ProQR Therapeutics « Terug naar discussie overzicht

quote:

ivet schreef op 23 november 2017 18:59:

Eerste patiënt met aangeboren blindheid behandeld met RNA therapie

22 november 2017
Een RNA modulatie therapie voor aangeboren erfelijke blindheid (LCA) die oorspronkelijk in het Radboudumc is uitgevonden, is begin november voor het eerst uitgetest in een patiënt. De therapie is gericht op het herstel van de genetische mutatie en probeert zo de visuele functie te verbeteren. Het Radboudumc werkt hierbij samen met het Leidse bedrijf ProQR Therapeutics, dat het onderzoek mogelijk maakt.

Onderzoekers van het Radboudumc ontdekten in 2006 dat een mutatie in het CEP290 gen één van de meest voorkomende genetische defecten is bij patiënten met een erfelijke vorm van blindheid die Leber congenitale amaurose (LCA) wordt genoemd. Deze aangeboren netvliesaandoening is het gevolg van een verandering in het DNA. Om een eiwit te vormen moet DNA eerst worden vertaald in RNA. Door het DNA-foutje in het CEP290 gen sluipt er echter een extra stukje in de RNA-vertaling. Door dat uitgebreidere stukje RNA ontstaat er een eiwit dat niet goed meer werkt, met blindheid als gevolg.

Genetische pleister
Rob Collin, genetisch onderzoeker in het Radboudumc, ontwikkelde met zijn groep een technologie die het aflezen van dat extra stukje RNA kan voorkomen. Met een ‘genetische pleister’ wordt het extra stukje RNA afgeplakt. Op die manier kunnen weer wél de juiste eiwitten worden gemaakt. Collin: “Dat ‘afplakken’ doen we met zogeheten antisense oligonucleotiden, ofwel AONs. Zo maak je het extra stukje RNA onleesbaar waardoor de verstoring ook niet meer in het uiteindelijk eiwit opduikt”.
Voor het ontwikkelen van deze therapie hebben LCA patiënten met deze specifieke mutatie belangeloos eigen lichaamscellen afgestaan voor wetenschappelijk onderzoek. Collin: “Met die cellen konden we aantonen dat de door ons ontwikkelde AONs inderdaad werken zoals we dachten. Bovendien zijn de AONs klein en daarom relatief gemakkelijk toe te dienen aan het netvlies waar ze hun werk moeten doen.”

Eerste test in patiënten
Het Leidse biotech bedrijf ProQR Therapeutics heeft dit idee in licentie genomen en verder ontwikkeld in samenwerking met het Radboudumc. Inmiddels wordt het product getest in proefpersonen. Dit onderzoek vindt plaats in drie verschillende centra in de Verenigde Staten en in Europa. Per centrum nemen slechts een paar proefpersonen deel, waarbij wordt gekeken naar veiligheid en mogelijke effectiviteit. De eerste patiënt heeft begin november een injectie met AONs ontvangen.
“Het is voor het eerst dat een AON die een stukje RNA moet blokkeren, wordt getest in het oog van een proefpersoon met erfelijke blindheid”, zegt Collin. “Als deze aanpak echt veilig en effectief is, kunnen voor andere mutaties misschien ook soortgelijke strategieën worden ontwikkeld.”

quote:

Tom3 schreef op 3 juni 2018 18:36:

[...]

@Harvester: Wat voor "biotech mensen" waren dat? Waarom vonden ze dat? Klinkt verder uitstekend.

Ik zit al 2 jaar in Molmed, tot nu toe doen ze precies wat ze zeggen. In Q2 weten we meer.

quote:

4finance schreef op 4 juni 2018 09:16:

[...]

Tom, ik heb eens gekeken naar de uitstaande aandelen Molmed. Dat is best wel flink. Is die nieuwe aandelen uitgifte op termijn een actueel item bij deze Bio hut?

quote:

Tom3 schreef op 4 juni 2018 13:17:

[...]

