Forum Arrowhead Research geopend

4.517 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 186 187 188 189 190 191 192 193 194 195 196 ... 222 223 224 225 226 » | Laatste
DeZwarteRidder
1
Genetisch onderzoek te ingewikkeld? Neem een verhelderende duik in De Codebreker van Walter Isaacson. Over DNA, zijn moleculaire broertje RNA en het ‘genetische schaartje’ waarmee virussen onschadelijk kunnen worden gemaakt.
Hans van Zon 02-05-21, 14:00 Laatste update: 02-05-21, 17:48

Op 9 oktober 2020, om 02.53 uur ’s nachts, hoort de Amerikaanse onderzoekster Jennifer Doudna dat zij met haar Franse collega Emmanuelle Charpentier de Nobelprijs heeft gewonnen. ,,De prijs is toegekend voor het herschrijven van de code van het leven’’, aldus de jury. Het laureaat is de beloning voor de ontwikkeling van Crispr-Cas, die ook wel ‘de genetische schaar’ wordt genoemd. Een methode waarmee heel nauwkeurig in DNA wordt geknipt om de genetische code van levende organismen aan te passen.

Crispr staat voor clustered regularly interspaced short palindromic repeats. De twee biochemici werden op het idee gebracht door bacteriën. Die hebben in de loop van miljarden jaren een systeem ontwikkeld om binnendringende virussen af te weren. Als een virus een bacterie binnendringt, knipt een schaartje in het DNA van het virus waardoor het onklaar wordt.
Derde grote revolutie

Het door Doudna en Charpentier ontwikkelde schaartje kan in planten, dieren en mensen worden toegepast op elke gewenste knipplaats. En in virussen. Daarom begon Doudna in 2020 een onderzoek om Crispr te gebruiken voor het opsporen en vernietigen van Covid-19. Met genetische vaccins.

De Nobelprijs is ook een beloning voor Doudna’s Amerikaanse biograaf Walter Isaacson, die al furore maakte met biografieën over Steve Jobs, Albert Einstein en Leonardo da Vinci. De hoogleraar geschiedenis volgde haar wetenschappelijke bestaan al voor een biografie over haarzelf en haar grensverleggende onderzoek. Hij was haar schaduw in het laboratorium, in vergaderzalen, in haar Slackkanalen.

Het is een ontdek­kings­reis geworden. Ik heb gezien hoe geschiede­nis werd geschreven
Walter Isaacson

,,Het is een ontdekkingsreis geworden. Ik heb gezien hoe geschiedenis werd geschreven. De ontdekking van Crispr en de coronapandemie versnellen de overgang naar de derde grote revolutie op het gebied van innovatie’’, aldus Isaacson. Revoluties die zijn aangezwengeld door de ontdekking van drie basisdeeltjes van ons bestaan. Na het atoom en de bit zorgt nu het gen voor een biologische doorbraak.
Biochemische ster

De oud-hoofdredacteur van Time noemt het favoriete molecuul RNA ‘de biochemische ster’ van zijn boek. RNA speelt de hoofdrol in Doudna’s carrière. ,,Haar werk aan de structuur van RNA heeft me enorm gefascineerd’’, zegt Isaacson. Het beroemdste molecuul is DNA, waarin de genetische code van al onze erfelijke eigenschappen is vastgelegd. DNA bewaakt alle cellen van ons lichaam, en de opgeslagen informatie. RNA daarentegen is een actief molecuul, een boodschapper. ,,Hij gaat erop uit, doet het echte werk’’, aldus de biograaf. Het RNA maakt producten aan, zoals eiwitten, een belangrijk wapen in de strijd tegen onder meer virussen. Voor die productie wordt er van het DNA een kopie gemaakt, het RNA.
DeZwarteRidder
1
Een boeiende passage in De Codebreker (Uitgeverij Het Spectrum) belicht de manier waarop Doudna en andere Crispr-teamonderzoekers de strijd aangaan met corona. Ze ontwikkelen vaccinstrategieën en testprocedures. Zij plaatsen die gegevens in een open database waar wetenschappers in vaccinonderzoek mee aan de slag kunnen. Er werden RNA-geleide enzymen ingezet die geprogrammeerd waren om genetisch materiaal van het virus op te sporen.

Het delen van alle kennis over Crispr zorgde ook voor de ontwikkeling van testkits voor thuis. ,,Het brengt biologie ons huis binnen’’, aldus Isaacson.
Bliksemsnelle overwinning

De constatering leidt tot een spannend vergezicht: Mogelijk kunnen ontwikkelaars op een dag op Crispr gebaseerde testkits voor thuis gebruiken als platforms waarop biomedische applicaties zijn te bouwen. ,,Voor het opsporen van virussen, ziektediagnose, kankerscreening, analyse van voedingswaarden, genetische tests’’, schetst de biograaf.

