uniQure « Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

7.806 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 381 382 383 384 385 386 387 388 389 390 391 » | Laatste

Omlaag ↓

rationeel 13 juli 2022 21:46

Weer door een weerstand:)

Prof. Dollar 28 juli 2022 21:52

Leuk zomernieuwtje: uniQure heeft een nieuwe website. En dat mocht ook wel een keer. Check: www.uniqure.com/

rationeel 4 augustus 2022 16:25

Dank je voor de informatie.

Dit zag ik niet staan.

08-aug Q2 2022 Results. EPS

Ben benieuwd of we de low gezien hebben.

Frontrunner 6 augustus 2022 18:09

De Biotech sector zit lekker in de lift. Dat mag ook wel na de gigantische dalingen. Iemand een idee waarom de NBI Index zo hard omhoog gaat?

Lingus 7 augustus 2022 09:37

quote:
Frontrunner schreef op 6 augustus 2022 18:09:
De Biotech sector zit lekker in de lift. Dat mag ook wel na de gigantische dalingen. Iemand een idee waarom de NBI Index zo hard omhoog gaat?

Meevallende kwartaalcijfers en overnames.

Izette 8 augustus 2022 13:27

Persbericht

Bijlage:

Prof. Dollar 8 augustus 2022 13:53

Er staan wel opvallende dingen in:

Tijdelijke stopzetting toediening van hoge dosis Huntington programma. Het klinkt zwaarder dan het mogelijk is; eerder een voorzorgsmaatregel. Vooralsnog geen impact op tijdlijn.

Het goedkeuringsproces voor Hemofilie B programma volgt in de EU niet de versnelde maar de standaardprocedure (tel er maar drie maanden bovenop).

Het gaat zeker twee jaar duren alvorens de programma's epilepsy en fabry in de kliniek zijn (ga maar uit van half 2024).

colt 8 augustus 2022 16:48

Verrassend ... als een CEO of directie lui zijn aandelen een week of twee voor de kwartaal of jaar cijfers verkoopt dan kun je rekenen dat de boel op instorten staat. Beter ook meteen eigen aandelen verkopen !!!

Prof. Dollar 8 augustus 2022 17:53

quote:
colt schreef op 8 augustus 2022 16:48:
Verrassend ... als een CEO of directie lui zijn aandelen een week of twee voor de kwartaal of jaar cijfers verkoopt dan kun je rekenen dat de boel op instorten staat. Beter ook meteen eigen aandelen verkopen !!!

Hun verkopen liggen al maanden van te voren vast. Ik kan je verklappen dat een aantal aandelen zal verkopen medio februari volgend jaar - en het zegt helemaal niks over de dan nog te analyseren en te publiceren Huntington data (die enkele maanden daarop volgen).

DeZwarteRidder 8 augustus 2022 18:08

quote:
Prof. Dollar schreef op 8 augustus 2022 13:53:
Er staan wel opvallende dingen in:

Tijdelijke stopzetting toediening van hoge dosis Huntington programma. Het klinkt zwaarder dan het mogelijk is; eerder een voorzorgsmaatregel. Vooralsnog geen impact op tijdlijn.

Het goedkeuringsproces voor Hemofilie B programma volgt in de EU niet de versnelde maar de standaardprocedure (tel er maar drie maanden bovenop).

Het gaat zeker twee jaar duren alvorens de programma's epilepsy en fabry in de kliniek zijn (ga maar uit van half 2024).

Het valt dus allemaal bar tegen (zoals de gewoonte is bij QURE).

Frontrunner 9 augustus 2022 20:43

quote:
Prof. Dollar schreef op 8 augustus 2022 13:53:
Er staan wel opvallende dingen in:

Tijdelijke stopzetting toediening van hoge dosis Huntington programma. Het klinkt zwaarder dan het mogelijk is; eerder een voorzorgsmaatregel. Vooralsnog geen impact op tijdlijn.

Het goedkeuringsproces voor Hemofilie B programma volgt in de EU niet de versnelde maar de standaardprocedure (tel er maar drie maanden bovenop).

Het gaat zeker twee jaar duren alvorens de programma's epilepsy en fabry in de kliniek zijn (ga maar uit van half 2024).

