uniQure « Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

7.806 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 ... 387 388 389 390 391 » | Laatste
stylo
0
quote:

DeZwarteRidder schreef op 5 december 2012 11:11:

UniQure is een gewone startup oftewel een 'venture' en ik kan garanderen dat verreweg de meeste (of alle) fans nooit zullen meemaken dat dit mini-bedrijfje ooit winst gaat maken.

Het is trouwens ook een enorme blunder om te blijven zitten in een aandeel waar geen normale handel in is.

Crucell en Galapagos zijn enorme uitzonderingen op de regel.
. U standpunt is duidelijk, maar waarom zit u dan in UniQure.
DeZwarteRidder
0
quote:

stylo schreef op 5 december 2012 14:58:

[...]. U standpunt is duidelijk, maar waarom zit u dan in UniQure.
Wil ik deze aandelen hebben.....????

Nee, natuurlijk niet, ik zit in Galapagos.
rationeel
0
quote:

DeZwarteRidder schreef:

[...]

Wil ik deze aandelen hebben.....????

Nee, natuurlijk niet, ik zit in Galapagos.
De val van CRUCELL zeker niet mee gemaakt?
rationeel
0
quote:

invoorentegenspoed schreef:

als DeZwarteRidder wel in Crucell zat en nu in Galapagos, dan moet hij toch weten dat kansen uit het niets kunnen komen (voor de buitenwacht athans) en ook zomaar weer verspeeld kunnen zijn (weet hij hoe het bijv. Crucell nu vergaat?).

Beleggers in biotech zijn over het algemeen toch ook vooral speculant...het gaat vaak fout, maar het rendement kan zo giga zijn als het wel goed gaat.

UniQure heeft een mijlpaal bereikt en is verre van een startup als je aan iets werkt wat al decennialang de wetenschap bezighoudt...alleen nu wel mét resultaat!
Niets is zeker (dat geldt ook voor Galapagos), maar wie zich goed op de hoogte stelt weet dat UniQure potentie heeft. Is het niet het één, dan wellicht een ander target in de meer dan 5000 kansen die gentherapie biedt.
Waardoor ben je van mening dat je UniQure met Pharming kunt vergelijken?

UniQure heeft als AMT op de beurs gefaald, maar eenmaal van de beurs af wél resultaat behaald (en nog steeds kan je er deel van uit maken dmv certificaten). Daarbij zijn pre-klinisch bijzondere resultaten behaald met Hemofilie die de belegger moed geven (en nee, geen garantie).

De VC's die er nu inzitten maken dat UniQure momenteel geen speelbal op de beurs is (daytraden zal niet gaan)...maar het is niet ondenkbaar dat UniQure terugkomt als Glybera voor enige kasstroom zorgt en andere trials verder gevorderd zijn.
De marketing voor Glybera zal niet zoveel geld vragen als jij meent, want met een kleine patientenpopulatie als met LPLD vinden artsen UniQure bijna vanzelf (gewoon even googlen ;-))

De VC's kunnen tzt bij een beursgang hun investering danwel verzilveren, danwel continueren naar eigen keuze/inzicht.
Dit is de juiste redenering. Een lage prijs per aandeel levert een grotere kans op behoorlijke winst. Kans op verlies is aanzienlijk lager, dan bij een duurder aandeel.
Nu maar afwachten op de sky is the limit:)
[verwijderd]
0
PB van heden:
uniQure licenses RNA interference technology to advance Huntington’s disease program


Dec 5, 2012

uniQure licenses RNA interference technology to advance Huntington’s disease program

Amsterdam, The Netherlands – December 5, 2012 – uniQure B.V., a leader in the field of human gene therapy, today announced a non-exclusive cross-licensing agreement with Benitec Biopharma Ltd. (ASX: BLT) giving uniQure access to Benitec’s proprietary DNA-directed RNA interference (ddRNAi) technology in Huntington’s disease. In return, uniQure granted Benitec non-exclusive access to the Company’s AAV5 delivery technology for the development of a ddRNAi therapy for Hepatitis B.

