Pharming kan zijn geluk niet op. Het beursgenoteerde biotechbedrijf uit Leiden leed zeker vijfentwintig jaar lang verlies, maar nu stroomt het geld opeens binnen. Dankzij de succesvolle Amerikaanse verkoopresultaten van zijn enige medicijn, Ruconest, een middel tegen de zeldzame aandoening angio-oedeem.
De onderneming wentelt zich in zijn nieuwe luxe. In Leiden heeft het bedrijf een nieuw kantoorruimte betrokken, op stand, in het Heerema-gebouw met zijn waanzinnige glazen voorpui ter grootte van een half voetbalveld.
Het personeelsbestand is in twaalf maanden toegenomen van 140 tot 220. Daar blijft het niet bij. Pharming investeert volop. Maandag maakte de onderneming bekend €7,5 mln te spenderen aan het terugkopen van de commerciële rechten op Ruconest in 36 landen, waaronder Polen en Hongarije. Dit zijn de vijf andere belangrijke investeringsprojecten.
1. Meer konijnen
Konijnen zijn van levensbelang voor Pharming. Het biotechbedrijf gebruikt een unieke technologie: genetisch gemanipuleerde konijnen fungeren als levend bioreactorvat - de werkzame stof voor Ruconest wordt opgekweekt in het dier en vervolgens gewonnen uit de konijnenmelk. Maar er zijn te weinig konijnen, mede door strengere regels. De dieren hebben tegenwoordig recht op meer ruimte per dier.
Pharming moet dus uitbreiden. De capaciteit van de bestaande konijnenboerderij is afgenomen en de vraag naar Ruconest groeit. Inmiddels heeft de onderneming een tweede boerderij in gebruik, ook met konijnen van het ras New Zealand Whites. Enig geduld is nog vereist. Toezichthouders moeten binnenkort groen licht geven voor het gebruik van de melk die in de tweede boerderij al volop wordt geproduceerd.
Intussen hoopt Pharming spoedig te beginnen met de bouw van een derde konijnenfarm, vertelde topman Sijmen de Vries vorige maand tijdens een bijeenkomst met beleggers in Leiden. Kosten: €2 mln tot €3 mln. De onderneming heeft zelfs plannen voor een vierde boerderij. Die moet in China komen, als onderdeel van lang bestaande plannen om het complete Europese productieproces te dupliceren.
2. Ruconest uitmelken
Pharming hoopt dat zijn medicijn Ruconest werkzaam is tegen meer ziektes dan alleen de zeldzame aandoening angio-oedeem, waarbij weefsel in bijvoorbeeld het gezicht van patiënten plotseling kan gaan zwellen. Er zijn aanwijzingen dat het medicijn ook effectief kan zijn tegen acuut nierfalen en pre-eclampsie, in het verleden beter bekend als zwangerschapsvergiftiging.
Het komt nu aan op het verzamelen van harde bewijzen. Vandaar dat Pharming volop investeert in vervolgonderzoek. Een eerste studie met patiënten met pre-eclampsie is al van start. Binnenkort begint het eerste patiëntenonderzoek naar acuut nierfalen. Beleggers worden blij van dit soort onderzoek, zo bleek in Leiden, omdat ze hopen op het aanboren van een nieuwe, veel grotere markt. Het verklaart deels de stijging van het aandeel Pharming dit jaar van €0,77 naar €1,58.
3. De koe als reactorvat
Het voordeel van konijnen is dat ze zich snel voortplanten, maar een nadeel is dat ze niet zoveel melk produceren. Koeien leveren melk met liters tegelijk. Pharming zal daarom op enig moment moeten overstappen naar genetisch gemanipuleerde koeien die ook in hun melk de werkzame stof van Ruconest produceren.
Dat moment is dichtbij. Pharming verwacht over enkele jaren grotere hoeveelheden medicijn nodig te hebben, al is het maar voor het grootschaliger patiëntenonderzoek naar acuut nierfalen en pre-eclampsie.
Veel wil Pharming er niet over kwijt. Maar duidelijk is dat ergens in Nederland een groepje zwangere koeien staat, geïnsemineerd met sperma van een genetisch gemanipuleerde stier. De bedoeling is dat de koeien een aantal bijzondere dochters baren: als de dames geslachtsrijp zijn en melk gaan geven, zal blijken of die melk ook de werkzame stof voor Ruconest bevat. Pas dan komt Pharming met meer mededelingen.
4. Een eigen fabriek in Nederland
Tot nu toe betaalt Pharming veel geld aan het Franse farmaconcern Sanofi, dat de konijnenmelk verwerkt tot een injecteerbaar medicijn. Dat gaat in elf stappen - onder meer zuiveren, purificeren en filteren - en duurt negen maanden. Het is een kostbaar proces, niet in de laatste plaats doordat Sanofi de hoofdprijs kan vragen. Pharming stond immers jarenlang met de rug tegen de muur.
Nu de tijden van armlastigheid voorbij zijn, investeert Pharming in een eigen fabriek voor dit proces. Die komt waarschijnlijk in Oss en vergt enkele tientallen miljoenen euro's. De tweede productielocatie moet Pharming minder kwetsbaar maken. Bovendien verwacht het bedrijf in een eigen fabriek een stuk goedkoper uit te zijn dan nu bij Sanofi.
5. Meer medicijnen
Pharming verkoopt tot nu toe maar één medicijn. Dat is niet heel efficiënt. De tientallen vertegenwoordigers in vooral de Verenigde Staten kunnen in hun koffertjes best nog een tweede of derde medicijn meenemen.
Dus is Pharming op zoek naar meer koopwaar: experimentele medicijnen waarvan de ontwikkeling al behoorlijk is gevorderd. Het bedrijf wil de rechten op dat soort medicijnen van andere fabrikanten overnemen, om ze vervolgens verder te ontwikkelen en te verkopen.
Aankopen is eerder dit jaar voor het eerst gelukt. Van Novartis kocht Pharming de rechten op een medicijn tegen de immuunziekte APDS. Een moment van triomf. Nu het grootste farmaconcern ter wereld zaken wilden doen met het Nederlandse biotechbedrijf, was definitief bewezen dat Pharming zijn status van brekebeen achter zich heeft gelaten.
Novartis verkocht de rechten omdat de immuunziekte APDS te zeldzaam is om voor een farmareus interessant te zijn. Voor Pharming is het medicijn wel interessant, want het middel past goed in het koffertje van zijn vertegenwoordigers. Pharming betaalde Novartis een voorschot van € 18 mln. Tot voor kort was dat voor de Leidenaren onbetaalbaar geweest. Nu niet meer. 'Dit betalen we uit onze achterzak', zegt De Vries.