uniQure « Terug naar discussie overzicht

Draadje OT, bijzaken & geleuter in de marge!

282 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 8 9 10 11 12 13 14 15 » | Laatste

Omlaag ↓

flosz 7 november 2018 22:53

$BMRN R&D day slides, incl. Hemophilia A(vanaf pag. 48) filecache.investorroom.com/mr5ir_biom...

flosz 8 november 2018 15:37

Allemaal oude bekenden.....

The 14th edition of the Dutch Life Sciences conference, hosted at the Leiden Bio Science Park (Corpus Congress Center) on November 29th will focuses on Company growth and product development with a special expert session for CFOs.

The developments in the following fields will be addressed in various parallel sessions;
* auto-immune diseases
* microbiome therapeutics
* oncology
* digital healthcare
* regenerative medicines and
* innovative drug discovery and development platforms.

Met @MyTomorrows / $QURE / $MRUS / @NcardiaStemCell ‘s Stefan Braam/NTrans Technologies/Oncode Institute/Xeltis etc.etc. www.dutchlifesciences.com/programme?

flosz 17 december 2018 14:25

Nederland O Nederland.....

‘Als een Nederlandse patiënt die in het buitenland een behandeling heeft gekregen, terugkeert naar Nederland, heb je officieel een importvergunning nodig. Alsof het om een genetisch gemodificeerd gewas gaat', aldus Sander van Deventer van $QURE
fd.nl/ondernemen/1281877/nederland-lo... twitter.com/floszcrxl/status/10746560...

Nederland loopt investeringen voor gentherapie mis

Nederland heeft veel te veel hindernissen opgeworpen voor de introductie en ontwikkeling van gentherapie tegen ernstige ziektes, juist op het moment dat de nieuwe behandelmethode in de praktijk doorbreekt.
Dat stellen vertegenwoordigers van grote farmaceutische concerns en biotechbedrijven, geraadpleegd door het FD.

De farmaceutische industrie investeert momenteel miljarden euro's in de ontwikkeling van de nieuwe behandelmethode. De Verenigde Staten nemen daarbij steeds meer het voortouw. Europa, en zeker Nederland, dreigt volgens de bedrijven ernstig achterop te raken.
'We lopen hopeloos achter', waarschuwt Gerard Schouw, directeur van de branchevereniging VIG voor farmaceutische bedrijven. Volgens hem moeten bedrijven in Nederland zeker een jaar langer wachten op toestemming voor toepassing van gentherapie vergeleken met de VS en het Verenigd Koninkrijk.

Testen buiten Nederland
Het gevolg is dat farma- en biotechbedrijven vrijwel al hun testen met patiënten buiten Nederland uitvoeren. Het Nederlandse bedrijf Uniqure - een voorloper in gentherapie - heeft het grootste deel van zijn activiteiten al verplaatst naar de Verenigde Staten. Ook Gilead dat een grote fabriek bij Schiphol bouwt, beklaagt zich.

Gentherapie is een verzamelnaam voor medische behandelingen waarbij het DNA van een patiënt wordt aangepast, met als doel een defect gen te repareren. In principe kan één behandeling volstaan voor een langdurige genezing.
De regelgeving rond gentherapie is strikt omdat in het verleden de angst bestond dat de virussen die bij gentherapie als transportmiddel worden gebruikt, epidemieën zouden kunnen veroorzaken, bijvoorbeeld via zweet of urine van patiënten. Daardoor moeten bedrijven een aparte en gecompliceerde milieucontrole doorlopen, inclusief een openbare bezwaarprocedure.

Onschadelijke virussen
Tientallen jaren onderzoek heeft volgens de farmabedrijven echter aangetoond dat de kans op besmetting verwaarloosbaar klein is. Niettemin interpreteert Nederland de bestaande milieuregels voor gentherapie nog strenger dan andere Europese landen. 'Als een Nederlandse patiënt die in het buitenland een behandeling heeft gekregen, terugkeert naar Nederland, heb je officieel een importvergunning nodig. Alsof het om een genetisch gemodificeerd gewas gaat', aldus Sander van Deventer van Uniqure.

De strikte Europese regelgeving was voor de farmaceutische industrie lange tijd een weinig urgent probleem. Dat is afgelopen jaar veranderd, nu de eerste gentherapieën zijn goedgekeurd, onder meer tegen een zeldzame vorm van blindheid. Farmaceutische bedrijven als Novartis, Amgen, Gilead en GSK investeren momenteel op grote schaal in nieuwe medicijnen waarbij wordt gesleuteld aan het DNA van patiënten.