“The cross-licensing agreement with Benitec fully capitalizes on the strength of our advanced AAV platform and our proven ability to deliver therapeutic genes to target cells with high accuracy and efficacy,” says Jörn Aldag, CEO of uniQure. “The agreement with Benitec opens up promising new avenues to develop therapies for high unmet medical needs such as Huntington’s disease. While our current programs focus on delivering fully functioning therapeutic genes to remedy faulty or malfunctioning genes, Benitec’s ddRNAi technology will allow us to do the opposite – to ‘silence’ the gene responsible for producing the mutant protein that lies at the basis of Huntington’s disease, and to develop a therapy for this devastating disease.”

Dr Peter French, CEO of Benitec Biopharma, commented, “Benitec Biopharma is very pleased to have executed this licensing agreement with uniQure, the first company to achieve market approval for a gene therapy product, Glybera, in the West. uniQure have demonstrated their unique ability to take gene therapy-based programs from pre-clinical stages to commercialization, and we are confident that they will be able to achieve a similar outcome in this program. Importantly this agreement also provides Benitec access to uniQure’s AAV delivery technology enabling further development of our ddRNAi treatment for Hepatitis B.”

About Huntington’s disease

Huntington's disease (HD) is a rare, chronic, incurable, progressive and disabling neurological condition, which continues to challenge the medical community. About 30,000 Americans (or 1 in 10,000 people) have Huntington's disease and at least 150,000 individuals have a 50% chance of inheriting the disease. The symptoms of HD become most evident in adulthood, typically 30 to 55 years, characterized by sudden, abnormal, and uncontrolled jerky movements called chorea. Currently, therapeutics for HD are limited only to symptomatic treatments and there are no treatment options with proven safety and efficacy to slow down disease progression or enhance survival rate.

About uniQure

uniQure is a world leader in the development of human gene based therapies. uniQure’s Glybera, a gene therapy for the treatment of lipoprotein lipase deficiency has been approved in the European Union, and is the first approved gene therapy in the Western world. uniQure’s product pipeline of gene therapy products in development comprise hemophilia B, acute intermittent porphyria, Parkinson’s disease and SanfilippoB. Using adeno-associated viral (AAV) derived vectors as the delivery vehicle of choice for therapeutic genes, the company has been able to design and validate probably the world’s first stable and scalable AAV manufacturing platform. This proprietary platform can be applied to a large number of rare (orphan) diseases caused by one faulty gene, and allows uniQure to pursue its strategy of focusing on this sector of the industry. uniQure's largest shareholders are Forbion Capital Partners and Gilde Healthcare, two of the leading life sciences venture capital firms in the Netherlands. Further information can be found at www.uniqure.com.

About Benitec Biopharma

Benitec Biopharma Ltd is developing novel treatments for chronic and life-threatening conditions based on targeted gene-silencing activity using a transformational technology: DNA-directed RNA interference (ddRNAi) - sometimes called expressed RNAi. The technology’s potential to address unmet medical needs and to cure disease results from its demonstrated ability to permanently silence genes which cause the condition. Importantly, this technology’s target gene and related gene pathways will rarely have presented as a therapeutic avenue for research for the traditional small molecule agents, currently accounting for the majority of today’s pharmaceutical products.

Founded in 1997 and trading publicly since 2001, Benitec Biopharma trades on the Australian Securities Exchange (ASX) under the symbol “BLT”. Benitec aims to deliver a range of novel ddRNAi-based therapeutics to the clinic in partnership with the pharmaceutical industry. Besides a focused R&D strategy in infectious diseases, cancer and chronic cancer-associated pain, Benitec Biopharma is pursuing programs with licensees that have advanced to pre-clinical and/or clinical trials.
DeZwarteRidder
0
quote:

rationeel schreef op 5 december 2012 16:59:

[...]
Dit is de juiste redenering. Een lage prijs per aandeel levert een grotere kans op behoorlijke winst. Kans op verlies is aanzienlijk lager, dan bij een duurder aandeel. Nu maar afwachten op de sky is the limit:)
Je bent een grapjas........!!!

