestijgingen van het aandeel, als we het goed doen. We willen ook beginnen met de ontwikkeling van andere weesgeneesmiddelen. Een nieuw medicijn tegen de ziekte van Pompe gaat over niet al te lange tijd de kliniek in, we verwachten dat we hier in de loop van volgend jaar meer over kunnen meedelen. We werken aan middelen tegen de ziekte van Fabry en hemofilie A.
Ik hoop dat we dit als bedrijf nog lang kunnen doen. Eén van de redenen dat wij al zo lang bestaan, is dat wij altijd over het hoofd zijn gezien: zo’n worstelend, ondergefinancierd biotechbedrijfje was voor niemand interessant. Nu we het goed doen, neemt helaas ook de kans op een vijandige overname toe. Dan zijn we de tent kwijt.’’