Arrowhead Research « Terug naar discussie overzicht

quote:

Tom3 schreef op 12 oktober 2021 23:07:

[...]

Hoe meer ik er over nadenk hoe meer ik geloof dat inbrx-101 complementair is aan ARO-AAT. Het kan de koersstijging vandaag tot gevolg hebben gehad. Voor Vertex is er zo weinig ruimte meer om iets te bedenken dat de lever (en longen) ontlast van de ophoping van verkeerde eiwitten.

www.vrtx.com/research-development/pip...

quote:

Hulskof schreef op 13 oktober 2021 06:13:

Wel raar dat bv AUTL, ADAP of zelfs AFMD niet veel hoger zijn gegaan op het matige CRSP nieuws.

quote:

Hulskof schreef op 13 oktober 2021 06:13:

Wel raar dat bv AUTL, ADAP of zelfs AFMD niet veel hoger zijn gegaan op het matige CRSP nieuws.

quote:

Hulskof schreef op 13 oktober 2021 05:29:

[...]


Wat ik ervan begrijp is dat vooral de duurzaamheid tegenvalt en niet beter is dan bestaande middelen. Nieuwe generatie CAR-T's zouden ook betere effectiviteit laten zien zonder de bijwerkingen van CRSP.

quote:

Tom3 schreef op 15 oktober 2021 18:15:

Zeer lezenswaardig stuk over mRNA. Als je dit combineert met RNAi heb je in mijn ogen het perfecte medicijn. RNAi verhindert dat het schadelijke eiwit ontstaat en mRNA zorgt er voor dat het lichaam het juiste eiwit aanmaakt. Pfizer zou dan (door overname van een RNAi speler ) een beslissend concurrentievoordeel hebben:
www.cnbc.com/advertorial/2021/10/01/f...

quote:

Hulskof schreef op 16 oktober 2021 00:07:

[...]

Ze doen in het stuk wel alsof die lipid nanoparticles (LNP) de heilige graal van delivery zijn. Als dat zo was, was het gros vn de ziekten allang opgelost. Delivery zal ook bij mrna de grootste uitdaging blijven, lijkt me.

quote:

de tuinman schreef op 16 oktober 2021 08:52:

[...]

Dat delivery system heeft er toch ook voor gezorgd dat er op enorm grote schaal covid-vaccins gemaakt zijn? En deze geeft blijkbaar ook minder bijwerkingen, dan het oude vaccinatie systeem.

quote:

de tuinman schreef op 16 oktober 2021 08:52:

[...]

Dat delivery system heeft er toch ook voor gezorgd dat er op enorm grote schaal covid-vaccins gemaakt zijn? En deze geeft blijkbaar ook minder bijwerkingen, dan het oude vaccinatie systeem.

quote:

Hulskof schreef op 16 oktober 2021 10:39:

[...]

Zover ik het goed begrijp zorgen die LNP's bij coronavaccins er (enkel) voor dat het rna in de cel wordt gebracht, dus op de plaats van de injectie. Maar in het artikel wordt de suggestie gewekt dat ze met mrna zo'n beetje elke cel in het lichaam kunnen bereiken en dat lijkt me erg voorbarig. Dat is namelijk iets waar vrijwel elke pharma en de hele biotech naar op zoek is.

Zie ook mn post van 3 okt:

Ik ben het intussen steeds meer met Ali Mortazavi eens: Everyone has the same problem. There’s too much focus on the cargo (siRNA, editors, etc) when the rate limiting factor is cell type specific delivery systems.
Ook RNAi heeft nog veel te bewijzen buiten de lever. Wellicht dat daarom de koers zo hard terugliep na het pauzeren van het ENAC programma en de ietwat tegenvallende data rond HIF2: de markt rekende/hoopte op een sluitend bewijs dat ARWR in staat is dezelfde resultaten buiten de lever te behalen als in de lever?

quote:

de tuinman schreef op 16 oktober 2021 11:41:

[...]

Wat ik lees (vertaald)

'Op dit moment, voor vaccins, word je geïnjecteerd met lipide nanodeeltjesformuleringen die mRNA bevatten en het komt in de juiste cellen om een immuunrespons te veroorzaken. Maar als de technologie evolueert om specifieke weefsels effectief te targeten, denken we dat dat veel potentieel zal ontsluiten.'

Ik zie het toch al vaccineren 2.0 en met nieuwe ontwikkelingen komen ook nieuwe kansen.

Hoe komt dat nu eigenlijk dat het voor RNAi zo moeilijk is om indicaties buiten de lever de te behandelen? Heeft dat ook te maken met het 'delivery system'?