Koudwatervrees
De discussie over de regelgeving is opnieuw op de agenda gezet door Marcel Kenter van het Paul Janssen Futurelab in Leiden. In een artikel dat binnenkort verschijnt in een Brits wetenschappelijk tijdschrift waarschuwt Kenter dat Europa nog verder achterop dreigt te raken. Dat komt volgens hem door een recente uitspraak van het Europese Hof van Justitie die een aantal nieuwe biologische technieken ook kwalificeert als genetische manipulatie. Toepassing van gentherapie is daardoor lastiger geworden. In de Verenigde Staten zijn de procedures juist vereenvoudigd.
Kenter stelt dat de medische wereld veel last heeft van de discussie over genetisch gemodificeerde gewassen. 'Dat is jammer. Want de ervaring heeft geleerd dat de kans op milieurisico's bij de toepassing van gentherapie op mensen, verwaarloosbaar is.'
Er zijn geen maatschappelijke organisaties die momenteel campagne voeren tegen gentherapie. Greenpeace waarschuwt wel actief tegen genetische modificatie in de landbouw, maar over toepassing van gentherapie in de gezondheidszorg heeft de organisatie 'geen mening'.

Bijval
Al voor de officiële publicatie van zijn artikel heeft Kenter op Linkedin veel bijval gekregen. Onder meer Sander van Deventer van Uniqure en Rudolf van Olden van Avexis Nederland onderstrepen de noodzaak van efficiëntere procedures. Avexis is een dochterbedrijf van Novartis. Uniqure is een van de belangrijkste biotechbedrijven van Nederland.

Een andere steunbetuiging is afkomstig van Markwin Velders, directeur van Kite Pharma, een dochterbedrijf van Gilead. Dit Amerikaanse concern bouwt momenteel bij Schiphol een grote fabriek voor de productie van celtherapieën tegen kanker, ook een vorm van gentherapie.
===========
Is it time to reform oversight of clinical gene therapy in the EU?
bpspubs.onlinelibrary.wiley.com/doi/p...

flosz 20 december 2018 19:31

Tiny populations up the ante for gene therapy pricing www.evaluate.com/node/14154/amp?__twi... twitter.com/byjongardner/status/10757...

Bijlage:

flosz 28 december 2018 18:54

#Biopick2019 contest is now open to entries. Rules:
1. Only one pick.
2. Must be >$1.0 as of Dec.31 eod.
3. Biotechs only.
4. Pick $XBI 2019 closing price as tiebreaker.

Send picks via:
?? twitter
?? twitter DM
?? email: biopick@yahoo.com
Please use format:
#biopick2019 / your pick / XBI 2019 closing price.
If sending via email please include Twitter name and handle.

Deadline: 31-Dec midnight.

twitter.com/pawcio2009/status/1078069...

flosz 8 januari 2019 22:46

Alliance for Regenerative Medicine

Introduction & Industry Update m.youtube.com/watch?v=EDqjQnZISFU

The Outlook for Gene Therapy in 2019 m.youtube.com/watch?feature=youtu.be&...

flosz 9 januari 2019 15:11

Draadje:
FDA UPDATE ON SHUTDOWN
twitter.com/sgottliebfda/status/10827...

flosz 22 januari 2019 23:46

Gene therapy: how much will it cost patients?
www.evaluate.com/node/14249/amp?__twi...

Bijlage:

flosz 24 januari 2019 10:19

Wells Fargo Gene Tx landscape
twitter.com/bradloncar/status/1088199...

flosz 12 februari 2019 17:34

EHC launches EHConversations, a new series of video talks.

