DeBeurs.nl
Uitgebreid zoeken

uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

8.254 Posts
Pagina: «« 1 ... 407 408 409 410 411 ... 413 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 5 Tom3 4 november 2025 20:14

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    Dit is ook nog een mogelijkheid, gezien op Stocktwits:

    HScottMatusow
    54m

    Here is my call on $QURE, and u all will think I am crazy - barring a serious financial crisis/serious #stockmarket crash, the shenanigans we are seeing is because I believe there is an offer for acquisition which these former 'hedgies' want to take, whom I believe to be $NVS $ 75,-$90. NVS just did a debt offering to raise $6B - if for $QURE, that's up to $90 a share

    It's a sandbag to justify an early acquisition/lower price. The company will use the "we had to take it, because of regulatory risk" BS narrative.

    Company needs minutes to know their pathway forward? So, they were not in on the meeting? lolol. I'd point out that we (Danny and I), a stellar record on buyout predictions. Target date for acquisition announcement -Nov.24th to December 22. $XBI $IBB #biotech
    Bullish
  2. forum rang 5 Tom3 4 november 2025 20:23

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    finance.yahoo.com/news/fda-halts-uniq...

    "In a note, Corwin also highlighted an important difference between the most recent pre-BLA meeting and prior positive discussions between uniQure and the FDA regarding AMT-130. Perhaps crucially, Nicole Verdun, previously the director of the cell and gene therapy office, was not in attendance, having been placed on administrative leave back in June 2025. It was also pointed out that Vinay Prasad head of the FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research, was also not in the meeting due his abrupt departure in July and subsequent return to the role just weeks after."
  3. Forecast2006 5 november 2025 08:33

    • Forecast2006

      Lid sinds: 30 mrt 2006

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 432

      Gegeven: 571

    •    Aantal posts: 2.284

    Jammer dat de juiste personen niet op het cruciale moment aanwezig waren.
    Hoop dat ze het beter doen bij de Ad Hoc aanvraag waar ze het over hebben om toch de aanvraag te kunnen doen.

    Kind regards,
    Forecast.
  4. klaasdehaas 5 november 2025 09:19

    • klaasdehaas

      Lid sinds: 03 jan 2023

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 40

      Gegeven: 119

    •    Aantal posts: 96

    quote:

    Tom3 schreef op 4 november 2025 12:32:

    [...]

    Dat Forbes artikel geeft inderdaad de potentie van het aandeel goed weer, maar is reeds achterhaald door de oprisping van de FDA.

    Volgens Dirk Haussecker zouden zowel de FDA als QURE fouten hebben gemaakt. De huidige trial is opgezet voor mensen met een minimum omvang van het hersendeel (caudate etc) waarin AMT130 wordt geïnjecteerd. De controlegroep, zeg maar de database van de grote groep bestaande HD lijders, zou geen gegevens hebben over dit specifieke deel van de populatie. Bizar dat men daar nu pas achterkomt maar Dirk suggereert dat het probleem opgelost zou kunnen worden met een post-hoc analyse. Zelf denk ik dat men zou kunnen wachten op de gegevens die komen uit het lopende deel van het onderzoek, wat later is opgestart, van HD patiënten met een caudate etc die kleiner is dan het huidige minimum.

    Triest natuurlijk dat zulke dingen kennelijk niet goed doordacht zijn en de duizenden HD patiënten en aandeelhouders met een kater zitten. Wellicht dat er nog iets bij de kwartaalcijferpresentatie over wordt gezegd.
    Interessant. Maar had de lage dosis groep (waar geen effect was) dan andere inclusie criteria? Dat lijkt me niet toch. Dan kan alsnog beredeneerd worden dat er een behandeleffect is? Er moet meer spelen denk ik.

    Ondanks alles heeft de FDA er ook baat bij dat medicijnen patienten bereiken, dus zo'n beslissing wordt niet zomaar genomen neem ik aan. Ik ga er zelf dus vanuit dat de data niet overtuigend genoeg is, of er zijn wat veiligheidssignalen waar wij niet van op de hoogte zijn, wie zal het zeggen.

    Dit was de quote eind vorig jaar:
    "Kapusta said the company likely wouldn’t be able to go after full approval and conduct a Phase 3 study. “If we’re going to be looking at hundreds of millions of dollars and five to six years of a Phase 3 study, that is something that is likely going to be beyond our means, at least today,” Kapusta said at the time.

