Arrowhead Research « Terug naar discussie overzicht

Forum Arrowhead Research geopend

4.812 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 200 201 202 203 204 205 206 207 208 209 210 ... 237 238 239 240 241 » | Laatste
Tom3
0
Het uitschakelen van het PCSK9 gen lijkt ook (niet onderkende?) gevolgen te hebben voor de rest van je lichaam. Dit pleit er voor rnai te gebruiken zodat je het nog sturen (naar analogie van Revusiran):

knockout of PCSK9 - concerns

Nabil G. Seidah, a cardiovascular biologist at the Clinical Research Institute of Montreal who discovered PCSK9’s role in cholesterol signaling in 2003, notes that the gene has other functions besides cholesterol regulation. For example, it appears to play a role in immunity and is also expressed in unexpected places, like the testes and the pancreas, hinting of roles researchers have not yet identified.

Permanently disabling it with CRISPR may therefore have unforeseen effects, he says. “When you do the CRISPR, you’re stuck,” he says. “What’s the antidote?”.
Bruyne
0
Back in the eighties!

Is er nieuws op komst of is het enkel aan het Bio sentiment te wijten? NBI +2.3%
Hulskof
0
quote:

Bruyne schreef op 7 juni 2021 17:21:


Back in the eighties!

Is er nieuws op komst of is het enkel aan het Bio sentiment te wijten? NBI +2.3%



XBI plus 4. Door de weerstand van 130. Hopelijk het begin van een nieuwe uptrend. :-)
Storm550
0
quote:

Tom3 schreef op 7 juni 2021 09:28:


Het uitschakelen van het PCSK9 gen lijkt ook (niet onderkende?) gevolgen te hebben voor de rest van je lichaam. Dit pleit er voor rnai te gebruiken zodat je het nog sturen (naar analogie van Revusiran):

knockout of PCSK9 - concerns

Nabil G. Seidah, a cardiovascular biologist at the Clinical Research Institute of Montreal who discovered PCSK9’s role in cholesterol signaling in 2003, notes that the gene has other functions besides cholesterol regulation. For example, it appears to play a role in immunity and is also expressed in unexpected places, like the testes and the pancreas, hinting of roles researchers have not yet identified.

Permanently disabling it with CRISPR may therefore have unforeseen effects, he says. “When you do the CRISPR, you’re stuck,” he says. “What’s the antidote?”.


Dat is het terrein van Verve Therapeutics. Ze willen ook aan de slag met ANGPTL3:
www.vervetx.com/pipeline/

Net zoals er mensen zijn met een genetisch verhoogde hoeveelheid PCSK9, zijn er ook mensen met een genetisch verlaagde hoeveelheid. Dit artikel uit 2019 kan ik alleen de abstract van lezen, maar: "The clinical implications of PCSK9 functions beyond lipid metabolism in terms of wanted or unwanted effects of therapeutic PCSK9 inhibition therefore appear to be limited."
www.nature.com/articles/s41574-018-01...
Tom3
1
quote:

Bruyne schreef op 7 juni 2021 17:21:


Back in the eighties!

Is er nieuws op komst of is het enkel aan het Bio sentiment te wijten? NBI +2.3%



Aandeelhouder zijn en niet weten wat er speelt?? Eind juni/begin juli moet er oa mega belangrijke info gedeeld zijn over CF, nierkanker en Nash. Als contrapunt kan gelden dat we dan ook weten wat de kwaliteiten van Intellia en Vertex zijn mbt AAT resp ATTR. Het wordt dus in ieder geval rete spannend.

De markt lijkt echter al bezig met de countdown......:-)

Bruyne
2
Dit besefte ik wel hoor, maar ne mens mag zich eens laten gaan he..

Ik ken idd weinig bedrijven waar op korte termijn zoveel te verwachten valt.
Stoplos op Bio is geen goed idee, echter na Gala ben ik toch op mijn hoede, en ik weet dat ik deze negatieve instelling moet laten varen.
Maar wat een bio-dagje zeg.


