uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

1. Tom3 6 november 2025 17:40

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3057

     Gegeven: 678

   •    Aantal posts: 11.727

   quote:

   klaasdehaas schreef op 6 november 2025 09:14:

   Het nieuwe hoofd van CBER heeft inderdaad de reputatie kritisch te zijn op accelerated approval globalgenes.org/raredaily/new-cber-di...
   

   De FDA heeft in het verleden toch op goede gronden geoordeeld dat het hebben van een parallelle controlegroep bij dit soort vreselijke kwalen onethisch was? En hoe moet je anders de werkzaamheid van een middel testen?
2. Tom3 6 november 2025 22:28

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3057

     Gegeven: 678

   •    Aantal posts: 11.727

   Tabrizi heeft ook gereageerd! Zie volgende post.
3. Tom3 6 november 2025 22:30

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3057

     Gegeven: 678

   •    Aantal posts: 11.727

   media.stocktwits-cdn.com/api/3/media/...
   
   De belangrijkste KOL is woest!
4. klaasdehaas 7 november 2025 08:51

   auteur info

   • klaasdehaas

     Lid sinds: 03 jan 2023

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 40

     Gegeven: 119

   •    Aantal posts: 96

   quote:

   Tom3 schreef op 6 november 2025 17:40:

   [...]
   
   De FDA heeft in het verleden toch op goede gronden geoordeeld dat het hebben van een parallelle controlegroep bij dit soort vreselijke kwalen onethisch was? En hoe moet je anders de werkzaamheid van een middel testen?
   

   Ja ik vind het ook helemaal ruk en zeker voor de patienten. Bij tominersen hebben ze overigens wel gebruik gemaakt van placebo. Ik weet niet of er toen ook al goede externe controle groepen data was.
5. klaasdehaas 7 november 2025 09:50

   auteur info

   • klaasdehaas

     Lid sinds: 03 jan 2023

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 40

     Gegeven: 119

   •    Aantal posts: 96

   waar zou dit over gaan? www.globenewswire.com/news-release/20...
6. Forecast2006 7 november 2025 09:55

   auteur info

   • Forecast2006

     Lid sinds: 30 mrt 2006

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 432

     Gegeven: 571

   •    Aantal posts: 2.284

   quote:

   klaasdehaas schreef op 7 november 2025 09:50:

   waar zou dit over gaan? www.globenewswire.com/news-release/20...
   

   Plotselinge koersval door ontbrekende gegevens in de aanlevering van de gevraagde gegevens?
   
   Mogelijk te verwijten aan 1 of 2 personen?
   
   Kind egards,
   Forecast
7. Forecast2006 7 november 2025 10:16

   auteur info

   • Forecast2006

     Lid sinds: 30 mrt 2006

     Laatste bezoek: 20 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 432

     Gegeven: 571

   •    Aantal posts: 2.284

   Overigens verwacht ik vandaag wel een flinke stijging van de koers.
   
   Maandag komen de 3e kwartaal cijfers en wellicht een Update over AMT-130.
   
   Kind regards,
   
   Forecast
8. Prof. Dollar 7 november 2025 12:02

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 17 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 227

     Gegeven: 56

   •    Aantal posts: 2.323

   quote:

   klaasdehaas schreef op 7 november 2025 09:50:

   waar zou dit over gaan? www.globenewswire.com/news-release/20...
   

   Een bericht dat je eigenlijk zo terzijde kunt schuiven. Het lijkt haast een standaard, automatisch gegenereerde reactie. Je ziet dit soort berichten vaker wanneer een koers hard daalt — mensen willen dan procederen, omdat ze vermoeden dat er handel met voorkennis is geweest: sommigen zouden hun stukken vlak voor bekendmaking (of heel direct na de bekendmaking) gunstig hebben verkocht, terwijl de koper met de gebakken peren zit.
9. Prof. Dollar 7 november 2025 12:06

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 17 jan 2026

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 227

     Gegeven: 56

   •    Aantal posts: 2.323

   quote:

   Forecast2006 schreef op 7 november 2025 10:16:

   Overigens verwacht ik vandaag wel een flinke stijging van de koers.
   
   Maandag komen de 3e kwartaal cijfers en wellicht een Update over AMT-130.
   
   Kind regards,
   
   Forecast
   

   Mocht er een positief effect zichtbaar zijn, dan zou ik dat niet zien als een voorbode van sterke kwartaalcijfers (natuurlijk is er veel geld opgehaald; geen nieuws), maar eerder als het begin van een maatschappelijke en internationale campagne. Een campagne waarin de FDA er minder florissant vanaf komt en subtiel wordt aangezet om het deurtje voor QURE open te houden.
10. Hulskof 7 november 2025 13:26

    auteur info

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1264

      Gegeven: 303

    •    Aantal posts: 3.841

    x.com/DesertDweller93/status/19860573...
    
    What I can't wrap my head around with $QURE FDA u-turn is what RBC had to say. If FDA is arguing the trial was only a hypothesis generating trial, why did they have CMC and SAP meetings in March & April 2025 if they weren't going to allow BLA filing? They obviously were initially going to allow BLA to be submitted as long as data were good. Instead, the data were GREAT.
    
    Was the FDA in spring thinking, you guys go ahead, hire all kinds of new people to plan for commercial launch, do all the leg work for CMC proof and submissions, work up a hypothetical SAP and in November we'll tell you we were only kidding.
    
    Makes absolutely no sense other than this is expected with current administration from top on down. Create chaos and then step in to "fix it" as if the path doesn't matter. Well, how you do something is as important as the outcome. Actual lives are being played with without regard to the individuals involved. It is disgusting imo.
12. nb 8 november 2025 11:12

    auteur info

    • nb

      Lid sinds: 09 sep 2009

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 902

      Gegeven: 355

    •    Aantal posts: 4.545

    quote:

    klaasdehaas schreef op 7 november 2025 09:50:

    waar zou dit over gaan? www.globenewswire.com/news-release/20...
    

    Je ziet dat heel regelmatig op iig Lynx gemeld. Zodra de koers wat al te heftig beweegt, wordt zo'n bericht vermeld. Laatste tijd bij biotech, telix, pro medicus als paar vb, in de tech ook regelmatig
    
    Ben aardige smak geld kwijt inmiddels. Paar dagen terug alle Qure verkocht. Weet niet of het slim is, achteraf weet ik het, maar deze onzekerheid is fnuikend.
    Wat doen jullie?
13. Prof. Dollar 8 november 2025 15:26

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 17 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 227

      Gegeven: 56

    •    Aantal posts: 2.323

    Rit uitzitten.
14. Tom3 8 november 2025 21:03

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    quote:

    nb schreef op 8 november 2025 11:12:

    [...]
    Je ziet dat heel regelmatig op iig Lynx gemeld. Zodra de koers wat al te heftig beweegt, wordt zo'n bericht vermeld. Laatste tijd bij biotech, telix, pro medicus als paar vb, in de tech ook regelmatig
    
    Ben aardige smak geld kwijt inmiddels. Paar dagen terug alle Qure verkocht. Weet niet of het slim is, achteraf weet ik het, maar deze onzekerheid is fnuikend.
    Wat doen jullie?
    

    Wat heet kwijt? Het is toch zelden voorgekomen dat kwaliteit niet beloond wordt.
15. Prof. Dollar 8 november 2025 21:07

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 17 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 227

      Gegeven: 56

    •    Aantal posts: 2.323

    In een klein, fel verlicht zaaltje kwam de Huntington-gemeenschap bijeen. Hun tegenstander was duidelijk: de FDA, die niet de data terzijde schoof, maar de goaltjes verplaatste en daarmee eerdere afspraken brak. Maar elk gezicht in de zaal straalde vastberadenheid uit. Samen zouden ze druk uitoefenen zoals nooit tevoren. Hun stem laten horen en uiteindelijk triomferen...
    