Is het duidelijk wat dit betekent voor de studie met hoge dosering? Begrijp dat dit voorlopig stil ligt maar er zijn al mensen met de hoge dosering behandeld dus er komt sowieso data. Weet jij wanneer prof.dollar? Een hoge dosering is vaak beter dan een lage dosering of klopt dit niet?

Prof. Dollar 9 augustus 2022 22:37

Een zogeheten Phase I/II Clinical Trial wordt uitgevoerd om de veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen. Dat is ook het primaire doel van het onderzoek, dus niet de effectiviteit. In dergelijke onderzoeken zie je minimaal twee doseringen, maar drie of vier doseringen is ook niet ongebruikelijk. Je zou kunnen zeggen dat er in het onderzoek van QURE drie zijn: geen (placebo), laag en hoog.

Aan de termen laag en hoog moet op voorhand geen kwaliteitsoordeel worden gegeven. Het is slechts relatief ten opzichte van elkaar. Daarom neem ik voor het breder perspectief de placebo ook mee.

De term veiligheid spreekt voor zich: patiënten moeten er niet slechter uitkomen. De term verdraagzaamheid laat zich moeilijker uitleggen, kan zelfs tussen patiënten verschillen. Het is bijvoorbeeld denkbaar dat een hoge dosering minder 'verdraagzaam' is voor kleine patiënten (gemeten in lichaamsgewicht), maar dat de lage dosering hen prima uitkomsten biedt. Terwijl grote patiënten geen verschil ervaren tussen lage en hoge dosering. Het doel van het onderzoek is om te beoordelen wat de juiste dosering is, doorgaans achteraf en soms tussentijds. In die zin is een 'pas op de plaats' (een tijdelijke pauze) helemaal niet vreemd.

Kortom, een hoge dosering is op voorhand niet beter. Bovendien zijn er situaties waarin je juist een zo laag mogelijke dosering wilt. Denk ook aan de latere commerciële fabricage: met dezelfde hoeveelheid kun je (met een lagere dosering) meer patiënten bedienen.

In een vervolgonderzoek (Phase II/III), nadat er een keuze voor optimale dosering is gemaakt, wordt beoordeeld of de effectiviteit ook stand houdt onder een grote populatie patiënten (uitsluiten van toeval, bevestigen van veiligheid en verdraagzaamheid). QURE heeft overigens een vrij uitvoerige Pase I/II opzet (met veel patiënten), gecombineerd met een ziekte zonder perspectief, sluit ik niet uit dat QURE (mits de resultaten het toelaten) de goedkeurende instanties uitdaagt voor een versnelde goedkeuring (waarbij ook na goedkeuring data wordt voorgelegd).

Tot slot - en daar wordt nu lichtelijk aan voorbij gegaan - moet niet vergeten worden dat de behandeling uit twee onderdelen bestaat: de methode van toediening en het daadwerkelijke medicijn dat wordt toegediend. Het valt nog te bezien of de klachten toegeschreven worden aan het medicijn, want dat is bij elke patiënt hetzelfde. De methode ook, maar het zijn wel verschillende artsen en locaties (ziekenhuizen); daar kan een verschil optreden. En patiënt specifieke verschillen vallen ook niet uit te sluiten. Het zal wel een ander beeld scheppen.

Een groot aantal hoge dosis patiënten is al behandeld. Hun data wordt sowieso meegenomen naar de volgende data bekendmaking, medio eind tweede kwartaal volgend jaar (dat is mijn verwachting). Zover nu bekend is wordt er geen impact op de tijdlijn verwacht.

Frontrunner 10 augustus 2022 22:40

Bedankt Prof Dollar. Daling van 30% was wat overdreven vandaar dat we nu weer langzaam omhoog gaan. Ondanks dat vind ik de echte ‘Swung’ wel uit het aandeel. Ze lijken zeer veel moeite te hebben met het door ontwikkelen van hun pijplijn. Als ik nu vergelijk met studie data die ze presenteren en een paar jaar geleden dan lijkt de progressie stil te vallen. Of worden alle resources ingezet op het Huntington programma?

