uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

1. nb 16 oktober 2025 10:20

   auteur info

   • nb

     Lid sinds: 09 sep 2009

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 902

     Gegeven: 355

   •    Aantal posts: 4.545

   quote:

   Tom3 schreef op 15 oktober 2025 22:04:

   Shorts worden in deze bio-bull markt netjes uitgerookt. Altijd weer fascinerend om te zien hoe er wordt tegen gesparteld aan het begin van de handel.
   

   Ja, er.is.een beste strijd gaande. Ik verkoop niks. Mocht het toch nog dippen, ga ik toch overwegen er dieper in te gaan. Het blijft wel biotech, risicovol, maar ik zit er.al.zo.lang in, dat hou ik nog wel vol
2. Tom3 20 oktober 2025 12:45

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3057

     Gegeven: 678

   •    Aantal posts: 11.727

   @klaasdehaas:
   
   Is de navolgende vinding van een wetenschapper terzake van gezond huntingin dna (dat onontbeerlijk blijkt bij HD patiënten) nog van belang voor uniQure? Of hebben ze het het juist (per ongeluk) heel goed aangepakt?
   en.hdbuzz.net/2025-hdbuzz-prize-when-...
3. klaasdehaas 20 oktober 2025 15:25

   auteur info

   • klaasdehaas

     Lid sinds: 03 jan 2023

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 40

     Gegeven: 119

   •    Aantal posts: 96

   quote:

   Tom3 schreef op 20 oktober 2025 12:45:

   @klaasdehaas:
   
   Is de navolgende vinding van een wetenschapper terzake van gezond huntingin dna (dat onontbeerlijk blijkt bij HD patiënten) nog van belang voor uniQure? Of hebben ze het het juist (per ongeluk) heel goed aangepakt?
   en.hdbuzz.net/2025-hdbuzz-prize-when-...
   

   Ja, daar zijn ze zich zeker van bewust. De kennis dat wildtype huntingtine belangrijk is, is er al jaren. Hier een wat oudere review waar dit besproken wordt: www.dovepress.com/the-effects-of-hunt...
   De eerste poging van uniqure was ook om specifiek alleen het mutante eiwit te raken, maar omdat dat niet efficient werkte hebben ze besloten om totaal (wildtype en mutant) te targeten. En dus ook exon 1, maar dat is eigenlijk meer toeval als ik het goed heb.
   
   In ieder geval was het doel nooit om het huntingtine helemaal uit te schakelen inderdaad. Ik vind dat hdbuz artikel er ook wat ver gaan in dat dit een mogelijke verklaring is van het falen van tominersen, er zijn zoveel andere factoren te bedenken.
   
   En ze hadden in het artikel ook even kunnen benoemen dat amt-130 dus wel degelijk goed verdragen lijkt, hoewel we natuurlijk niet weten hoeveel huntingtine reductie er nu echt plaatsvind
4. Izette 20 oktober 2025 17:33

   auteur info

   • Izette

     Lid sinds: 30 nov 2011

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 51

     Gegeven: 9

   •    Aantal posts: 282

   HC Wainwright verhoogt de PT voor uniQure NV (QURE), behoudt een koopadvies
   Talha Qureshi
   Zo, 19 oktober 2025 om 09:09 GMT+2 1 min. lezen
   
   UNIQURE
   +6.26%
   
   uniQure NV (NASDAQ: QURE ) is een van de populairste groeiaandelen om nu in te investeren . Op 6 oktober verhoogde Patrick Trucchio van HC Wainwright het koersdoel voor uniQure NV (NASDAQ: QURE) van $ 70 naar $ 110, terwijl het een koopadvies voor het aandeel handhaafde.
   
   De analist baseerde zijn optimistische sentiment op de veelbelovende resultaten van de AMT-130-onderzoeken van het bedrijf, die op 24 september werden gepubliceerd. De aandelenkoers is sinds de aankondiging met meer dan 339% gestegen. De uiterst belangrijke gegevens over drie jaar uit de fase 1/2-onderzoeken van het medicijn voor de ziekte van Huntington toonden een aanzienlijke vertraging van de ziekteprogressie aan, samen met verbeteringen in biomarkers. De analist benadrukte in zijn onderzoeksrapport dat deze resultaten suggereren dat AMT 130 de potentie heeft om de eerste behandeling te worden die het natuurlijke beloop van de ziekte verandert.
   
   uniQure NV (NASDAQ:QURE) is gespecialiseerd in gentherapie en ontwikkelt eenmalige gentherapieën die gericht zijn op de potentiële genezing van genetische en ernstige ziekten.
5. Tom3 20 oktober 2025 18:09

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3057

     Gegeven: 678

   •    Aantal posts: 11.727

   @klaasdehaas, bedankt voor je opinie aangaande de "nieuwe" ontdekking terzake van het wild type rna.
   
   Dat HDBuzz is wel nuttig, al was het maar om de activiteiten van anderen te volgen:
   en.hdbuzz.net/huntingtons-disease-cli...
   