Hoewel ik verwacht dat de verkoop van Zalmoxis in Duitsland en Italië langzaam op gang komt, dit in Q2 en volgende kwartalen voldoende cash flow oplevert om eindelijk een keer verlost te zijn van de gang naar de aandelendrukpers. Verder, en dat is mijn ogen van doorslaggevend belang, zal er voldoende vraag zijn naar deze therapie. Je moet weten dat mijn echtgenote nu 10 jaar geleden AML heeft gehad. Ze heeft het overleefd, zelfs zonder allogene stamceltransplantatie. Dit was niet mogelijk omdat ze geen matchende donor had. Toen zouden we een gat in de lucht gesprongen hebben als een oplossing als bij Molmed op de markt was geweest. 10 jaar geleden was Kiadis ook al bezig en wist ik niet eens van het bestaan van een Molmed af. Niemand van de hematologen kende de naam van Kiadis echter. In wezen is het het een bloody shame dat Kiadis nog steeds aan het testen is. Het gaat nog wel een paar jaar duren voordat die op de Europese markt komen. Mijn inschatting is dat tegen die tijd Molmed zijn kostprijs heeft verlaagd. Het grote nadeel van Molmed is n.l. haar hoger kostenplaatje (2 infusen zijn duurder dan 1). Ik beschouw Molmed echter als het betere procedé omdat ze de meer dan 1 keer de gemodificeerde stamcellen kunnen toedienen, waar Kiadis dat maar 1 keer kan (hun proef met meerdere infusen is mislukt, het is dus een one shot medicijn). Bij Molmed gaan ze in feite net zo lang door totdat er een herstel van het immuun systeem heeft plaatsgevonden. Nadeel van Molmed (en ook Bellicum) is dat de genmanipulatie vrij lang duurt waardoor er onderweg meer T cellen het loodje leggen dan bij Kiadis het geval is. De trialresultaten van Molmed zijn in mijn ogen absoluut overtuigend als men meerdere infusen geeft (hun fase 2 trial was helaas gebaseerd op een suboptimaal aantal infusen waardoor de sterfte gemiddeld hoger was dan in hun fase 3 trial. De EMA heeft die 2 uitkomsten op 1 hoop gegooid waardoor het lijkt dat Kiadis de betere uitkomst geeft. Lahr van Kiadis maakt hier dankbaar gebruik van.

quote:

Tom3 schreef op 4 juni 2018 13:17:

[...]

Hoewel ik verwacht dat de verkoop van Zalmoxis in Duitsland en Italië langzaam op gang komt, dit in Q2 en volgende kwartalen voldoende cash flow oplevert om eindelijk een keer verlost te zijn van de gang naar de aandelendrukpers. Verder, en dat is mijn ogen van doorslaggevend belang, zal er voldoende vraag zijn naar deze therapie. Je moet weten dat mijn echtgenote nu 10 jaar geleden AML heeft gehad. Ze heeft het overleefd, zelfs zonder allogene stamceltransplantatie. Dit was niet mogelijk omdat ze geen matchende donor had. Toen zouden we een gat in de lucht gesprongen hebben als een oplossing als bij Molmed op de markt was geweest. 10 jaar geleden was Kiadis ook al bezig en wist ik niet eens van het bestaan van een Molmed af. Niemand van de hematologen kende de naam van Kiadis echter. In wezen is het het een bloody shame dat Kiadis nog steeds aan het testen is. Het gaat nog wel een paar jaar duren voordat die op de Europese markt komen. Mijn inschatting is dat tegen die tijd Molmed zijn kostprijs heeft verlaagd. Het grote nadeel van Molmed is n.l. haar hoger kostenplaatje (2 infusen zijn duurder dan 1). Ik beschouw Molmed echter als het betere procedé omdat ze de meer dan 1 keer de gemodificeerde stamcellen kunnen toedienen, waar Kiadis dat maar 1 keer kan (hun proef met meerdere infusen is mislukt, het is dus een one shot medicijn). Bij Molmed gaan ze in feite net zo lang door totdat er een herstel van het immuun systeem heeft plaatsgevonden. Nadeel van Molmed (en ook Bellicum) is dat de genmanipulatie vrij lang duurt waardoor er onderweg meer T cellen het loodje leggen dan bij Kiadis het geval is. De trialresultaten van Molmed zijn in mijn ogen absoluut overtuigend als men meerdere infusen geeft (hun fase 2 trial was helaas gebaseerd op een suboptimaal aantal infusen waardoor de sterfte gemiddeld hoger was dan in hun fase 3 trial. De EMA heeft die 2 uitkomsten op 1 hoop gegooid waardoor het lijkt dat Kiadis de betere uitkomst geeft. Lahr van Kiadis maakt hier dankbaar gebruik van.

quote:

cjapio1 schreef op 4 juni 2018 17:48:

Verkeerd draadje?

quote:

Tom3 schreef op 4 juni 2018 18:27:

Zou de stijging en aanhoudend hoge omzetten vandaag ergens toch verband houden met de aangekondigde poster presentation van mevrouw Miriam Bujny, Ph.D., director biomarkers of ProQR aangaande Eluforsen? Als het allemaal dood was ga je toch niet op de tamtam slaan?