De eerste RNA-vaccins zijn al een feit. De farmaceutische bedrijven Moderna en Pfizer/BioNTech zijn daar verantwoordelijk voor. Maar een pluim voor onderzoekers als Jennifer Doudna is op zijn plaats, concludeert Isaacson. ,,De uitvinding van eenvoudig programmeerbare RNA-vaccins was een bliksemsnelle overwinning van menselijk vernuft, maar was wel gebaseerd op langdurig onderzoek naar een van de fundamenteelste aspecten van het leven: hoe stukjes RNA cellen vertellen welke eiwitten ze moeten aanmaken om schaarachtige enzymen ertoe te brengen gevaarlijke virussen in stukjes te hakken.’’

Het is een prestatie die Doudna graag onderschrijft met de woorden: ‘Natuur is prachtig op die manier.’ Mede dankzij haar worden RNA-moleculen ‘de nieuwe microchips’, instrumenten waarmee allereerst bloedziekten (onder andere sikkelcelanemie), een vorm van aangeboren blindheid en kanker kunnen worden bestreden. Klinische onderzoeken naar deze drie toepassingen zijn in een ver stadium.
Gevaren

Onderzoekers zijn zich tegelijkertijd bewust van de gevaren van de Crispr-technologie. Aan genetische manipulatie zitten ethische grenzen. ,,Wat als we op een dag in staat zijn om te kiezen welke kenmerken we onze kinderen en alle kinderen daarna willen geven? We zouden ervoor kunnen kiezen dat ze lang zijn en gespierd en blond en blauwe ogen hebben en niet doof zijn en niet... kies zelf maar’’, aldus de biograaf. ,,Zullen we daarmee onze diversiteit verliezen? Onze empathie? Zullen we minder smaakrijk worden?’’

Ook Jennifer Doudna reageerde met afschuw toen ze in 2018 hoorde van de geboorte van de eerste met Crispr genetisch gemanipuleerde baby’s in China. Twee meisjes die hiv-resistent waren. ,,Ik kreeg last van nerveuze energie en misselijkheid’’, vertelt Doudna. ,,Ik maakte me zorgen dat de wedloop niet was ingegeven door een medische behoefte of door het verlangen mensen te helpen, maar om aandacht te krijgen en de eerste te zijn.’’

Dat wil niet zeggen dat de Amerikaanse biochemicus voor een verbod of moratorium is op zogeheten ‘kiembaanbewerking’, het sleutelen aan het genoom van levende cellen waarbij de aangebrachte verandering kan worden doorgegeven aan het nageslacht. Niet-reproductietoepassingen zouden wel door de beugel kunnen, reproductieve toepassingen niet. Zoals zo vaak in de wetenschap bestaat er geen scherpe grens.

Walter Isaacson ziet uiteindelijk ‘de belofte van Crispr beter voor zich dan het gevaar’. ,,Als we er verstandig mee omgaan, kan biotechnologie ons beter in staat stellen virusaanvallen af te slaan, genetische tekortkomingen te bestrijden en ons lichaam en onze geest te beschermen’’, aldus de biograaf. Doudna en vele andere onderzoekers zijn het met hem eens. Voorzichtigheid troef, maar wel verantwoord voorwaarts.
Tom3
0
quote:

Burstner schreef op 3 mei 2021 13:48:


Benieuwd wat deze week brengt, een extraatje morgen??


Kan me niet herinneren dat kwartaalcijfers hebben geleid tot een koersuitbarsting, het omgekeerde is helaas vaker van toepassing. Persoonlijk zit ik nog het meest te wachten op de nierkanker data.

Het lijkt me het ideale target voor rnai getuige bijgaande paper uit een relatief ver verleden:

pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17342756/

Nog even geduld svp.
Burstner
0
quote:

Tom3 schreef op 3 mei 2021 16:43:


[...]

Kan me niet herinneren dat kwartaalcijfers hebben geleid tot een koersuitbarsting, het omgekeerde is helaas vaker van toepassing. Persoonlijk zit ik nog het meest te wachten op de nierkanker data.

Het lijkt me het ideale target voor rnai getuige bijgaande paper uit een relatief ver verleden:

pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17342756/

Nog even geduld svp.

Enig idee wanneer we deze data mogen verwachten?
mvdln
0
Intussen tweet Dirk Haussecker er weer mooi op los over ARWR (negatief?):

Multivalent Dirk Haussecker
@RNAiAnalyst
$AFMD has more solid + commercially more immediately relevant clinical data at $1B market cap than $ARWR did when they reached their 1st $1B MC*.
Discuss.

* dare I say, $AFMD will be commercial before $ARWR.
G.dezwaluw
0
quote:

mvdln schreef op 3 mei 2021 16:58:


Intussen tweet Dirk Haussecker er weer mooi op los over ARWR (negatief?):

Multivalent Dirk Haussecker
@RNAiAnalyst
$AFMD has more solid + commercially more immediately relevant clinical data at $1B market cap than $ARWR did when they reached their 1st $1B MC*.
Discuss.

