Persbericht - Bevoorrechte informatie Pharnext kondigt een update van de regelgeving voor haar aan PLEODRUG ™ PXT3003 bij de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 1A in de Verenigde Staten PARIJS, Frankrijk, 30 augustus 2019 om 08:00 (CEST) - Pharnext SA (FR0011191287 - ALPHA) , bedrijf baanbrekend biofarmaceutisch product een nieuwe aanpak voor het ontwikkelen van combinaties van Innovatieve geneesmiddelen op basis van Genomic Big Data en kunstmatige intelligentie (het 'bedrijf'), kondigt vandaag aan dat de Amerikaanse FDA ("Food and Drug Administration") aanbevolen aan het bedrijf om een ??aanvullend klinisch fase 3-onderzoek voor PXT3003 uit te voeren bij ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 1A ("CMT1A"). In de Verenigde Staten heeft Pharnext besprekingen met de FDA afgesloten over de positieve resultaten van zijn onderzoek cruciale fase 3 PLEO-CMT, eerder aangekondigd in oktober 2018, waarin de arm van de hoge dosis werd voortijdig onderbroken vanwege een onverwacht probleem van stabiliteit van de formulering. In verband met dit evenement heeft de FDA Pharnext aanbevolen een onderzoek uit te voeren Fase 3 klinische proef voor het PXT3003-registratiedossier in de CMT1A. De FDA heeft CMT1A erkend als een ziekte met een significante medische behoefte, verleende de Fast Track-aanduiding aan PXT3003 in februari 2019 en moedigt het bedrijf aan om interactie met haar om een ??klinisch studieplan te voltooien. Het verwachte tijdschema voor het indienen van het bestand registratie in de Verenigde Staten zal vervolgens dienovereenkomstig worden aangepast. "Gezien de consistente werkzaamheidsresultaten van PXT3003 waargenomen in de verschillende onderzoeken al klinieken uitgevoerd en het zeer goede veiligheidsprofiel tot nu toe, we blijven diep vertrouwen in het potentieel van PXT3003 als een therapeutische optie, inclusief patiënten met CMT1A nodig, "zegt professor Daniel Cohen, oprichter en CEO van Pharnext. "We zijn absoluut toegewijd, zo snel mogelijk, aan de ontwikkeling van een klinisch studieplan in overeenstemming met de FDA, om PXT3003 beschikbaar te maken voor patiënten Amerikanen met CMT1A ". Tegelijkertijd zet het bedrijf zijn PXT3003-ontwikkelingsprogramma in CMT1A in Europa en China. Pharnext zet zich actief in om vooruitgang te boeken in het proces registratie in Europa. In China zijn Pharnext en zijn farmaceutische partner Tasly betrokken in het verdere ontwikkelings- en registratieproces door hun gezamenlijke- onderneming. Bovendien is het bedrijf van plan patiënten te handhaven die momenteel in het uitbreidingsonderzoek zijn opgenomen van fase 3 in behandeling tot de commerciële beschikbaarheid van PXT3003. Over de PLEO-CMT Fase 3-studie In december 2015 startte Pharnext PLEO-CMT, een cruciale fase 3 dubbelblinde studie van 15 maand waarin de werkzaamheid en veiligheid van PXT3003 bij 323 CMT1A-patiënten van 16 tot 65 jaar werden geëvalueerd