DeBeurs.nl

Hulskof 19 oktober 2021 17:23

0

quote:
de tuinman schreef op 19 oktober 2021 17:06:
[...]

Dus volgens jou zijn alle patiënten gerekruteerd voor de fase 2b/3 onderzoek?

40 participants
Ik verwacht voor een fase 3 toch echt meer kandidaten.

Uit de laatste earnings call:

We also fully enrolled the ARO-AAT Phase 2 SEQUOIA study, with the 40th patient being dosed recently. Combined with the various cohorts in the open-label 2002 study, we will have paired biopsies from approximately 50 patients receiving various dose levels and various treatment durations.

Lastly, for ARO-AAT, we were granted Breakthrough Therapy designation by the U.S. FDA. ARO-AAT was also previously granted Orphan Drug designation and Fast Track designation from the FDA and Orphan designation from the European Commission. Our goal is to expedite the development path of ARO-AAT and each of these important designations provide potential ways to achieve that. We will work with regulatory authorities and our partners from Takeda to identify the best path to bring this important drug to patients quickly.

Het betreft een relatief kleine indicatie, maar als de FDA een volledig fase 3 onderzoek wil, zal het aantal ws omhoog moeten.

de tuinman 19 oktober 2021 17:30

0

quote:
Hulskof schreef op 19 oktober 2021 17:23:
[...]

Uit de laatste earnings call:

We also fully enrolled the ARO-AAT Phase 2 SEQUOIA study, with the 40th patient being dosed recently. Combined with the various cohorts in the open-label 2002 study, we will have paired biopsies from approximately 50 patients receiving various dose levels and various treatment durations.

Lastly, for ARO-AAT, we were granted Breakthrough Therapy designation by the U.S. FDA. ARO-AAT was also previously granted Orphan Drug designation and Fast Track designation from the FDA and Orphan designation from the European Commission. Our goal is to expedite the development path of ARO-AAT and each of these important designations provide potential ways to achieve that. We will work with regulatory authorities and our partners from Takeda to identify the best path to bring this important drug to patients quickly.

Het betreft een relatief kleine indicatie, maar als de FDA een volledig fase 3 onderzoek wil, zal het aantal ws omhoog moeten.

Ok bedankt.

Maar voor mij is dit wel verwarrend.
Het lijkt nu heel erg op een fase 2 (b?) studie.

Waarom noemen ze het dan een 2b/3 studie?

mvdln 19 oktober 2021 20:55

4

quote:
Hulskof schreef op 19 oktober 2021 17:23:
[...]

Uit de laatste earnings call:

We also fully enrolled the ARO-AAT Phase 2 SEQUOIA study, with the 40th patient being dosed recently. Combined with the various cohorts in the open-label 2002 study, we will have paired biopsies from approximately 50 patients receiving various dose levels and various treatment durations.

Lastly, for ARO-AAT, we were granted Breakthrough Therapy designation by the U.S. FDA. ARO-AAT was also previously granted Orphan Drug designation and Fast Track designation from the FDA and Orphan designation from the European Commission. Our goal is to expedite the development path of ARO-AAT and each of these important designations provide potential ways to achieve that. We will work with regulatory authorities and our partners from Takeda to identify the best path to bring this important drug to patients quickly.

Het betreft een relatief kleine indicatie, maar als de FDA een volledig fase 3 onderzoek wil, zal het aantal ws omhoog moeten.

Dit klopt inderdaad maar ik wil het misschien nog iets specifieker duiden:

ARO-AAT tegen alpha1 decease is een orphan indication. Een beperkte groep mensen (In US minder dan 200.000 personen) heeft de ziekte. In clinical trials voor orphan drugs is 50 patiënten veel.

Er zijn verschillende redenen om aan te nemen dat de huidige phase 2 SEQUOIA study half 2022 unblinded zal worden en als basis zal en mag dienen om een NDA te doen bij de FDA:

1. Primary endpoint van de huidige studie is Z-AAT verlagen. Waarschijnlijk (mogelijk) gaat de FDA akkoord om dit als phase III primary endpoint te beschouwen. Dus als de SEQUOIA unblinded wordt dan heeft ARWR hun primary endpoint al bereikt.

2. In orphan drug indications wordt er vaak een phase III opvolgingsstudie gedaan na de NDA.

3. Arrowhead heeft BTD en Orphan drug indication

We gaan het zien, maar ik ben nog steeds optimistisch en verwacht markttoelating van de FDA in H2 2023.

