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Kiadis Pharma könnte in den kommenden Jahren stärker wachsen als Bitcoin oder das junge Amazon: ein „Nobrainer Business Case“?
Knochenmarktransplantationen, heute hämatopoetische Stammzelltransplantation genannt, sind bei Blutkrebs an der Tagesordnung und längst schon Routine. Trotzdem ist es äußerst schwer, einen passenden Spender zu finden, und auch die häufigen Komplikationen bei nicht 100-prozentiger Identität wie Abstoßungsreaktionen oder Folgeinfektionen sind lebensbedrohend. Doch dafür hat ein holländisches Biotech offenbar jetzt die Lösung gefunden und einen potenziellen Milliarden Euro Jahresumsatz vor sich.
Diagnose Blutkrebs – was nun?
Als Leukämie bezeichnet man eine Gruppe von Krebserkrankungen des blutbildenden Systems, bei der sich eine bestimmte Sorte der weißen Blutkörperchen (Leukozyten) unkontrolliert vermehrt. Umgangssprachlich bezeichnet man Leukämie deshalb häufig auch als Blutkrebs.
Bei einer solchen Leukämie bildet das Knochenmark zu viele weiße Blutkörperchen. Diese sind zudem meist unreif und nicht funktionsfähig. Diese Überproduktion stört die normale Blutbildung und führt zu einem Mangel an gesunden Leukozyten, an roten Blutkörperchen (Erythrozyten) und an Blutplättchen (Thrombozyten). So erklärt sich auch der Begriff Leukämie, der übersetzt so viel wie weißes Blut bedeutet.
Zur Behandlung kommt eine Stammzelltransplantation meist dann zum Einsatz, wenn eine Chemotherapie alleine nicht ausreicht. Bei dieser Therapieform zerstört man das Knochenmark des Leukämie-Patienten und tauscht es gegen gesundes Spendermaterial aus. Denn die Stammzellen des Knochenmarks sind die Vorstufe aller Blutzellen, also der roten und weißen Blutkörperchen sowie der Blutplättchen.
Eine Stammzelltherapie ist eine körperlich sehr belastende Behandlung, die mit Risiken einhergehen kann. Denn in der Phase, in der das Knochenmark zerstört wurde, besitzt der Betroffene keine körpereigene Abwehr. Es besteht deshalb die Gefahr, sich mit normalerweise harmlosen Keimen zu infizieren, die dann verheerend wirken können.
Bei einer Stammzelltransplantation eines fremden Spenders müssen die Zellen unbedingt so ähnlich wie möglich sein und möglichst viele identische Oberflächenmerkmale aufweisen. Die größte Chance, Spenderzellen mit identischen Merkmalen zu finden, ist deshalb innerhalb einer Familie gegeben.
Nach der Chemo- oder Strahlentherapie überträgt man die gesunden Stammzellen des Spenders mit einer Transfusion. Diese gesunden Spenderzellen siedeln sich dann im Knochenmark des Empfängers an. Um zu verhindern, dass das Immunsystem die Spenderzellen abstößt, erhält der Leukämie-Patient zusätzlich Medikamente, die sein Immunsystem unterdrücken (sog. Immunsuppressiva).
Trotzdem kann es zu Unverträglichkeiten kommen (engl.: Graft-versus-Host-Disease, GvHD), die als Immunreaktion lebensgefährliche Schäden an der Haut und den inneren Organen verursachen kann.
Was bisher geschah
Kiadis Pharma (WKN:A14VE3) hat eine grandiose Zelltherapie entwickelt, die die Gefahr der GvHD und auch Infektionen drastisch senken kann. In einer Klinischen Phase II-Studie konnten 2017 signifikante Erfolge erreicht werden:
Standardtherapie heute Kiadis Protokoll
% Rückfall --29 --9
% GvHD --24-- 4
% Überleben ohne GvHD oder Rückfall --36-- 57
Tab. 1 Quelle Unternehmensberichte
Diese Ergebnisse waren derart beeindruckend, dass sowohl die amerikanische FDA (Food and Drug Administration) als auch die europäische EMA (European Medicines Agency) das Verfahren als Orphan Drug Designations einstufen und dem Zulassungsprozess damit Vorrang geben.