[verwijderd]
0
Voor Glybera?
uniQure Appoints Hans Christian Rohde Chief Commercial Officer

Amsterdam, The Netherlands – December 6, 2012 – uniQure B.V., a leader in the field of human gene therapy, today announced the appointment of Hans Christian Rohde as Chief Commercial Officer.

Mr. Rohde joins uniQure from Basilea Pharmaceutica (SIX: BSLN) where from 2007 he was Chief Commercial Officer and member of the company’s executive management committee with responsibility for global commercial operations, marketing, supply chain, medical affairs, pricing and market access.

“We are very pleased with Hans Christian’s appointment,” says Jörn Aldag, CEO of uniQure. “With the approval of Glybera we need to rapidly build and expand our commercial organization to enable the successful roll-out of Glybera and provide access to this crucial treatment to as many patients as possible. Hans Christian’s experience and successful track-record in major biotechnology companies such as Basilea, Merck-Serono and Biogen Idec provide us with the necessary leadership qualities to successfully commercialize Glybera.”

Hans Christian Rohde (M.Sc., MBA) has almost 25 years experience in commercial roles at leading biotechnology and pharmaceutical companies. Prior to Basilea Pharmaceutica, Mr. Rohde was Corporate Vice President, Head of Global Therapeutic Areas Reproductive Health and Endocrinology at Merck-Serono from 2003 until 2007. Before this he was responsible for international marketing and global market development at Biogen Idec. From 1992 until 2000, Mr Rohde held positions of increasing commercial responsibility at Novo Nordisk. Mr. Rohde started his career at Laboratoires Syntex
Prof. Dollar
0
@de echte zoef

Probleempje met de Engelse taal? Ja, Hans wordt verantwoordelijk voor de commerciële uitrol van Glybera. Hij heeft tal van commerciële rollen vervult bij biotech-bedrijven. Gezien zijn afkomst en die van Aldag (Zwitserland) denk ik dat die twee elkaar al langer kennen. Wat betreft CV lijkt mij dit een goede zet.

De partnerovereenkomst met Benitec Biopharma is ook interessant. Dit is de eerste na goekeuring Glybera. Er zullen er vast nog meerdere volgen.

To Be Continued. :)
rationeel
0
quote:

DeZwarteRidder schreef:

[...]

Je bent een grapjas........!!!

Het wordt pas echt grappig als we rond de 10 staan:)
Fundamenteel zijn "we" goed bezig:)
Prof. Dollar
0
uniQure initiates Phase I in acute intermittent porphyria

Dec 11, 2012

uniQure initiates Phase I in acute intermittent porphyria

AIPGENE consortium sets first step towards cure for rare disease

Amsterdam, The Netherlands – December 11, 2012 – uniQure B.V., a leader in the field of human gene therapy, today announced the start of its Phase I clinical trial in acute intermittent porphyria (AIP) with the treatment of the first patient. The study is conducted under the aegis of the AIPGENE consortium, a pan-European collaboration funded in part by the European Commission’s Seventh Framework Program with the aim to develop a gene therapy for the treatment of AIP, a rare and devastating disease caused by mutations in the porphobilinogen deaminase gene (PBGD). AIP can be life-threatening and the long-term effects include irreversible nerve damage, liver cancer and kidney failure. uniQure was granted orphan drug designation for the treatment of AIP in 2009 from the European Medicines Agency.

“The start of the AIP Phase I study marks the first of four programs that will enter clinical trials over the next 12 months,” says Jörn Aldag, CEO of uniQure. “After AIP we expect clinical trials to be initiated in Parkinson’s disease, hemophilia B, and Sanfilippo B. After many years of building and developing our capabilities and competencies, and the approval in November of Glybera for LPLD as the first gene therapy in the Western world, we are highly motivated to expedite the clinical development of our other advanced gene therapies.”

About the AIP Phase I study
The Phase I will enroll eight patients with severe AIP at two centers: the Clinical University of Navarra, Pamplona, Spain, and the 12 de Octubre University Hospital,, Madrid, Spain. The study’s primary objective is the assessment of safety and determination of the maximum tolerated dose. Secondary objectives include tolerability of treatment, pharmacokinetics, changes in the levels of surrogate markers of activity including porphobilinogen (PBG) and delta-aminolevulinic acid (ALA), and assessment of symptom control, neuro-psychological changes and quality of life. All patients will be followed for one year, and the interim results of the Phase I are expected in Q3 2013.