First series: gene therapy and haemophilia

What is gene therapy? with Prof. Flora Peyvandi.
youtu.be/mHev30egA10

An overview in gene therapy for haemopphilia A and B with Dr. Paul Giangrande.
www.youtube.com/watch?v=hiwRLZ_KuEc

How does a clinical trial in gene therapy for haemophilia work? with Dr. Dan Hart.
www.youtube.com/watch?v=ZsvpMT5AukM

Safety and gene therapy with Prof. Michael Makris.
www.youtube.com/watch?v=t5c-IzBlajg

Gene therapy: A patient’s perspective with Jack Grehan
www.youtube.com/watch?v=VbFaXBHTzXY

flosz 15 februari 2019 12:16

Mooi....(imho)

Watch a single cell become a complete organism in six pulsing minutes of timelapse
aeon.co/amp/videos/watch-a-single-cel...

flosz 15 februari 2019 16:06

James Wilson turns to old mentor for gene therapy startup’s star-studded $115M launch round

Passage Bio will start with two indications with an eye for clinical entry in early 2020: GM1 gangliosidosis (GM1), a neuron-destroying disorder most common in infants; and frontotemporal dementia, which overwhelmingly affects the elderly.
endpts.com/james-wilson-turns-to-old-...

T. Montana 16 februari 2019 16:28

quote:
flosz schreef op 15 februari 2019 12:16:
Mooi....(imho)

Watch a single cell become a complete organism in six pulsing minutes of timelapse
aeon.co/amp/videos/watch-a-single-cel...

Schitterend

flosz 25 februari 2019 17:13

fd.nl/beurs/1290769/koers-uniqure-sch...

Bijlage:

flosz 26 februari 2019 12:38

EU Regulatory Pathways for ATMPs: Standard, Accelerated and Adaptive Pathways
to Marketing Authorisation www.cell.com/molecular-therapy-family... $QURE $BLUE $ONCE $BMRN etc.etc. twitter.com/floszcrxl/status/11003472...

flosz 28 februari 2019 17:32

In case you missed our webinar with Chardan you can catch up here register.gotowebinar.com/recording/24... We discussed the potential applications of #SyntheticBiology in #GeneMedicines and @Synpromics’ #SyntheticPromoter technology #Biotech
twitter.com/synpromics/status/1101056...

Bijlage:

Vitavita 6 maart 2019 17:49

Sarepta doet aandelenuitgifte, daarop daalt de koers met bijna 10%. Uiteraard heeft dit effect op de andere branche-aandelen.

investorrelations.sarepta.com/news-re...

flosz 14 maart 2019 13:56

Antwoord (Bruins) op vragen van het lid Ploumen over de mogelijkheid om gentherapie toegankelijk en betaalbaar te houden voor wie dat nodig heeft
www.tweedekamer.nl/downloads/document...

flosz 11 april 2019 18:06

Chinese scientists have put human brain genes in monkeys—and yes, they may be smarter

Raises some ethical questions........????WTactualF twitter.com/annafifield/status/111617...
www.technologyreview.com/s/613277/chi...

flosz 10 mei 2019 21:03

De conclusie van SOMO en Wemos over dubbel betalen is pertinente onzin. Valorisatie en innovatie moeten we juist stimuleren, niet inperken!
www.hollandbio.nl/nieuws/dubbel-betal...

Overheid betaalt mee aan de ontwikkeling van peperdure medicijnen
De overheid investeert jaarlijks tientallen miljoenen euro’s in biotechbedrijven die aan de wieg staan van de peperdure medicijnen die de regering juist probeert te bestrijden.
www.volkskrant.nl/nieuws-achtergrond/...

Overpriced
Drugs Developed with Dutch Public Funding

Innovative products developed by the Dutch biotech sector and promoted by HollandBio include Keytruda (developed in Oss, MSD), Glybera (first gene therapy on the Western market by uniQure), Daratumumab (developed in Utrecht by Genmab as a treatment for bone marrow cancer), MammaPrint (cancer diagnostics by Agendia, spin-off Dutch Cancer Institute NKI-AVL), RAPLIXA (developed in Leiden by Profibrix) and Ruconest (developed in Leiden by Pharming). In 2019, the rheumatism drug Filgotinib, developed by the Dutch-Belgium company Galapagos, is expected to be available on the market.

www.somo.nl/nl/wp-content/uploads/sit...

Bijlage:

282 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 8 9 10 11 12 13 14 15 » | Laatste

Aantal posts per pagina: 20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Markt vandaag

AEX 865,36 +0,01 +0,00% 18 apr


Germany40^	17.751,90	-0,48%
BEL 20	3.826,58	+0,84%
Europe50^	4.919,39	-0,35%
US30^	38.013,46	0,00%
Nasd100^	17.548,80	0,00%
US500^	5.049,25	0,00%
Japan225^	38.001,71	0,00%
Gold spot	2.376,75	-0,11%
EUR/USD	1,0638	-0,31%
WTI	82,08	0,00%