   Apart is dat Alnylam geen afgevaardigde had gestuurd, volgens mij is dat de meest serieuze opponent van AMT130. De rest lijkt me redelijk kansloos.
6. Tom3 21 oktober 2025 11:13

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3057

     Gegeven: 678

   •    Aantal posts: 11.727

   quote:

   colt schreef op 11 oktober 2025 18:02:

   [b]Novo Nordisk sluit celtherapie-afdeling...
   
   Concurrent minder !?
   

   Galapagos sluit haar poorten ook. Dragonfly is weinig meer van over, idem Fate. Affimed op de fles. Kennelijk is CAR -t en CAR-NK niet rendabel te maken. Zijn er goedkopere methoden van kankerbestrijding op komst? Het bericht van Novo heeft denk ik niet betrekking op gen therapie voor ziektes als HD en ALS.
7. nb 22 oktober 2025 09:39

   auteur info

   • nb

     Lid sinds: 09 sep 2009

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 902

     Gegeven: 355

   •    Aantal posts: 4.545

   quote:

   Tom3 schreef op 20 oktober 2025 18:09:

   Apart is dat Alnylam geen afgevaardigde had gestuurd, volgens mij is dat de meest serieuze opponent van AMT130. De rest lijkt me redelijk kansloos.
   

   Ook die van Novartis?
8. Tom3 22 oktober 2025 19:35

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3057

     Gegeven: 678

   •    Aantal posts: 11.727

   quote:

   nb schreef op 22 oktober 2025 09:39:

   [...]
   Ook die van Novartis?
   

   Het middel van Novartis werkt alleen bij beginnende HD, bij ernstiger gevallen was de werking een stuk slechter, wat ik mij er van herinner. Dirk Haussecker was er niet van onder de indruk tenminste.
9. klaasdehaas 24 oktober 2025 15:00

   auteur info

   • klaasdehaas

     Lid sinds: 03 jan 2023

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 40

     Gegeven: 119

   •    Aantal posts: 96

   quote:

   nb schreef op 22 oktober 2025 09:39:

   [...]
   Ook die van Novartis?
   

   PTC/Novartis is voor mij een beetje een black box. Het is een zgn "splice modulator", een small molecule en dus heel anders dan tominersen of RNAi / gen therapie.
   
   Het target is echter wel hetzelfde, het huntingtine RNA. Het is bijzonder dat het "werkt" om specifiek huntingtine te verlagen. Alleen zij raken dus ook niet exon 1 en vooralsnog zitten ze alleen in bloed te meten naar vermindering van het eiwit.
   
   Maar ze hebben wel bewijs dat het molecuul ook in de hersenen komt. Als het daar effectief is, is het echt veel beter dan uniqure. Een (goedkoop?) pilletje dat je kan nemen ipv een complexe operatie en dus ook kan spelen met de dosering.
   
   Ze hebben al eens iets vergelijkbaars gemaakt, branaplam, wat uiteindelijk niet veilig bleek.
   
   Dus iets om in de gaten te houden maar momenteel geen bedreiging voor Qure.
10. Tom3 25 oktober 2025 16:29

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    quote:

    klaasdehaas schreef op 24 oktober 2025 15:00:

    [...]
    
    PTC/Novartis is voor mij een beetje een black box. Het is een zgn "splice modulator", een small molecule en dus heel anders dan tominersen of RNAi / gen therapie.
    
    Het target is echter wel hetzelfde, het huntingtine RNA. Het is bijzonder dat het "werkt" om specifiek huntingtine te verlagen. Alleen zij raken dus ook niet exon 1 en vooralsnog zitten ze alleen in bloed te meten naar vermindering van het eiwit.
    
    Maar ze hebben wel bewijs dat het molecuul ook in de hersenen komt. Als het daar effectief is, is het echt veel beter dan uniqure. Een (goedkoop?) pilletje dat je kan nemen ipv een complexe operatie en dus ook kan spelen met de dosering.
    
    Ze hebben al eens iets vergelijkbaars gemaakt, branaplam, wat uiteindelijk niet veilig bleek.
    
    Dus iets om in de gaten te houden maar momenteel geen bedreiging voor Qure.
    

    Volgens velen is het "raken" van exon-1 een noodzakelijke voorwaarde om effectief te zijn.
    