About acute intermittent porphyria
Acute Intermittent porphyria (AIP) is a rare genetic disease which is caused by mutations in the porphobilinogen deaminase (PBGD) gene; one of the enzymes of the heme biosynthesis pathway. Mutations in this gene cause insufficient activity of the protein resulting in partially disruption of heme synthesis. This in turn leads to accumulation of toxic intermediates (ALA and PBG) giving rise to a wide variety of problems including acute, severe abdominal pains, psychiatric and neurological disorders, and muscular weakness. Acute porphyric attacks can be life-threatening and the long-term consequences include irreversible nerve damage, liver cancer and kidney failure. Currently, the only curative therapy is liver transplantation and thus, new curative options are urgently needed. Severe AIP patients are suffering poor quality of life with palliative treatments for the different symptoms including glucose or heme infusions for metabolic replacement and inhibition of toxic metabolic production.



About AIPGENE
AIPGENE is a European Commission Framework Programme 7-funded consortium (Grant Agreement number 261506) which was put together with the aim to develop the orphan gene therapy drug AAV5-AAT-PBGD (AMT-021) for the treatment of Acute Intermittent porphyria (AIP). The consortium’s objective is to contribute to alleviating the negative impact of this disease on the quality of life of the patients and their families. Overall coordinator of the project is the Centre for Applied Medical Research (CIMA) at the University of Navarra, Pamplona, Spain. Apart from uniQure, other members of the consortium are the Clinical University of Navarra, Pamplona, Spain; Karolinska University Hospital, Stockholm, Sweden; German Cancer Research Center (NCT-DKFZ), Heidelberg, Germany; DIGNA Biotech, Pamplona, Spain; Servicio Madrileno de Salud, Madrid, Spain.



About uniQure
uniQure is a world leader in the development of human gene based therapies. uniQure’s Glybera, a gene therapy for the treatment of lipoprotein lipase deficiency has been approved in the European Union, and is the first approved gene therapy in the Western world. uniQure’s product pipeline of gene therapy products in development comprise hemophilia B, acute intermittent porphyria, Parkinson’s disease and Sanfilippo B. Using adeno-associated viral (AAV) derived vectors as the delivery vehicle of choice for therapeutic genes, the company has been able to design and validate probably the world’s first stable and scalable AAV manufacturing platform. This proprietary platform can be applied to a large number of rare (orphan) diseases caused by one faulty gene, and allows uniQure to pursue its strategy of focusing on this sector of the industry. uniQure's largest shareholders are Forbion Capital Partners and Gilde Healthcare, two of the leading life sciences venture capital firms in the Netherlands. Further information can be found at www.uniqure.com.

For further enquiries:
Jörn Aldag
CEO
Tel : +31 20 566 8014
j.aldag@uniQure.com

Hans Herklots
Managing Director
Capricorn One
Tel: +41 79 598 7149
capricorn1@bluewin.ch
Prof. Dollar
0
"“The start of the AIP Phase I study marks the first of four programs that will enter clinical trials over the next 12 months,” says Jörn Aldag, CEO of uniQure. “After AIP we expect clinical trials to be initiated in Parkinson’s disease, hemophilia B, and Sanfilippo B."

We gaan een zeer interessant jaar tegemoet... en eigenlijk de twee jaar er na nog meer in verband met de resultaten.

Voor wie meer wil weten over acute intermitterende porfyrie (AIP) kan zich hier verdiepen:
www.mlds.nl/ziekten/115/porfyrie/
www.porphyria-europe.com/01-for-patie...
home.planet.nl/~timlin/porfyrie.htm

Weet iemand ook te vertellen welke rechten uniQure heeft op de AIP-studie? Hierbij denk ik aan mogelijke toekomstige commercialisatie.
[verwijderd]
0
Prof. Dollar
0
quote:

de echte zoef schreef op 11 december 2012 11:45:

@ prof Dollar: in ieder geval de rechten om te commercialiseren.
Dat zou mooi zijn.