Tom3 19 oktober 2021 23:45

2

"1/3 of portfolio now in $IONS. Feel very good about it. I expect it to cause me less stress over coming months than w/ more diversified portfolio."

Ik vindt dat onze Dirk zijn geld beter had kunnen stoppen in ARWR: wat bezielt de man om 1/3 van zijn geld te stoppen in deze aaneenschakeling van mislukkingen? Hij heeft zelf al een analyse gemaakt van waar Ionis de boot heeft gemist na 25 jaar pionierswerk te hebben verricht. Te lang vastgehouden aan niet werkende technologie.

Dit schreef hij op 18 oktober:

"The phosphorothioate modification* will be interesting business school case:

it brought seeming advance 25 years ago that Co never dared letting go of....only to recognize it being a dead-end. $IONS

*its extensive use across the oligo to be precise"

Ijzersterk dat Arrowhead op tijd overgestapt is op het Trim platform.

mvdln 20 oktober 2021 20:54

1

quote:
Tom3 schreef op 19 oktober 2021 23:45:
"1/3 of portfolio now in $IONS. Feel very good about it. I expect it to cause me less stress over coming months than w/ more diversified portfolio."

Ik vindt dat onze Dirk zijn geld beter had kunnen stoppen in ARWR: wat bezielt de man om 1/3 van zijn geld te stoppen in deze aaneenschakeling van mislukkingen? Hij heeft zelf al een analyse gemaakt van waar Ionis de boot heeft gemist na 25 jaar pionierswerk te hebben verricht. Te lang vastgehouden aan niet werkende technologie.

Dit schreef hij op 18 oktober:

"The phosphorothioate modification* will be interesting business school case:

it brought seeming advance 25 years ago that Co never dared letting go of....only to recognize it being a dead-end. $IONS

*its extensive use across the oligo to be precise"

Ijzersterk dat Arrowhead op tijd overgestapt is op het Trim platform.

Dat is maar 1 van zijn misstappen:

- Hij zit / zat fors in NVAX. Die zijn intussen aan het bodemvissen, daar lijkt stront aan de knikker
- Hij had een positie in GLPG geopend. Die is enkel maar gedaald sindsdien

Tom, wat maakt IONS volgens hem zo interessant boven ARWR? RNAi lijkt superieur op alle vlakken en de trials bij IONS draaien 1 voor 1 op teleurstellingen uit.

Oh ja, DirkH zit ook nog in DNRA. Die hebben ook een major setback gehad in de koersgrafieken. Ook rare keuze, DRNA komt op alle vlakken te laat op het feest. ALNY en ARWR snoepen dat af.

Hulskof 21 oktober 2021 09:22

1

Wat vinden we van BioBoyScouts post op Yahoo? Kunnen we in zijn wensdromen meegaan of is het voor jullie een kwestie van 'eerst zien, dan geloven'? Zelf neig ik naar het laatste. Ik kan me niet voorstellen dat CA bepaalde onderzoeken zou uitstellen omdat ze een te grote aanslag op z'n cashsaldo plegen. Het bedrijf moet vooruit, patenten zijn ook maar beperkt houdbaar. Komt het geld niet van milestones, dan maar van aandeelhouders. In laatste instantie misschien, maar ook CA zal het daar ophalen als dat nodig blijkt. Da's mijn mening. Wat niet wil zeggen dat BioBoyScout het mis heeft...

Hier zijn tekst:

Without being explicitly told, I believe Arrowhead has basically tipped their hat regarding what cards they have for both AAT and HBV. Here is why:
1) Phase 2 on ANG3 for mixed dyslipidemia (very large indication) was initiated in the clinic on 6/28/21;
2) Phase 2 on APOC3 for severe hypertriglyceridemia (large indication) was initiated on 5/31/21;
3) Phase 2 on APOC3 for mixed dyslipidemia (very large indication) is being initiated on 10/31/21;
4) Not only was ENaC paused out of an abundance of caution, they took the time, effort, and expense to have 2 more back-up ENaC drugs ready to go after we hear more on the NHP data;
5) Phase 1 for ARO-C3 for 3 different orphan drug indications is being initiated in Feb. 2022;
6) Arrowhead is not only working on ARO-COV and COPD, but there are 2 more lung indications that they're also seriously pursuing;
7) The muscle target, ARO-DUX4, is still a go and they plan to file an IND application later this year;
8) Phase 3 for APOC3 for FCS is still a go and they plan to file the paperwork later this year; and
9) Most importantly, a new $200M+ manufacturing facility is in the works!!!!!!!

So why does this tell us that both AAT and HBV will have good data soon? Because all of what Arrowhead has been doing costs money....... LOTS AND LOTS OF MONEY. It's the reason why we all bought our first car and first house, we all knew that money was coming in. In Arrowhead's case, they know that money from milestones will be coming in. Don't forget, that Arrowhead has mentioned many times that they intend to pay for this with non-dilutive capital. It also explains why analysts are no longer coddling Arrowhead like they once did, because they know that they're not getting any more business from Arrowhead.

So if the HBV data or the AAT data were questionable, do you think Arrowhead would have made all of the moves this year that I outlined above? Heck no. Arrowhead has been tipping their hat all year, you just need to step back and see the entire picture. Actions speak louder than words.

wijzerplaat 21 oktober 2021 10:06

0

+1 Hulskof, dat is wat ik ook dacht van zijn bericht.

Ben wel benieuwd naar hoe ENaC zich gaat verderzetten.

Tom3 21 oktober 2021 12:56

1

Het probleem bij ARWR zit in 2021 juist bij een gebrek aan zichtbare actions. De grote kurk is en blijft HBV en die kurk wordt door J&J bewust onder water gehouden zo lijkt het. Ook Amgen is zuinig op zijn PR inspanningen. Kan nog wel een paar jaar duren. Enkel AAT en de eigen cardio medicijnen zorgen voor reuring. Het lijkt wel of de beurs uitgaat van een soort Ionis scenario: veel pannen op het vuur maar een manco aan spaakmakende testdata. Maar daar hebben mijn AFMD's ook last van.

de tuinman 21 oktober 2021 12:59

0

Dat heeft inderdaad een hoog roze bril gehalte.
Ook al heeft hij de feiten mooi op een rij. De conclusie vind ik veel te vroeg, eerst zien dan geloven.

Matsversch 21 oktober 2021 13:39

1

quote:
de tuinman schreef op 21 oktober 2021 12:59:
Dat heeft inderdaad een hoog roze bril gehalte.
Ook al heeft hij de feiten mooi op een rij. De conclusie vind ik veel te vroeg, eerst zien dan geloven.

Inderdaad, ik lees zijn dingen niet meer.
Teveel ophemeling maar te weinig realisatie momenteel.
Ik heb mijn aankopen gedaan voor 2021 dus ik wacht af, tot dan geloof ik niets tot er effectief nieuws buiten komt van ARWR zelf

Piddy 21 oktober 2021 14:16

0

Ik ben het niet met jullie eens ;-)

Bioboy kan evengoed geheel gelijk hebben en krijgen.
Waar hij dit jaar en vorig jaar wel wat steken liet vallen is de opvolging van zijn persoonlijke prima website.
Daar waar hij vroeger privé op de koffie kon gaan bij Arrowhead lijkt dit nu niet meer zo, zelfs geen vermelde update via telefoon in 2021.

Ik merk hier nogal wat terughoudendheid tegenover wat BBS schrijft maar bij biotech moet je echt geloven in het gehele plaatje.
De technologie, de directie,de samenwerkingen met hun huidige partners.
Afwachten of het toch maar eens goed zou kunnen komen ...
Ik hoop dat ze zeker niet met die mentaliteit ginder in hun burelen en labo's bezig zijn.
En ik zou zelf niet met die gedachte kunnen beleggen in biotech bedrijven...

We zijn dit jaar teveel ter plaatse blijven trappelen maar half 2022 moet het echt een beetje gaan ontploffen.
Ik wil vuurwerk in mijn all in - portefeuille.

Voor mij krijgt BBS het grote voordeel van de twijfel.
Door de lagere koers kon ik eigen aantal aandelen meer dan verdubbelen.
Nu ben ik definitief gestopt met aankopen en wacht erg rustig maar vol vertrouwen af.

Natuurlijk ben ik wat naïef ingesteld.
Dat belegt zoveel makkelijker.

Succes allen!

