pe26 schreef op 15 januari 2017 19:34:
Onderstaand de opsomming van mijn vragenlijst, welke is verstuurd aan Galapagos.
Vind het prima om vragen te delen, dus vandaar.
1. CF Klasse III (G551D mutatie): Binnen de studie SAPHIRA 1 heeft Galapagos competitieve resultaten bewerkstelligd. Met de hogere 500 mg BID dosis in week3-4 sterke toename FEV1-scores bij relatief groot deel van populatie patiënten onderzoek, in correlatie met goede sweast chloride transport scores.
Stappenplan GLPG1837 voor CF klasse III patiënten
Vraag (A) Bestaat er de mogelijkheid een Eop2 meeting aan te gaan met FDA voor starten Fase 3 trial?*
*Jefferies heeft in haar tijdschema Galapagos ontwikkeling voor de komende jaren per eind 2018 een potential filing opgenomen voor GLPG1837.
Vraag (B) Indien Fase 3 kan worden opgestart: hoe is gedachte over looptijd/vergelijk?
> Kan worden aangesloten bij ‘design’ Kalydeco Fase 3 studie: 48-weeks trial met onderzoeksmethode: head to head GLPG1837 500 mg bid vs. Kalydeco 150 mg?
Exclusiviteit molecuul GLPG1837 voor CF Klasse III. Tijdens AVA 2016 is gesproken (IEX: Aston Martin) over zelfstandige voortzetting GLPG1837 door Galapagos (buiten AbbVie om).
Vraag (C) Is Galapagos in onderhandeling met AbbVie omtrent verkrijging 100% eigendomsrechten GLPG1837, of is dit reeds afgedwongen bij upgrade licentie-deal triple combi therapie moleculen (Klasse II)?
2. Osteo-Arthritis/Artrose programma:Marktgrootte: binnen investor presentation wordt getoond dat 118 miljoen mensen in USA & EU Atrose hebben.
Vraag (A) Kan GLPG1972 molecuul, naast de early-active en moderate Artrose populatie, ook baat hebben voor patiënten met zware vorm (severe: >90%) van Artrose, of zijn deze alleen gebaat met pijnbestrijdingsmiddelen wegens te veel kraakbeenverlies?
Vraag (B) Royalties: Servier heeft de rechten exclusief USA markt.
Wat is royalty percentage, ingeval GLPG1972 uiteindelijk verdere fasen onderzoek goed doorloopt, en wordt gecommercialiseerd door Servier?
Vraag (C) Partnering GLPG1972-molecuul (USA): wordt hiermee gewacht tot succesvolle afronding Fase 2(a) onderzoek USA?
Vraag (D) GLPG1972: Gaat Galapagos overwegen om speciale status aanvraag te doen voor GLPG1972 op basis van Fase 1 pharmacodynamic biomarker scores? Bijvoorbeeld: Aanvraag Breaktrough Therapy.
3. Filgotinib (aanvullende indicaties): Binnen investor presentation bij inflammation de ziekt-indicaties PsA en AS getoond.
Vraag (A) Zal Gilead (Filgotinib) evenals AbbVie (ABT-494) ook een Fase 2b/3 kunnen opstarten voor PsA, of betreft het een POC Fase 2?
Vraag (B) Binnen Z-Koreaanse studie is gebleken dat Filgotinib ook kan werken voor ziekte-indicatie SS (Sjögren Syndrome). Is verwachting dat Gilead verdere studie(s) zal opstarten?
4. Filgotinib (Crohn):
Recruitment: Vraag (A) Voorziet Galapagos dat werving van patiënten voor Filgotinib Crohn Fase 3 studie twee jaar beloopt, conform tijdschema Clinical Trials, of kan werving worden versneld (lees: initiatief als Etrostudies.com website).
Vraag (B) IBD en RA Fase 3 studies Filgotinib: is het gangbaar dat opstart USA-klinieken sneller verloopt dan andere werelddelen, ook al is sprake van feit dat in EU-landen hiervoor de DARWIN/FITZROY studies goed zijn afgerond en er opvolg-afspraken zijn gemaakt?
Celgene verwacht 798 patiënten te werven voor GED-0301-CD-003 12-weeks studie die onlangs is opgestart, waarbij ook patiënten van 12 tot 18 jaar worden geworven.
Vraag (C) Zal Gilead na goede 10-weeks induction periode (tox) Diversity ook besluiten tot uitbreiding van patiëntenpopulatie met middeljarigen in aanvullende 12-weeks studie?
5. Filgotinib (RA): Vraag (A) FINCH 2 (DMARD’s) komt als 1e deelonderzoek in H2 2018 met 24-weeks scores.
Wordt de toelatingsaanvraag Filgotinib voor RA patiënten, bij goede Fase-3 scores, gedaan na complementering van de 3 studies, of apart van elkaar (8/9 post Rekyus IEX)?
6. IPF (Orphan Drug): aanvraag Orphan Drug Designation USA Vraag (A) Wat is status van de aanvraag bij de Office of Orphan Products Development (OOPD)? Reeds OOPD meeting plaatsgevonden?