Eine revolutionär einfache Lösung des Problems
Das Erneuern des Blutsystems eines Patienten dauert ca. zwei Wochen, während der Aufbau des Immunsystems 6 – 12 Monate braucht. Durch genetische Unterschiede von Spender und Patient droht immer die lebensbedrohende Gefahr von GvHD oder auch Infektionen.
Kiadis geht nun so vor, dass Zellen des Patienten und des Spenders im Labor vermischt werden. Ein Teil der Spender-T-Zellen wird aktiviert und würde in diesem Fall eine Immunreaktion und GvHD auslösen. Interessant bei diesen ist, dass die sogenannte PGP-Pumpe (permeability glycoprotein) inaktiv ist. Diese Pumpe ist notwendig, um Gifte aus der Zelle zu pumpen.
Durch Zugabe von 4,5-Dibromorhodamin Methylester häuft sich diese Chemikalie nur in aktivierten T-Zellen an, da diese keine intakte PGP-Pumpe haben. Durch Bestrahlung mit grünem Licht wird die Chemikalie dann toxisch, so dass gezielt nur diese Zellen absterben.
Die überlebenden Zellen werden dann dem Patienten als Transfusion verabreicht mit dem Resultat, dass GvHD viel weniger häufig auftritt. Zudem müssen keine Immunsuppressiva zur Unterdrückung des Immunsystems gegeben werden, so dass auch die Gefahr von Infektionen reduziert ist.
Das Brillante nun ist noch Folgendes: durch diese Methode brauche ich keinen 100-prozentig passenden Spender mehr, sondern schon Familienmitglieder wie Eltern oder eigene Kinder sind in den meisten Fällen geeignet.
Der Business Case
Mit der jetzt gestarteten Phase III-Studie müssen die vorherigen Ergebnisse noch statistisch belegt werden, so dass bei positivem Ausgang schon Ende 2018 mit einer vorläufigen Zulassung gerechnet werden kann.
Das Ziel sind dann 27.600 Patienten aus Nordamerika und der EU, so dass diese Therapie Blockbusterstatus (Umsatz > 1 Mrd. US-Dollar pro Jahr) erreichen sollte. Nehmen wir einmal an, dass diese Zelltherapie nur 50.000 US-Dollar kosten sollte, dann ergeben sich schon 1,38 Mrd. US-Dollar Jahresumsatz.
Andere Zelltherapien sind aber eher deutlich teurer, wie das Beispiel der CAR-T-Zelltherapie Kymriah von Novartis (WKN:904278) zeigt, die stolze 475.000 US-Dollar kostet.
Hier muss man allerdings klarstellen, dass der Prozess bei Kiadis nur fünf Tage dauert, keine Gentechnik oder Viren eingesetzt werden und das Endprodukt in flüssigem Stickstoff gelagert wird, d. h. das Verfahren selbst ist einfacher. Daher ist wohl ein Preis zwischen 50.000 und 100.000 US-Dollar realistisch.
Die Marktkapitalisierung von Kiadis betrug am 5.12.2017 gerade einmal 134 Mio. Euro. Mit einer zwar nicht sicheren, aber durchaus erwarteten Zulassung mit Blockbusterpotenzial im kommenden Jahr hat diese Aktie deshalb das Zeug zum Vervielfacher.
Man sehe sich nur Unternehmen wie Incyte (WKN:896133) oder Vertex Pharmaceuticals (WKN:882807) an, die mit neuen Blockbustern den Markt erobern, denn diese sind mit 15,7 bzw. 30,1 Mrd. Euro bewertet (Stand 5.12.2017). Zugegeben ist deren Pipeline auch sehr groß.
Damit ist Kiadis sicher ein risikoreiches Investment, denn niemand kann in die Glaskugel schauen, was so alles passieren wird. Es ist damit zwar kein glasklarer Nobrainer, aber dennoch halte ich das Chance-/Risikoverhältnis hier für ausgesprochen gut. Ein Wachstum wie bei Bitcoin oder dem frühen Amazon (WKN:906866) ist sicher nicht ausgeschlossen.