    Zonder accelerated approval is het geen rooskleurig plaatje
  5. forum rang 5 Tom3 5 november 2025 12:14

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    @klaasdehaas, de koerswijziging van de FD A moet dan gebaseerd zijn op data die sedert juni zijn aangeleverd. Is dat geloofwaardig? Ik ga er van uit dat Uniqure gezien haar rechten tamelijk frequent met de FDA communiceert. Als iets na de aanvankelijke hick-up 3 jaar goed loopt, moet het m.i. te maken hebben met andere subjectieve inzichten.

    De FDA wordt door de financieringswijze sterk beïnvloed door Big Pharma.
  6. Forecast2006 5 november 2025 17:04

    • Forecast2006

      Lid sinds: 30 mrt 2006

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 432

      Gegeven: 571

    •    Aantal posts: 2.284

    Laat de EMA nu maar het voortouw nemen door ASAP de Europese goedkeuring te geven.
    Amerikanen die de ziekte van Huntington hebben komen dat wel naar Europa.

    Kind regards,
    Forecast.
  7. forum rang 5 Tom3 5 november 2025 17:18

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    Hier nog een analyse opgesteld door een wetenschapper op het gebied van hersenziektes.

    www.cureffi.org/2025/10/08/amt-130/

    Inderdaad, EMA en Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (UK) laat je van gelden. HD is vooral een West-Europees probleem.
  8. forum rang 5 Tom3 5 november 2025 17:34

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    Ook bij Biohaven heeft de FDA onverwacht roet in het eten gegooid. Het lijkt er op dat de FDA standaard op de rem gaat staan en elk wissewasje aangrijpt om maar niets goed te keuren:

    www.investors.com/news/technology/bio...

    "The question will now be if the FDA is becoming more restrictive despite sponsors aligning on prior feedback,"
  10. forum rang 10 DeZwarteRidder 5 november 2025 18:11

    • DeZwarteRidder

      Lid sinds: 29 jun 2012

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 27854

      Gegeven: 11716

    •    Aantal posts: 107.540

    quote:

    Tom3 schreef op 5 november 2025 17:52:

    In Europa gaat de overkoepelende patiënten- vereniging er van uit dat de EMA (wel) een onafhankelijke beoordelaar is:

    eurohuntington.org/2025/11/03/uniqure...
    Maar in Europa wil niemand 1 miljoen per behandeling betalen.
  12. Prof. Dollar 5 november 2025 18:13

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 17 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 227

      Gegeven: 56

    •    Aantal posts: 2.323

    quote:

    klaasdehaas schreef op 5 november 2025 09:19:

    [...]
    "Kapusta said the company likely wouldn’t be able to go after full approval and conduct a Phase 3 study. “If we’re going to be looking at hundreds of millions of dollars and five to six years of a Phase 3 study, that is something that is likely going to be beyond our means, at least today,” Kapusta said at the time.

    Zonder accelerated approval is het geen rooskleurig plaatje
    Tegen die tijd heb je innovatievere technieken die wellicht interessanter zijn. Bovendien, hoe wil je ethisch verantwoord meten? Na zes jaar tegen deelnemers vertellen dat ze een placebo hebben?! En bevestiging krijgen dat hun ziekte verloop gelijke trend zet met natural history?! QURE moet nu maar keihard zijn: indienen of stoppen en energie in andere programma's stoppen.
  13. forum rang 5 Tom3 5 november 2025 18:33

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 5 november 2025 18:13:

    [...]
    Tegen die tijd heb je innovatievere technieken die wellicht interessanter zijn. Bovendien, hoe wil je ethisch verantwoord meten? Na zes jaar tegen deelnemers vertellen dat ze een placebo hebben?! En bevestiging krijgen dat hun ziekte verloop gelijke trend zet met natural history?! QURE moet nu maar keihard zijn: indienen of stoppen en energie in andere programma's stoppen.
    Indienen bij de EMA zou ik zeggen, over 2 jaar is Trump hopelijk dood. Dat Epilepsieprogramma gaat ook jaaaren duren. Nog beter is de hut aan Novartis verkopen.
  14. Forecast2006 5 november 2025 18:59

    • Forecast2006

      Lid sinds: 30 mrt 2006

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 432

      Gegeven: 571

    •    Aantal posts: 2.284

    Ziekte van Huntington
    Leids Universitair Medisch Centrum | LUMC
    www.lumc.nl › ziektes-en-aandoeningen › ziekte-...
    De ziekte van Huntington is een ongeneeslijke, erfelijke aandoening, waarbij bepaalde delen van de hersenen worden aangetast door uitval van hersencellen.
    Wat is het medicijn tegen de ziekte van Huntington?
    AI-overzicht
    Er bestaat nog geen medicijn dat de ziekte van Huntington geneest of afremt, maar er zijn wel medicijnen om symptomen zoals onvrijwillige bewegingen en psychiatrische klachten te behandelen. Medicijnen die de bewegingen kunnen verminderen zijn bijvoorbeeld tetrabenazine of haloperidol, en er zijn ook medicijnen voor stemmingswisselingen. Onderzoek naar nieuwe, mogelijk ziekte-remmende behandelingen, zoals gentherapie (AMT-130), is gaande.