    x.com/Prof_Dollar/status/198723557577...
16. Tom3 9 november 2025 11:09

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    www.help4hd.org/speakup4hd
    
    modelbrief, te verzenden aan de FDA CBER:
    
    Subject: Urgent: FDA Reconsider Accelerated Approval for uniQure’s AMT-130 Therapy in Huntington’s Disease
    
    Dear FDA CBER -
    
    We face a critical moment in the fight against Huntington’s disease. The FDA’s recent hesitation in allowing uniQure to submit a BLA for its groundbreaking gene therapy, AMT-130, poses an unacceptable delay in access to a treatment that could significantly slow disease progression.
    
    The FDA has previously agreed that:
    · Data from uniQure’s Phase 1/2 trials using a natural history external control group is a scientifically valid basis for potential accelerated approval.
    · The Composite Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS) can serve as an intermediate clinical endpoint.
    · Biomarkers like neurofilament light chain (NfL) reductions provide supportive evidence of efficacy.
    
    Accelerated approval is designed to provide earlier access to promising therapies for serious conditions like HD, where waiting for traditional, lengthy trials is not an option. The external placebo (natural history) control group is a well-recognized and ethical approach in rare, devastating diseases where randomized placebo controls are challenging.
    
    Without the consideration for potential accelerated approval by the FDA, people with HD will continue to suffer and die earlier than if a therapy or treatment were available. And those at risk of inheriting HD will live and suffer without hope.
    
    We ask that the FDA:
    · Fully honor the previously agreed accelerated approval pathway using external control data.
    · Recognize the urgent unmet medical need for HD treatments.
    · Expedite the review and approval process to make AMT-130 available to patients without further delay.
    
    Huntington’s patients and families are in urgent need of timely access to potentially life-changing therapies. Every minute counts.
    
    We respectfully urge the FDA to reconsider and uphold accelerated approval of uniQure’s AMT-130.
    
    Copy to Clipboard
17. nb 9 november 2025 13:10

    auteur info

    • nb

      Lid sinds: 09 sep 2009

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 902

      Gegeven: 355

    •    Aantal posts: 4.545

    quote:

    Tom3 schreef op 8 november 2025 21:03:

    [...]
    
    Wat heet kwijt? Het is toch zelden voorgekomen dat kwaliteit niet beloond wordt.
    

    Ik heb uniqure verkocht, dus kwijt.
18. colt 9 november 2025 14:07

    auteur info

    • colt

      Lid sinds: 15 sep 2010

      Laatste bezoek: 13 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 15

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 210

    Op de Nasdaq na sluitingstijd een piek naar de 70 $ of is dat een soort fata morgana?
19. Forecast2006 9 november 2025 16:53

    auteur info

    • Forecast2006

      Lid sinds: 30 mrt 2006

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 432

      Gegeven: 571

    •    Aantal posts: 2.284

    quote:

    colt schreef op 9 november 2025 14:07:

    Op de Nasdaq na sluitingstijd een piek naar de 70 $ of is dat een soort fata morgana?
    

    Op Tradegatexchange schoot ie nabeurs nog 1,5 euro door omhoog en bleef daar hangen.
    
    Dat belooft nog het een en ander morgen.
    
    Succes allen.
    Kind regards,
    Forecast.
20. Hulskof 9 november 2025 22:23

    auteur info

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 20 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1264

      Gegeven: 303

    •    Aantal posts: 3.841

    quote:

    Tom3 schreef op 8 november 2025 21:03:

    [...]
    
    Wat heet kwijt? Het is toch zelden voorgekomen dat kwaliteit niet beloond wordt.
    

    Nou... Affimed ligt me nog vers in het geheugen.
21. colt 10 november 2025 13:05

    auteur info

    • colt

      Lid sinds: 15 sep 2010

      Laatste bezoek: 13 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 15

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 210

    Nasdaq klaar voor stevig herstel