Prof. Dollar 11 augustus 2022 22:24

Ik deel je observatie. In het verleden waren er meer (preklinische) programma's, waaronder:

Duchenne Muscular Dystrophy
Acute intermittent porphyria
Parkinson’s disease (op basis van GDNF gen)
Congestive heart failure
Hemophilia A
Spinocerebellar atacia type 3

Ik benoem nu wel de programma's die de kliniek nooit gehaald hebben. Wat is het verschil tussen toen en nu? Financiering. Veel van deze programma's hebben giften, subsidies, vouchers of andere financiële voordelen van buiten de organisatie genoten. En daar staan dan onder andere publicaties tegenover. Oftewel, communicatie naar buiten. Nu kan QURE zelf programma's financieren en bepalen ze zelf wat en wanneer naar buiten wordt gebracht.

Mijn verwachting is dat ze vroeg communiceren over technologie: het platform. En later communiceren over mogelijke programma's: zodat ze 'rijper' in de pipelijn komen. Hopelijk voorkomt het mede dat ze later programma's van de pipeline moeten halen. Dat schept altijd bedenkingen terwijl er hele plausibele redenen voor kunnen zijn (denk aan voortgang concurrentie en marktpotentieel).

Ik verwacht dit jaar de bekendmaking van toch zeker twee nieuwe programma's. Vaak kun je op academische conferenties de eerste signalen daarover opvangen. En zo te zien gaat de communicatie daarover hernieuwde aandacht krijgen: er is een nieuwe vacature uitgezet voor een Director, Scientific Communications. uniqure.csod.com/ux/ats/careersite/4/...

harvester 15 augustus 2022 20:55

quote:
Prof. Dollar schreef op 11 augustus 2022 22:24:
Ik deel je observatie. In het verleden waren er meer (preklinische) programma's, waaronder:
Duchenne Muscular Dystrophy
Acute intermittent porphyria
Parkinson’s disease (op basis van GDNF gen)
Congestive heart failure
Hemophilia A
Spinocerebellar atacia type 3
Ik benoem nu wel de programma's die de kliniek nooit gehaald hebben. Wat is het verschil tussen toen en nu? Financiering. Veel van deze programma's hebben giften, subsidies, vouchers of andere financiële voordelen van buiten de organisatie genoten. En daar staan dan onder andere publicaties tegenover. Oftewel, communicatie naar buiten. Nu kan QURE zelf programma's financieren en bepalen ze zelf wat en wanneer naar buiten wordt gebracht.

Mijn verwachting is dat ze vroeg communiceren over technologie: het platform. En later communiceren over mogelijke programma's: zodat ze 'rijper' in de pipelijn komen. Hopelijk voorkomt het mede dat ze later programma's van de pipeline moeten halen. Dat schept altijd bedenkingen terwijl er hele plausibele redenen voor kunnen zijn (denk aan voortgang concurrentie en marktpotentieel).

Ik verwacht dit jaar de bekendmaking van toch zeker twee nieuwe programma's. Vaak kun je op academische conferenties de eerste signalen daarover opvangen. En zo te zien gaat de communicatie daarover hernieuwde aandacht krijgen: er is een nieuwe vacature uitgezet voor een Director, Scientific Communications. uniqure.csod.com/ux/ats/careersite/4/...

Blijft het nog even nieuwsloos de komende maanden?

Prof. Dollar 16 augustus 2022 20:03

Ik verwacht komende maanden toch wel nieuws:

Update patentenstrijd (komende donderdag verhoor in de rechtbank). Waar ging het ook alweer over? Pfizer voelt dat het inbreuk maakt op patenten van QURE (rondom Hemofilie B) en claimt daarom dat de vindingen van QURE niet octrooieerbaar zijn. Zij vinden dat omdat Padua een natuurverschijnsel is en niet ontworpen is door de mens (een uitvinder). Kortom, zij willen van de patenten af (en daarmee van de mogelijke inbreuk). QURE stelt daarentegen dat deze octrooien wel degelijk valide zijn (het gaat ook om de methode van verwerking; waar wel degelijk menselijk intellect bij komt kijken). Wordt vervolgd!
Update (over voortzetting) high-dose Huntington (september/oktober). Ter zake: drie patiënten ondervonden meer bijwerkingen dan vooraf verwacht. Onderzoek moet uitwijzen of het aan de (hoge) dosis lag of ergens anders aan, bijvoorbeeld de methode. Dit kan ook een kwestie worden van verwachtingen bijstellen en methode verbeteren.
Update pipeline (aankondiging minimaal twee nieuwe programma's mikkend op lever en CNS). Dit is eerder dit jaar aangekondigd.
Update (over goedkeuring) Hemofilie B (december/januari). Dit vuurwerk zou wel eens na de jaarwisseling kunnen plaatsvinden.

