Galapagos voltooit patiëntenrekrutering voor MANGROVE fase 2-studie met GLPG2737 bij polycystische nierziekte
Mechelen, België; 22 november 2021, 22.01 CET; Galapagos NV (Euronext & NASDAQ: GLPG) kondigt de voltooiing aan van de rekrutering in de MANGROVE fase 2-studie met de CFTR-remmer GLPG2737 in onderzoeksfase bij patiënten met autosomaal dominante polycystische nierziekte (ADPKD).
MANGROVE is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie waarin een eenmaal daagse orale dosis van GLPG2737 wordt geëvalueerd (NCT04578548). Het kandidaat-geneesmiddel of placebo wordt gedurende 52 weken toegediend, gevolgd door een open-label verlengingsperiode van 52 weken, bij 66 ADPKD-patiënten met snel progressieve ziekte. De patiënten worden gerandomiseerd in een 2:1 verhouding tussen behandeling en placebo. De primaire doelstellingen van de studie zijn het beoordelen van het effect op de groei van het totale niervolume gedurende 52 weken in vergelijking met placebo, alsook de algemene veiligheid en verdraagbaarheid. Secundaire doelstellingen zijn onder meer nierfunctie, farmacokinetiek en farmacodynamiek. De rekrutering voor de MANGROVE-studie vond plaats in 7 landen in Europa.
GLPG2737 is een CFTR-remmer1 waarvan in eerdere klinische onderzoeken is waargenomen dat hij goed wordt verdragen door patiënten. De hypothese is dat remming van het CFTR-kanaal de groei van cysten en de niervergroting bij patiënten met ADPKD zou kunnen verminderen.
Galapagos verwacht in de eerste helft van 2023 topline resultaten van de MANGROVE fase 2-studie.
"We danken de ADPKD-gemeenschap voor hun deelname aan de MANGROVE fase 2-studie met GLPG2737," zegt Dr. Walid Abi-Saab, Chief Medical Officer van Galapagos. "Patiënten met polycystische nierziekte hebben een reële behoefte aan nieuwe behandelingsmogelijkheden. Door middel van deze studie, hopen we in 2023 te leren wat CFTR-modulatie kan betekenen voor patiënten met ADPKD. Het is onze missie om nieuwe geneesmiddelen te brengen naar patiënten die lijden aan nierziekten."
Over ADPKD
Autosomaal dominante polycystische nierziekte treft wereldwijd ongeveer 12,5 miljoen personen en is momenteel de vierde belangrijkste oorzaak van nierfalen.2 Bij deze ziekte vergroten beide nieren doorgaans met vloeistof gevulde cysten, wat bij ongeveer de helft van de patiënten op de leeftijd van 60 jaar tot nierfalen leidt en dialyse en mogelijk niertransplantatie noodzakelijk maakt.3 Patiënten kunnen ook last hebben van hoge bloeddruk, buikpijn, nierinfecties, scheuren van cyste, bloedingen en andere symptomen die de levenskwaliteit beïnvloeden. Andere organen kunnen ook worden aangetast. De behandeling is gericht op het verlichten van de symptomen en het onder controle houden van de bijbehorende hoge bloeddruk. Momenteel is er slechts één therapie (tolvaptan) beschikbaar om de progressie van cysteontwikkeling en nierinsufficiëntie te vertragen. Echter verdragen niet alle patiënten deze therapie.