Mithra Receives Orphan Drug Designation from FDA
for E4 in Neonatal Encephalopathy Treatment
? De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft E4 een ODD toegekend voor de behandeling van levensbedreigende hypoxische ischemische encefalopathie (HIE)
? Deze nieuwe benaming breidt het brede potentieel van E4 uit op therapeutische gebieden buiten de leiding
indicaties voor de gezondheid van vrouwen
? Mithra vervolgt zijn preklinische onderzoeken naar HIE, een ernstig pediatrisch syndroom dat invloed heeft
30.000 pasgeborenen per jaar in Europa en de Verenigde Staten
Luik, België, 2 april 2019 - 7: 30 CET - Mithra (Euronext Brussel: MITRA), een bedrijf dat is toegewijd
bij Women's Health kondigt vandaag aan dat het de weesgeneesmiddelenaanduiding (ODD) heeft ontvangen van de
Food and Drug Administration (FDA) voor het gebruik van E4 bij neonatale encefalopathie (NE). In aanvulling op
de drie laat-stadium E4-gebaseerde productkandidaten voor anticonceptie, perimenopauze en menopauze,
Mithra ontwikkelt het potentieel van E4 in andere therapeutische gebieden, met name in neuroprotectie voor de
behandeling van hypoxische ischemische encefalopathie (HIE), een levensbedreigende vorm van neonatale asfyxie.
Een subset van NE, die verantwoordelijk is voor 50-80% van de gevallen, EHI treft elk ongeveer 30.000 pasgeborenen
jaar in de Europese Unie en de Verenigde Staten. Dit syndroom is een gevolg van de afname van het aanbod
van bloed of zuurstof naar de hersenen van de baby vóór, tijdens of kort na de geboorte. Bijna een op de vier baby's
aangetast sterven voordat ze worden ontslagen uit de neonatale intensive care. Onder overlevende baby's,
ernstige neurologische stoornissen en langdurige invaliditeit worden waargenomen, met 46% aangetast op 18-22
maanden follow-up2
. Momenteel wordt HIE behandeld met therapeutische hypothermie, of 'koeling', om
hersenbeschadiging verminderen, maar deze behandeling heeft een beperkte werkzaamheid en heeft hoge kosten3,4
. Gegeven zijn
significante mortaliteit en morbiditeit bij de pasgeborene en het gebrek aan beschikbare therapeutische alternatieven,
de ontwikkeling van een nieuwe op E4 gebaseerde behandeling kan tegemoetkomen aan een ernstige onvervulde medische behoefte.
De FDA heeft Orphan Drug-aanduiding voor E4 toegekend in de behandeling van HIE op basis van veelbelovende
preklinische resultaten, met name in pathofysiologie, algemeen welbevinden en motorische functies. Mithra
had deze aanwijzing voor weesgeneesmiddelen al in 2004 van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) verkregen
Juni 2017 en het niet-klinische programma is in volle gang. Dit programma is eerder gefinancierd
en Mithra zal partners zoeken voor de klinische ontwikkeling.
François Fornieri, CEO van Mithra Women's Health, merkte op: "The Orphan Drug Designation for E4
in Neonatale Encefalopathie onderstreept het potentieel van ons unieke natuurlijke E4-oestrogeenplatform in
gebieden voorbij Women's Health, inclusief neuroprotectie. Hypoxische ischemische encefalopathie treft
30.000 zuigelingen per jaar in Europa en de Verenigde Staten en heeft nog steeds een beperkt aantal behandelingen,
zowel in termen van werkzaamheid als toegang. De eerste veelbelovende resultaten van onze preklinische studies en deze tweevoudige
aanwijzing als weesgeneesmiddel, moedigen ons aan om onze ontwikkeling van een alternatieve behandeling voort te zetten
voor dit levensbedreigende pediatrische syndroom