ikke4000 29 augustus 2022 12:29

Uniqure en glibera worden in een artikel in de laatste Economist genoemd.

www.economist.com/briefing/2022/08/25...

Izette 7 september 2022 15:24

uniQure to Participate in Upcoming Industry Conferences in September
September 6, 2022
LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, Sept. 06, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced its participation in the following upcoming investor and scientific conferences:
Citi’s 17 th Annual BioPharma Conference, September 7 – 8, 2022
Members of uniQure’s management team, including Matt Kapusta, chief executive officer, and Ricardo Dolmetsch, Ph.D., president of research and development, will participate in one-on-one investor meetings on Wednesday, September 7th.
Wells Fargo 2022 Healthcare Conference, September 7 – 9, 2022
Members of uniQure’s management team, including Mr. Kapusta, will participate in one-on-one investor meetings throughout the day on Thursday, September 8th.
A fireside chat with Mr. Kapusta will take place the same day from 8:00 to 8:30 a.m. ET. The live webcast of the fireside chat can be accessed through the link displayed in the Investors & Media section of the uniQure website.
H.C. Wainwright 24th Annual Global Investment Conference, September 12 – 14, 2022
Members of uniQure’s management team, including Dr. Dolmetsch, will participate in virtual one-on-one investor meetings throughout the day on Wednesday, September 14th.
A pre-recorded fireside chat with Matt Kapusta will be available for conference participants and accessed through the link displayed in the Investors & Media section of the uniQure website starting on September 12th.
Cantor Fitzgerald Cell & Gene Therapy Conference, September 15, 2022
Members of uniQure’s management team, along with Mr. Kapusta, will participate in one-on-one investor meetings throughout the day on Thursday, September 15th.
Mr. Kapusta also will participate in a panel discussion, “The ABCs of Gene Therapies, Starting with the Importance of AAV”, on September 15th from 1:10 – 2:20 p.m. ET, open to conference attendees.
European Huntington’s Disease Network (EHDN), September 16 – 18, 2022
uniQure will present clinical and preclinical data presentations at the meeting with additional presentations on patient and caregiver burden of disease. Specific details to follow when the meeting abstracts are released.
Jefferies Cell and Genetic Medicines Conference, September 29 – 30, 2022
About uniQure
Matt Kapusta with other members of the uniQure management team will participate in one-on-one investor meetings on Thursday, September 29th.
A fireside chat with Mr. Kapusta will take place the same day. The live webcast of the fireside chat can be accessed through the link displayed in the Investors & Media section of the uniQure website.
uniQure is delivering on the promise of gene therapy – single treatments with potentially curative results. We are leveraging our modular and validated technology platform to rapidly advance a pipeline of proprietary gene therapies to treat patients with hemophilia B, Huntington's disease, refractory temporal lobe epilepsy, Fabry disease, and other diseases. www.uniQure.com

uniQure Contacts: FOR INVESTORS:
Maria E. Cantor
Direct: 339-970-7536 Mobile: 617-680-9452 m.cantor@uniQure.com
Chiara Russo
Direct: 617-306-9137 Mobile: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com
FOR MEDIA:

Izette 3 oktober 2022 13:35

LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, Oct. 03, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced its participation in the following upcoming investor and scientific conferences:

Chardan’s 6th Annual Genetic Medicines Conference, October 3 – 4, 2022

Members of uniQure’s management team, including Ricardo Dolmetsch, Ph.D., president of research and development, will participate in one-on-one investor meetings on Monday, October 3.