Matsversch 21 oktober 2021 14:37

0

Iedereen hier gelooft zeer duidelijk in het bedrijf denk ik.
Het bedrijf is uiteraard niet een buitenstaander die een mening vormt.
BBS kent er uiteraard heel veel van, en ik niets dus ik luister zeker naar hem.
Maar ik wil ook wel gewoon de cijfers zien van Arrowhead, en niet enkel van buitenstaanders die het bedrijf ophemelen tot in de hoogste hoogtes.

holenbeer 22 oktober 2021 06:31

1

quote:
Matsversch schreef op 21 oktober 2021 14:37:
Iedereen hier gelooft zeer duidelijk in het bedrijf denk ik.
Het bedrijf is uiteraard niet een buitenstaander die een mening vormt.
BBS kent er uiteraard heel veel van, en ik niets dus ik luister zeker naar hem.
Maar ik wil ook wel gewoon de cijfers zien van Arrowhead, en niet enkel van buitenstaanders die het bedrijf ophemelen tot in de hoogste hoogtes.

Hier financiële cijfers:

ir.arrowheadpharma.com/financial-info...

Hier de pijplijn:
arrowheadpharma.com/pipeline/

Hier de science:
arrowheadpharma.com/science/

Matsversch 22 oktober 2021 15:00

1

quote:
holenbeer schreef op 22 oktober 2021 06:31:
[...]
Hier financiële cijfers:

ir.arrowheadpharma.com/financial-info...

Hier de pijplijn:
arrowheadpharma.com/pipeline/

Hier de science:
arrowheadpharma.com/science/

Ik bedoelde nieuws ipv cijfers, mijn excuses haha
Toch bedankt om het allemaal te delen!

Acht 22 oktober 2021 15:17

3

BioBoyScout on yahoo:

It's here. Phase 3 for FCS on ARO-APOC3 now filed. Congrats Arrowhead!
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05089084

de tuinman 25 oktober 2021 12:33

0

www.fiercepharma.com/pharma/what-woul...

What would Medicare price negotiations bring to the U.S.? Look to Europe, Lilly CEO Ricks says

Ik vrees dat de discussies over prijzen van medicijnen in de U.S. pas ophouden als er werkelijk afspraken komen.
Of zou juist de biotech in de EU meer kansen krijgen om zich te ontwikkelen?

wijzerplaat 25 oktober 2021 13:41

0

Arrowhead Files for Regulatory Clearance to Begin Phase 1/2a Study of ARO-C3 for Treatment of
Complement Mediated Diseases
October 25, 2021

- KOL Webinar Tomorrow, October 26, 2021 at 3:00 p.m. ET

ir.arrowheadpharma.com/node/16756/pdf

Piddy 25 oktober 2021 13:47

0

Kan iemand zich geroepen voelen om op het andere forum het persbericht te plaatsen.
Een overijverig kreftje heeft me opnieuw 14 dagen op stal gezet.
Gelukkig kon ik nog net enkele andere zaken plaatsen die ik op het www vond.
Ik vroeg alvast zijn ontslag aan en wil best zijn plaats innemen ;-)

De komende weken kan er best wat gaan bewegen bij ARWR.
Benieuwd hoe alles gaat evolueren met de koers.
Succes allen.

de tuinman 25 oktober 2021 14:42

0

quote:
P.iddybull schreef op 25 oktober 2021 13:47:
Kan iemand zich geroepen voelen om op het andere forum het persbericht te plaatsen.
Een overijverig kreftje heeft me opnieuw 14 dagen op stal gezet.
Gelukkig kon ik nog net enkele andere zaken plaatsen die ik op het www vond.
Ik vroeg alvast zijn ontslag aan en wil best zijn plaats innemen ;-)

De komende weken kan er best wat gaan bewegen bij ARWR.
Benieuwd hoe alles gaat evolueren met de koers.
Succes allen.

Haha, hoe krijg je het weer voor elkaar..

Piddy 25 oktober 2021 14:56

0

Tijdens een nachtelijke chat sessie verdedigde ik een andere uitgestotene en van het één kwam het andere.
Je reageert wel net als mijn vrouw ;-)
Die schreef me daarnet : OMG ,alweer !

Komt wel niet goed uit want ik vertrouw er toch stiekem op dat de komende weken veel kan veranderen in het koersverloop bij ARWR.

Vertraagd	18 apr 2024 22:00
Koers	22,610
Verschil	+0,080 (+0,36%)
Hoog	22,810
Laag	21,930
Volume	1.031.882
Volume gemiddeld	1.248.538
Volume gisteren	712.149

Arrowhead Research « Terug naar discussie overzicht

Forum Arrowhead Research geopend

Meedoen aan de discussie?

Direct naar Forum

Detail

Arrowhead Pharmaceuticals nieuws meer