    Bijgaand een belangwekkend artikel, mede ondertekend door de door uniQure ingevlogen Prof Tabrizi :
    
    pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28465506/
12. Tom3 25 oktober 2025 16:59

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    Reeds in 2017 trok Tabrizi (plus anderen) de navolgende conclusie:
    
    Lowering the levels of HTT is a rational therapeutic strategy for HD and is being pursued though a variety of approaches36, 37. Lowering HTT levels through the administration of antisense oligonucleotides was well tolerated for at least 6 months in non-human primate38 and lowering HTT levels has improved many phenotypical symptoms in preclinical trials in various HD models39–42. Consequently, the first clinical trial to lower full length HTT levels in HD patients using antisense oligonucleotides was initiated in 2015 (Ionis Pharmaceuticals in collaboration with Roche; clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT025190... However, strategies that lower the levels of HTTexon1, as well as the full length HTT transcript, and thereby target the probable source of aggregate nucleation, might be expected to have an even greater therapeutic value.
13. Tom3 27 oktober 2025 14:13

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    Op 15 oktober bedroeg de stortinterest nog steeds een respectabele 7,5 mln stuks!
14. Tom3 27 oktober 2025 17:54

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    Short interest
    
    Vandaag wordt er denk ik weer afgebouwd-:)
15. mr.Franz 27 oktober 2025 20:59

    auteur info

    • mr.Franz

      Lid sinds: 03 apr 2007

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 860

      Gegeven: 1079

    •    Aantal posts: 5.130

    quote:

    Tom3 schreef op 27 oktober 2025 17:54:

    Short interest
    
    Vandaag wordt er denk ik weer afgebouwd-:)
    

    Vanavond nabeurs dan eindelijk het langverwachte overnamebod?
16. nb 27 oktober 2025 22:25

    auteur info

    • nb

      Lid sinds: 09 sep 2009

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 902

      Gegeven: 355

    •    Aantal posts: 4.545

    Uniqure heeft er zin in, zeg.
    Maar hoezo overnamebod, is daar sprake van?
17. J@@p11 27 oktober 2025 22:31

    auteur info

    • J@@p11

      Lid sinds: 17 aug 2017

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6

      Gegeven: 8

    •    Aantal posts: 63

    Oude tijden herleven:
    
    8-dec 66,07
    15-dec 73,98
    22-dec 69,49
    29-dec 72,59
    5 jan 2020 71,38
    12-jan 73,10
    19-jan 67,50
    26-jan 62,14
18. Tom3 28 oktober 2025 04:41

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    quote:

    nb schreef op 27 oktober 2025 22:25:

    Uniqure heeft er zin in, zeg.
    Maar hoezo overnamebod, is daar sprake van?
    

    www.novartis.com/news/media-releases/...
    
    Welnee, beleggers krijgen dollartekens in hun ogen door de gisteren aangekondigde overname van collega Avidity voor 12 miljard.
19. Tom3 28 oktober 2025 09:31

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    Dirk Haussecker heeft gisteren een zure opmerking gemaakt over Hemgenix, door te roepen dat er "lever problemen" waren, maar dat heeft hij later weer ingetrokken. Gisteren verloor zijn oogappel Intellia meer dan 40% na de rapportage van problemen. Ook de rest van het Crispr-Cas gebeuren ging flink onderuit. M.i. is dit weer goed nieuws voor zowel Arrowhead als uniQure, toevallig mijn hoofdbeleggingen. Die hebben deze problemen tenminste niet (meer).
    
    Dirk Haussecker
    @RNAiAnalyst
    ·
    11h
    I need to take the 2 hemophilia gene therapy back. No Hy's Law cases reported there.
    
    This leaves us with Zolgensma and Elevidys...which have seen actual liver failures/fatalities.
    Quote
    
    Dirk Haussecker
    @RNAiAnalyst
    ·
    11h
    $ntla it should be noted that in addition to Zolgensma (for SMA), 2 hemophilia gene therapies have encountered Hy's Law and remain on the market (Roctavan, Hemgenix).
    
    Seen comments today that Hy's Law would be regulatory showstopper if for indications where treatments exist ;).
20. klaasdehaas 28 oktober 2025 10:21

    auteur info

    • klaasdehaas

      Lid sinds: 03 jan 2023

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 40

      Gegeven: 119

    •    Aantal posts: 96

    De bijwerkingen zijn anders van aard, bij Intellia ging het om 2 gevallen waarbij na 4 weken pas leverproblemen optraden. Bij zolgensma en elevidys was het acuter van aard, dus een meer directe reactie op het AAV virus.
    
    Bij intellia speculeren ze dat een bijwerking gerelateerd is aan het gen target en niet de lipid nanoparticles delivery. Dit brengt onzekerheid en nu is dus een groot deel van het vertrouwen weg.
    Of dat terecht is, is lastig te zeggen. Aan de ene kant hebben ze al een paar honderd patienten gedoseerd zonder problemen. Aan de andere kant moeten ze wel grip krijgen op wat dit veroorzaakt. Als het willekeurig en niet te voorspellen is, kunnen ze wellicht tegen problemen aanlopen in goedkeuring.
21. Tom3 28 oktober 2025 11:41

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    @klaasdehaas, als het gen gerelateerd is dan zou rnai (zoals in geval van ATTR-CM wordt verkocht door Alnylam) king-of- the-hill blijven! Zou het gen-gerelateerd kunnen zijn door off-target effecten? Die hebben denk ik ook tijd nodig om zich te manifesteren. Lijkt me allemaal wel moeilijk te bewijzen.