    Kind regards,
    Forecast.
  17. forum rang 4 Hulskof 6 november 2025 07:20

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1264

      Gegeven: 303

    •    Aantal posts: 3.841

    Volgens Gemini:

    De Onzekerheid (Wat de goedkeuring bemoeilijkt):
    Regelgevende Onenigheid (VS): De onzekerheid die het bedrijf noemt in de VS (afwijzing van de aanpak voor accelerated approval) draait om de kwaliteit en vergelijkbaarheid van de klinische data. UniQure wilde de resultaten van de behandelde patiënten vergelijken met een externe controlegroep (een 'propensity score matched' groep) uit een bestaande database (Enroll-HD).

    Twijfels over Controlegroep:
    De FDA heeft twijfels geuit over de robuustheid en betrouwbaarheid van het gebruik van zo'n externe controlegroep als basis voor versnelde goedkeuring, in plaats van een traditionele, gelijktijdige, gerandomiseerde placebogecontroleerde Fase III-studie.

    EMA-Beoordeling:
    De EMA hanteert, net als de FDA, hoge standaarden voor bewijs van werkzaamheid. Hoewel de EMA niet noodzakelijk de FDA volgt, zal zij zeer kritisch kijken naar dezelfde methodologische beperkingen in de Fase I/II-studie (vooral het gebruik van de externe controlegroep). Als de FDA een primaire afwijking vindt, is de kans groot dat de EMA dezelfde bedenkingen zal hebben over de geschiktheid van de huidige data voor een CMA.

    Kortom:

    De deur voor versnelde goedkeuring (CMA) staat open vanwege de ernst van de ziekte. Echter, de kwaliteit van de data (het Fase I/II-ontwerp en het gebruik van de externe controlegroep) vormt momenteel een aanzienlijk obstakel voor zowel de Amerikaanse als de Europese regelgevers. De goedkeuring is hoogst onzeker totdat UniQure een nieuw, door beide autoriteiten aanvaardbaar, traject kan voorleggen.
  20. colt 6 november 2025 13:23

    • colt

      Lid sinds: 15 sep 2010

      Laatste bezoek: 13 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 15

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 210

    UniQure maakt financiële resultaten derde kwartaal 2025 bekend
    Gepubliceerd
    6 november 2025 07:05 uur EST
    ~ UniQure organiseert op maandag 10 november 2025 om 8:30 uur ET een conference call over de winstcijfers ~
    LEXINGTON, Massachusetts en AMSTERDAM , 6 november 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure NV (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën ontwikkelt voor patiënten met ernstige medische behoeften, zal de financiële resultaten van het derde kwartaal van 2025 vóór de beursopening op maandag 10 november 2025 bekendmaken. Het management zal vervolgens om 8:30 uur ET een telefonische vergadering houden .

    Het evenement wordt via een webcast uitgezonden onder de sectie Evenementen & Presentaties op de website van uniQure: www.uniqure.com/investors-media/event... . Na afloop van het evenement wordt een herhaling 90 dagen lang gearchiveerd. Analisten die willen deelnemen aan de vraag- en antwoordsessie, kunnen live deelnemen door te bellen naar (646) 307-1963 of gratis (800) 715-9871 en de toegangscode 2196195 in te voeren. Als u deelneemt aan de conference call, verzoeken wij u 15 minuten voor aanvang aanwezig te zijn.