Tom3
0
Voor de Crispr volgens is hier alvast een Nederlands talige basiscursus.

biotechnologie.nl/paginas/crispr-cas9/

Als Crispr-Cas9 heel goed is in het uitschakelen van genen vraag ik me echt af wat de toegevoegde waarde is tov rnai, ok bij die laatste moet je 2 keer per jaar een shot halen maar verder? Je verliest een stuk vrijheid (crispr is pemanent) en je verliest een stuk veiligheid. De risico op off target effecten bij rnai lijkt me een stuk beter overzienbaar want die is er nauwelijks. Waar zou de consument voor kiezen?
P.iddybull
1
Fijne dagen en vermoedelijk is dit nog maar het begin.
Voor het eerst geniet ik van de grotere hoeveelheid aandelen dan toen we al even in de € 90 zaten.
Benieuwd waar we gaan eindigen.
Tom3
0
quote:

Storm550 schreef op 7 juni 2021 17:33:


[...]

Dat is het terrein van Verve Therapeutics. Ze willen ook aan de slag met ANGPTL3:
www.vervetx.com/pipeline/

Net zoals er mensen zijn met een genetisch verhoogde hoeveelheid PCSK9, zijn er ook mensen met een genetisch verlaagde hoeveelheid. Dit artikel uit 2019 kan ik alleen de abstract van lezen, maar: "The clinical implications of PCSK9 functions beyond lipid metabolism in terms of wanted or unwanted effects of therapeutic PCSK9 inhibition therefore appear to be limited."
www.nature.com/articles/s41574-018-01...


Goed gevonden. Dit soort onderzoeken wordt veelal gedaan in opdracht van de ondernemingen die er belang bij hebben, is me opgevallen. Biotech is geen wiskunde, helaas. Ben ook benieuwd of dat Verve er in slaagt haar doelen te verwezenlijken. Het heerst overal een hevige concurrentiestrijd. Arrowhead doet er goed aan om voor veel targets een partner te vinden zodat zij zich op de echte innovaties kunnen richten.
Tom3
2
Jonathan Faison (ook een biotech blogger) ziet perspectieven voor versnelde toelating van AAT op basis van de overwegingen vandaag van de FDA om het alzheimermedicijn van Biogen toe te laten tot de markt (zat Galapagos maar in de Alzheimer):

twitter.com/jfais20/status/1401942929...
Tom3
1
Als je bijgaande paper geschreven door een groep Japanners van Sankyo over rnai uit 2002 leest, vraag je je af waarom het bijna 20 jaar heeft moeten duren voordat de doorbraak aanstaande is:

pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/12477280/

Ik gok er op dat ook een crispr cas of base editing met dit soort leerprocessen te maken krijgt.
Tom3
0
Nabeurs nog een deal van 85.000 stuks tegen de slotprijs. Lijkt me substantieel in het licht van de lage omzetten.
P.iddybull
0
Tom3,
Dat gebeurt inderdaad meermaals tegenwoordig.
Voorlopig nog nabeurs.
Eens het zo'n volume haalt voorbeurs zitten we waarschijnlijk stukken beter ...
En die dag nadert.
Wil Helmus
0
WallStPirate on twitter:

$ARWR Today is International NASH day, hopefully Chris will give us some additional info about HSD.

t.co/AdLgVsevbQ
Hulskof
1
quote:

Wil Helmus schreef op 10 juni 2021 14:06:


WallStPirate on twitter:

$ARWR Today is International NASH day, hopefully Chris will give us some additional info about HSD.

t.co/AdLgVsevbQ


Wie weet. Er is vandaag een Fireside Chat.
Meer dan een hint verwacht ik eigenlijk niet.
P.iddybull
1
wijzerplaat
0
Enkele Quotes (via YMB)

  • Ended the call with "we are seeing good viral knockdown with aro- covid"
  • We are looking to build a 20-50 billion dollar market cap company with some of these franchises”


mvdln
3
Zo, Vertex stopt met AAT! Alles ligt wagenwijd open voor een alleenheerschappij!

Vertex Announces Primary Endpoint Achieved in Phase 2 Study of VX-864 in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
- Treatment with VX-864 led to a statistically significant increase from baseline in plasma functional AAT levels as compared to placebo and was generally well tolerated -

- Results provide proof-of-mechanism, although magnitude of treatment effect observed unlikely to translate into substantial clinical benefit; VX-864 will not advance into late-stage development -
4.812 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 200 201 202 203 204 205 206 207 208 209 210 ... 237 238 239 240 241 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 18 okt 2021 22:00
Koers 66,140
Verschil -0,020 (-0,03%)
Hoog 66,410
Laag 65,380
Volume 302.669
Volume gemiddeld 554.992
Volume gisteren 417.298