Leniolisib hoofdpunten - updates regulatoire, klinische en commerciële strategie Leniolisib voor APDS Pharming maakte in het vierde kwartaal voortgang met de registratie van leniolisib voor APDS-patiënten van 12 jaar en ouder in belangrijke wereldwijde markten. Daarnaast boekte Pharming vooruitgang met lopende klinische studies ter ondersteuning van goedkeuringsaanvragen in Japan en uitbreiding van het pediatrische label in belangrijke wereldwijde markten. Pharmings strategie richt zich op het commercieel beschikbaar maken van leniolisib voor APDS-patiënten in additionele belangrijke markten in Europa, Groot-Brittannië, Japan, Azië-Pacific, het Midden-Oosten en Canada. Pharming is voornemens leniolisib zelf te commercialiseren in de meeste van deze markten na goedkeuring door de regelgevende instanties. We hebben momenteel 96 patiënten op leniolisib-therapie als onderdeel van een Expanded Access Program (compassionate use) of een lopende klinische studie. Daarnaast maakt Pharming leniolisib 4 beschikbaar op named patient-basis om ervoor te zorgen dat artsen leniolisib kunnen aanvragen namens individuele patiënten die leven met APDS, voldoen aan de toelatingscriteria en goedkeuring krijgen van de lokale gezondheidsautoriteiten in bepaalde landen waar leniolisib niet commercieel beschikbaar is. Europese Economische Ruimte (EER) Als onderdeel van het beoordelingsproces van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van leniolisib voor patiënten van 12 jaar en ouder, heeft Pharming in oktober 2023 haar reactie ingediend op de European Medicines Agency's (EMA) Committee for Human Medicinal Products (CHMP) Day 180 lijst van uitstaande kwesties (LoOI). In november 2023 ontving Pharming een tweede lijst van de CHMP. De CHMP raadpleegde een Ad-Hoc Expert Group (AEG) tijdens een vergadering eind november. Pharming werkt nauw samen met de CHMP om de resterende openstaande kwesties te adresseren en is momenteel in afwachting van het CHMP-advies over de leniolisib-vergunning. Verenigd Koninkrijk In november 2023 kondigde Pharming haar intentie aan om een vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib (MAA) in te dienen bij de U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) via de International Recognition Procedure (IRP) die vanaf 1 januari 2024 de European Commission Decision Recognition Procedure (ECDRP) verving. Pharming diende op 12 maart 2024 een vergunningaanvraag voor leniolisib in op basis van de goedkeuring door de Amerikaanse FDA. Klinisch onderzoek in Japan In mei 2023 werd leniolisib door het Japanse Ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van APDS. In augustus 2023 maakte Pharming bekend dat de eerste patiënt was behandeld in een Fase III klinische studie in Japan waarin leniolisib werd geëvalueerd voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. De inclusie van patiënten in deze studie is nu voltooid. De enkelarmige, open-label klinische studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib evalueren bij drie patiënten, 12 jaar en ouder, met een bevestigde diagnose van APDS. De primaire en secundaire eindpunten van de studie weerspiegelen deze die gebruikt werden om de klinische resultaten van de eerdere leniolisib-APDS-studies te evalueren. Pharming is van plan om een aanvraag in te dienen voor de goedkeuring van leniolisib bij het Japanse Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), na voltooiing van de juiste klinische studies. Een goedkeuringsbeslissing wordt binnen negen maanden verwacht op basis van de prioritaire beoordeling als gevolg van de verkregen weesgeneesmiddelenstatus. In aanmerking komende patiënten die deelnemen aan de studie zullen het onderzoeksgeneesmiddel gedurende ten minste één jaar extra blijven ontvangen via een open-label extensiestudie. 5 Additionele markten Pharming heeft in het derde kwartaal van 2023 goedkeurings-aanvragen ingediend in Canada en Australië, en in het tweede kwartaal in Israël. Deze procedures verlopen volgens verwachting en we voorzien in 2024 regulatoire ontwikkelingen voor Canada, Australië en Israël. Pediatrische klinische onderzoeken In 2023 startte Pharming twee pediatrische klinische studies, voor kinderen van 4 tot 11 jaar en van 1 tot 6 jaar oud, op locaties in de VS, Japan en de EU. De enkelarmige, open-label, multinationale klinische studies zullen de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib evalueren bij 15 kinderen, per klinische studie, met een bevestigde diagnose van APDS. De primaire en secundaire eindpunten van de studies weerspiegelen deze die gebruikt werden om de klinische resultaten te evalueren in de vorige leniolisib Fase II/III APDS studies voor patiënten van 12 jaar en ouder. Pharming is nagenoeg gereed met de inclusie voor de klinische studie voor kinderen van 4 tot 11 jaar oud. In november 2023 werd de eerste patiënt gedoseerd in de klinische studie voor kinderen van 1 tot 6 jaar oud. De inclusie voor de studie verloopt volgens plan.