* dare I say, $AFMD will be commercial before $ARWR.


Affimed een jaar geleden en nu x4
Wij "maar" x2
Hebben nog wat in te halen
Hulskof
0
quote:

Burstner schreef op 3 mei 2021 16:55:


[...]
Enig idee wanneer we deze data mogen verwachten?


Dit kwartaal.
Tom3
0
CFTR "verbeteraars" van Vertex verhelpen het probleem maar voor 50% en dat geldt voor 90% van alle cf patiënten. Er wordt driftig gezocht naar verbeteringen. ENAC staat hierbij met stip op nummer 1. Tot nu toe ging dat altijd gepaard met nierproblemen. Als Arrowhead er in slaagt volledige ENAC knock down te bereiken, zonder bijwerkingen, dan lijkt me ARO -ENAC een oplossing voor alle cystic fibrose patiënten: de CFTR medicijnen en ARO-ENAC kunnen heel goed naast elkaar worden gebruikt. Zou er al gewerkt worden aan een deal met Vertex? Het hoe en waarom wordt goed uitgelegd in bijgaande paper:

erj.ersjournals.com/content/early/202...
Hulskof
0
www.engadget.com/harvard-gene-editing...

Harvard scientists create gene-editing tool that could rival CRISPR
It uses segments of bacterial DNA called retrons.
Tom3
0
quote:

Hulskof schreef op 3 mei 2021 19:01:


www.engadget.com/harvard-gene-editing...

Harvard scientists create gene-editing tool that could rival CRISPR
It uses segments of bacterial DNA called retrons.



Oh, daarom is Crispr 6% en Beam vandaag 8,5% lager.
Tom3
0
quote:

G.dezwaluw schreef op 3 mei 2021 17:03:


[...]

Affimed een jaar geleden en nu x4
Wij "maar" x2
Hebben nog wat in te halen


Alles op zijn tijd. Ga je nierkanker bestrijden met NK cellen?? Rnai is in staat de bron van die kanker te bestrijden. Daar zijn NK cellen denk ik niet voor gemaakt.
Hulskof
0
quote:

Tom3 schreef op 3 mei 2021 19:26:


[...]

Oh, daarom is Crispr 6% en Beam vandaag 8,5% lager.


Ik betwijfel het. XBI heeft er weer eens geen zin in, de inflatie neemt toe en daarmee de rente-angst en dan krijgen bubbel- en groeifondsen het meer voor hun kiezen dan de rest. Ook de drug pricing hangt nog als een zwaard van Damocles boven de sector.
Wil Helmus
1
Op de valreep nog een CF tweet van Arrowhead. Zullen ze morgen een tipje van de sluier oplichten vwb ARO-ENAC? We gaan het zien
Tom3
0
Tom3
0
quote:

Burstner schreef op 4 mei 2021 09:40:


Wanneer komen de cijfers, voor of na opening?


Om 16.00 lokale tijd. Persconferentie is een half uur later.
Tom3
0
Baron heeft ook bijgekocht in Q1


Jose Karlo Mari Tottoc
Mon, May 3, 2021, 6:53 PM

Baron Funds, an asset management firm, published its “Baron Opportunity Fund” first quarter 2021 investor letter – a copy of which can be downloaded here. A return of 0.88% was delivered by the fund’s institutional shares for the Q1 of 2021, below both its S&P 500 and Russell 3000 Growth Index that delivered a 6.17% and 1.19% returns respectively for the same period. You can view the fund’s top 5 holdings to have a peek at their top bets for 2021.

Baron Opportunity Fund, in their Q1 2021 investor letter, mentioned Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR), and shared their insights on the company. Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. is a Pasadena, California-based biopharmaceutical company that currently has a $7.5 billion market capitalization. Since the beginning of the year, ARWR delivered a -5.17% return, while its 12-month gains are up by 113%. As of April 30, 2021, the stock closed at $72.76 per share.

Here is what Baron Opportunity Fund has to say about Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. in their Q1 2021 investor letter:

"Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. is a developer of RNAi-based therapeutics for a host of genetic disorders primarily focused on the liver with eventual planned expansion into treatments for the lung, muscle, and tumors. The stock declined in conjunction with the general market rotation from growth into value and the unwind in biotechnology stocks. There were no real fundamental events for Arrowhead in the quarter and we retain conviction as we expect more significant activity later in the year. We added to our Arrowhead position during the quarter."
4.517 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 186 187 188 189 190 191 192 193 194 195 196 ... 222 223 224 225 226 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 28 jul 2021 22:00
Koers 68,370
Verschil +2,420 (+3,67%)
Hoog 68,590
Laag 65,380
Volume 671.404
Volume gemiddeld 913.747
Volume gisteren 685.569