PASADENA, Californië.--(BUSINESS WIRE)--feb. 28, 2023-- Arrowhead Pharmaceuticals Inc.(NASDAQ: ARWR) heeft vandaag tussentijdse resultaten bekendgemaakt van deel 1 van AROC3-1001, een doorlopend fase 1/2 klinisch onderzoek van ARO-C3, het onderzoeksgeneesmiddel voor RNA-interferentie (RNAi) van het bedrijf, ontworpen om de productie van complementcomponent 3 (C3) te verminderen als een potentiële therapie voor verschillende complement-gemedieerde ziekten. Het bedrijf is van plan aanvullende resultaten te presenteren tijdens een komende op complement gerichte medische bijeenkomst. Dosering in deel 2 van de fase 1/2-studie zal naar verwachting in de eerste helft van 2023 beginnen.
In deel 1 van AROC3-1001 bevatten tussentijdse resultaten van ARO-C3:
Een dosisafhankelijke verlaging van serum C3, met een gemiddelde verlaging van 88% bij de hoogste geteste dosis
Een dosisafhankelijke verlaging van AH50, een marker van alternatieve hemolytische activiteit van de complementroute, met een gemiddelde verlaging van 91% bij de hoogst geteste dosis
Duur van het farmacologische effect ter ondersteuning van driemaandelijkse of minder frequente subcutane toediening
Veiligheid en verdraagzaamheid
Over het algemeen geen klinisch significante laboratoriumbevindingen of patronen van ongunstige veranderingen in klinische laboratoriumparameters
Geen dosisbeperkende toxiciteit, ernstige of ernstige bijwerkingen of stopzetting van de studie vanwege bijwerkingen
De meest voorkomende bijwerkingen zijn hoofdpijn, COVID-19, over het algemeen milde reacties op de injectieplaats en seizoensgebonden allergie
“ARO-C3 heeft bemoedigende resultaten behaald in deel 1 van deze fase 1/2 klinische studie, waaronder een gemiddelde reductie van 88% in C3 en 91% in AH50 bij de hoogst geteste dosis. Deze gegevens bij gezonde vrijwilligers geven ons meer vertrouwen nu we beginnen aan deel 2 van de studie, die patiënten omvat met verschillende complement-gemedieerde ziekten, "zeiJacobus Hamilton, MD, MBA, hoofd ontdekking en translationele geneeskunde bij Arrowhead. “Er blijft een substantiële onvervulde medische behoefte aan de behandeling van meerdere complement-gemedieerde ziekten, waaronder IgA-nefropathie, C3-glomerulopathie, paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie en aanvullende nier- en hematologische indicaties, ondanks de beschikbaarheid van goedgekeurde complement C5-remmers die de behandeling aanzienlijk hebben verbeterd. Bovendien geloven we dat C3-remming een interessant potentieel heeft, aangezien het zich stroomopwaarts van C5 in de complementcascade bevindt.”