A fireside chat with Dr. Dolmetsch will take place the same day from 8:30 to 8:55 a.m. ET. The live webcast of the fireside chat can be accessed through the link displayed in the Investors & Media section of the uniQure website.
European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT), October 11 – 14, 2022

uniQure will present multiple preclinical data on its programs in temporal lobe epilepsy, Alzheimer’s disease and amyotrophic lateral sclerosis (ALS), along with key features of its AAV manufacturing process development. Specific details will follow when meeting abstracts are released.
2022 Latin American Huntington’s Disease Conference, October 19 – 21, 2022

Dr. Dolmetsch will present an overview of uniQure’s clinical development program of AMT-130 in Huntington’s disease on Thursday, October 20.

24150 2 november 2022 14:34

Cijfers Q3 Uniqure.

Financiële hoogtepunten

Kaspositie: Op30 september 2022 had het bedrijf geldmiddelen en kasequivalenten van $ 440,3 miljoen, vergeleken met $ 556,3 miljoenop31 december 2021.

Inkomsten: De inkomsten uit samenwerking voor de drie maanden eindigend op30 september 2022 bedroegen $ 1,4 miljoen, vergeleken met een samenwerkingsomzet van $ 2,0 miljoenvoor dezelfde periode in 2021.

Kosten van contractproductie: De kosten van contractproductie voor de drie maanden eindigend op30 september 2022 bedroegen $ 0,9 miljoenin vergelijking met nul voor dezelfde periode in 2021. Kosten gemaakt in 2022 in verband met de productie van etranacogene dezaparvovec voorCSL Behring.

R&D-uitgaven: De kosten voor onderzoek en ontwikkeling bedroegen $ 48,1 miljoenvoor de drie maanden eindigend op30 september 2022, vergeleken met $ 36,4 miljoenin dezelfde periode in 2021. De stijging hield voornamelijk verband met een stijging van de reële waarde van de voorwaardelijke vergoeding in verband met de overname van Corlieve Therapeutics SAS, de preklinische ontwikkeling van temporale kwab epilepsie (AMT-260), een stijging van de faciliteitsgerelateerde kosten en een stijging van de wegwerpkosten.

VAA-kosten: Verkoop-, algemene en administratieve kosten bedroegen $ 13,3 miljoenvoor de drie maanden eindigend op30 september 2022, vergeleken met $ 12,0 miljoenin dezelfde periode in 2021. De stijging had vooral te maken met de werving van personeel en aannemersgerelateerde kosten.

Andere niet-operationele posten, netto:
Overig niet-operationeel inkomen, netto was een inkomen van $ 11,3 miljoenvoor de drie maanden eindigend op30 september 2022, vergeleken met andere niet-operationele inkomsten, netto $ 8,6 miljoenvoor dezelfde periode in 2021. De stijging van het overige niet-operationele inkomen, netto, was voornamelijk gerelateerd aan een toename van de nettowinsten in vreemde valuta van $ 3,9 miljoen, gedeeltelijk gecompenseerd door een toename van de rentelasten in verband met de langetermijnschuld bij Hercules Capital, Inc.

Nettoverlies:
Het nettoverlies voor de drie maanden eindigend op30 september 2022 bedroeg $ 47,9 miljoen, of $ 1,02basis- en verwaterd verlies per gewoon aandeel, vergeleken met $ 36,5 miljoennettoverlies voor dezelfde periode in 2021, of $ 0,79basis- en verwaterd verlies per gewoon aandeel.

7.806 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 381 382 383 384 385 386 387 388 389 390 391 » | Laatste

Aantal posts per pagina: 20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Markt vandaag

AEX 859,01 -6,35 -0,73% 10:05


Germany40^	17.677,90	-0,89%
BEL 20	3.800,72	-0,68%
Europe50^	4.897,47	-0,79%
US30^	37.576,16	-1,15%
Nasd100^	17.271,70	-1,58%
US500^	4.987,21	-1,23%
Japan225^	37.225,98	-2,04%
Gold spot	2.383,41	+0,17%
EUR/USD	1,0654	+0,10%
WTI	82,66	+0,71%