Een van de genoemde bronnen meldt:
"In de meeste Europese landen hebben ongeveer 1 op 75000 mensen last van acute porfyrie." Hetgeen grofweg neerkomt op z'n 6500 patiënten in Europa. De winst kun je dan wel uitrekenen... maar eerst goede onderzoeksresultaten behalen.
DeZwarteRidder
0
quote:

Prof. Dollar schreef op 11 december 2012 11:57:

[...]Dat zou mooi zijn.
Een van de genoemde bronnen meldt:
"In de meeste Europese landen hebben ongeveer 1 op 75000 mensen last van acute porfyrie." Hetgeen grofweg neerkomt op z'n 6500 patiënten in Europa. De winst kun je dan wel uitrekenen... maar eerst goede onderzoeksresultaten behalen.
Die evt. winst is nihil in de komende 10-15 jaar, eerst moet er 100 miljoen of meer worden uitgegeven om misschien ooit een werkzaam en veilig middel te ontwikkelen.
Prof. Dollar
0
quote:

DeZwarteRidder schreef op 11 december 2012 12:02:

[...]
Die evt. winst is nihil in de komende 10-15 jaar, eerst moet er 100 miljoen of meer worden uitgegeven om misschien ooit een werkzaam en veilig middel te ontwikkelen.
Ah, gezellig dat jij er ook nog bent! Onze raspessimist die denkt dat sprookjes en aandelen niet samengaan, kun je daar niet blijven rondhangen www.iex.nl/Aandeel-Koers/330016108/Wa...
DeZwarteRidder
0
quote:

Prof. Dollar schreef op 11 december 2012 12:07:

[...]
Ah, gezellig dat jij er ook nog bent! Onze raspessimist die denkt dat sprookjes en aandelen niet samengaan, kun je daar niet blijven rondhangen www.iex.nl/Aandeel-Koers/330016108/Wa...
Er moet toch IEMAND met beide benen op de grond blijven staan......????

Stel je voor dat er alleen maar believers op dit draadje zouden zitten, die mekaar gek maken om dit zeer riskante aandeel te kopen.....!!

Bij Sopheon, Pharming, Antonov en Spijker kun je zien hoe zo'n sprookje afloopt.
QLVT
0
JA JA blacky jij ziet volgens ons
alleen maar zwarte sneeuw ,wij proberen
het positieve er uit te halen dus
conclusie ,ga alstublieft naar het
het forum van pharming je heil botvieren
iedereen blij...
harrysnel
0
Hans Christian Rohde wordt Chief Commercial Officer bij UniQure.

Hans Christian Andersen schreef het sprookje over het lelijke eendje dat veranderde in een mooie zwaan. Kan geen toeval zijn:)..
DeZwarteRidder
0
quote:

harrysnel schreef op 11 december 2012 18:08:

Hans Christian Rohde wordt Chief Commercial Officer bij UniQure.

Hans Christian Andersen schreef het sprookje over het lelijke eendje dat veranderde in een mooie zwaan. Kan geen toeval zijn:)..
Ging die zwaan niet dood aan het einde.....???

7.806 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 ... 387 388 389 390 391 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Markt vandaag

 AEX
865,55  +0,20  +0,02%  09:51
 Germany40^ 17.814,60 +0,25%
 BEL 20 3.809,34 +0,39%
 Europe50^ 4.937,91 +0,48%
 US30^ 37.830,06 +0,27%
 Nasd100^ 17.592,65 +0,50%
 US500^ 5.040,50 +0,42%
 Japan225^ 38.189,21 +1,18%
 Gold spot 2.376,44 +0,65%
 EUR/USD 1,0686 +0,14%
 WTI 81,52 -0,84%
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer

Stijgers

Air France-KLM +2,45%
VIVORYON THER... +2,25%
EXOR NV +1,39%
ArcelorMittal +1,23%
Alfen N.V. +1,10%

Dalers

Pharming -6,66%
ASMI -4,58%
PostNL -4,17%
BESI -2,77%
Avantium -1,55%

EU stocks, real time, by Cboe Europe Ltd.; Other, Euronext & US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront