Winst gevend schreef op 20 mei 2021 22:20:
Mocht Ruconest helpen en significante bewijzen kunnen leveren uit alle klinische trials die nu wereldwijd in uitvoering zijn, zal de FDA GEEN toestemming kunnen geven als zijnde een enorm gebrek aan volume produktie, wat een van de eisen is om van start te kunnen gaan met een medicijn.
Dit chronische gebrek aan het voldoende aan kunnen maken en purificeren van Ruconest is de bottleneck bij Pharming, iets wat nog net niet aan de orde is bij het kleine aantal patiënten onder de noemer HAE acuut.
Hopelijk gaan de combinaties van nieuwe fabrieken, koeienmelk en Bioconnection dit dilemma te lijf, voordat er een aanvraag richting FDA gaat, en bij gebreke hier ongetwijfeld op zal gaan vallen zoals prophylaxe op grote schaal nooit en te nimmer een voet aan de grond zal hebben gekregen.
Waarom injectie en orale alternatieven alleen is voorbehouden aan bedrijven zoals BioCryst, Kalvista en Takeda is nooit duidelijk geworden, en dit verhaal ,zoals alle media-gebreken binnen Pharming, is vers 2.
Mocht de nieuwe veestapel niet de productie kunnen brengen welke hiervoor nodig is, het 1000 tot 10.000 voudige van wat er nu voor enkele honderden patiënten kan worden aangemaakt, is het einde verhaal Pharming, en zal ongetwijfeld worden getroffen door concurrentie op alle denkbare onderdelen, het Kempen-scenario.
Mochten de suikerspiegels van de melk uit de nieuwe veestapel minimaal gelijk zijn aan die van de konijnen is dat de enige redding voor Pharming en zal het herrijzen uit dit grootste dilemma ooit, de productie.
Echter, zoals beschreven, is er zonder voldoende productie op grote schaal geen toekomst voor welk nieuw medicijn dan ook.