    Over uniQure

    uniQure maakt de belofte van gentherapie waar – enkelvoudige behandelingen met potentieel genezende resultaten. De goedkeuring van uniQure's gentherapie voor hemofilie B – een historische prestatie gebaseerd op meer dan een decennium aan onderzoek en klinische ontwikkeling – vormt een belangrijke mijlpaal in de genomische geneeskunde en luidt een nieuwe behandelmethode in voor patiënten met hemofilie. uniQure ontwikkelt nu een reeks gepatenteerde gentherapieën voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Huntington , refractaire temporaalkwabepilepsie, ALS, de ziekte van Fabry en andere ernstige ziekten. www.uniQure.com
  21. forum rang 5 Tom3 6 november 2025 17:18

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    quote:

    nb schreef op 6 november 2025 11:16:

    [...]
    Heb geen abonnement, wil je de highlights er uit lichten, Tom? Zoniet ,ook goed
    UniQure: Controversy Abounds As Stock Price Halves On FDA News
    Nov. 04, 2025 11:00 AM ETuniQure N.V. (QURE) StockQURE

    Edmund Ingham
    Investing Group Leader

    Summary

    - UniQure shares soared on positive AMT-130 Huntington's disease data, but plunged after the FDA reversed its stance on accelerated approval.
    - QURE's pivotal study showed a 75% disease slowing at 36 months, but the FDA now questions if Phase I/II data with external controls suffice for BLA submission.
    - Regulatory uncertainty stems from leadership turmoil at the FDA and broader concerns about the accelerated approval pathway's rigor and reliance on surrogate endpoints.
    - Hold rating is advised; QURE has strong cash reserves and may still find a path to approval, but investors should await further clarity from the FDA.

    Het zou me niet verbazen als QURE op brute wijze door Trump wordt gedwongen tot (aanzienlijke) tariefconcessies, immers een flink deel van de HD behandelingen zal denk ik ten laste komen van het Medicare budget. Aangezien de HD community flink aan de weg timmert zou hij op deze wijze dubbel kunnen scoren.
8.254 Posts
Pagina: «« 1 ... 407 408 409 410 411 ... 413 »» | Laatste |Omhoog ↑

Neem deel aan de discussie

Word nu gratis lid van DeBeurs.nl

Al abonnee? Log in

Direct naar Forum

Zoek alfabetisch op forum

  1. A
  2. B
  3. C
  4. D
  5. E
  6. F
  7. G
  8. H
  9. I
  10. J
  11. K
  12. L
  13. M
  14. N
  15. O
  16. P
  17. Q
  18. R
  19. S
  20. T
  21. U
  22. V
  23. W
  24. X
  25. Y
  26. Z
Forum # Topics # Posts
Aalberts 467 7.756
AB InBev 3 5.624
Abionyx Pharma 2 29
Ablynx 43 13.357
ABN AMRO 1.583 55.314
ABO-Group 1 28
Acacia Pharma 9 24.692
Accell Group 151 4.132
Accentis 2 268
Accsys Technologies 24 12.514
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC 218 11.686
Ackermans & van Haaren 1 204
Adecco 1 1
ADMA Biologics 1 34
Adomos 1 126
AdUX 2 457
Adyen 15 18.927
Aedifica 3 1.036
Aegon 3.259 324.843
AFC Ajax 538 7.132
Affimed NV 2 6.358
ageas 5.845 109.985
Agfa-Gevaert 15 2.166
Ahold 3.542 74.584
Air France - KLM 1.026 35.981
AIRBUS 1 15
Airspray 511 1.258
Akka Technologies 1 18
AkzoNobel 469 13.316
Alfen 18 29.233
Allfunds Group 4 1.759
Almunda Professionals (vh Novisource) 651 4.282
Alpha Pro Tech 1 17
Altice 106 51.198
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko)) 8.487 114.840
AM 228 684
Amarin Corporation 1 133
Amerikaanse aandelen 3.862 252.785
AMG 973 140.724
AMS 3 73
Amsterdam Commodities 307 6.908
AMT Holding 199 7.047
Anavex Life Sciences Corp 2 581
Antonov 22.632 153.607
Aperam 93 15.660
Apollo Alternative Assets 1 17
Apple 5 409
Arcadis 254 9.845
Arcelor Mittal 2.044 322.248
Archos 1 1
Arcona Property Fund 1 305
arGEN-X 18 11.841
Aroundtown SA 1 251
Arrowhead Research 5 9.957
Ascencio 1 38
ASIT biotech 2 697
ASMI 4.109 40.875
ASML 1.769 130.236
ASR Nederland 21 4.611
ATAI Life Sciences 1 7
Atenor Group 1 556
Athlon Group 121 176
Atos 4 3.548
Atrium European Real Estate 2 199
Auplata 1 55
Avantium 35 17.848
Axsome Therapeutics 1 177
Azelis Group 2 17
Azelis Group NV 2 170
Azerion 7 3.839