Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming januari 2018

11.235 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 495 496 497 498 499 500 501 502 503 504 505 ... 558 559 560 561 562 » | Laatste
[verwijderd]
0
quote:

Madebeliefje schreef op 28 januari 2018 20:55:

[...]

Uit je hele verhaal blijkt dat je niet heel erg goed begrijpt hoe recombinant DNA werkt.

De meeste lijnen bestaan uit humane of chimere cellijnen, menselijke cellen of menselijk gecombineert met muis-cellen. Door een DNA modificatie, produceren deze cellen eiwitten die we zoeken om een ziekte me te genezen.

Onzuiverheden zijn bij ale recombinant processen, maar ook bij andere manieren(zoals uit plasma) een groot risico. Vandaar purificatiestappen in het productieproces.

En dan voor je enige vraag, het lukt om het juiste eiwit te produceren, of het lukt niet. De juiste modificaties???, er wordt niet aangepast aan het eiwit, alleen aan het DNA. En daarna kijkt men of de aanpassing leidt tot het gewenste eiwit. Indien niet, dan proberen we het nogmaals.
Jij weet er veel van deze materie af, fijn, zulke goede en ter zake doende info.

AB.
A3aan
0
quote:

Big Info Lit schreef op 28 januari 2018 21:04:

alias=Polderbeest id=10589363 date=201801282049]Interessant zijn de ontwikkelingen van het Pompe medicijn...!

Over hoeveel tijd hebben we het eigenlijk dat het Pompe medicijn eventueel op de markt komt. Fase 1,2 en 3? dus meerdere jaren?

Ook dat heeft dhr. de Vries tijdens de roadshow in Rotterdam aangegeven. Dat gaat op zijn vroegst over 4 jaar plaats vinden in het gunstigste geval. Dus om nu al Pompe te betrekken om koers omhoog te praten is voorbarig. Verdulleme heeft dan iedereen zitten slapen op de roadhows. Of is niemand van dit forum geweest?
niccienieuw
0
quote:

A3aantje schreef op 28 januari 2018 17:41:

Betr.:
Zie hier ineens die naam voorbij komen en ondanks dat ik al bijna 50 jaar beleg h
Beste Adriaan,
Wat geweldig dat u al 50 jaar beleggers ervaring heeft. Ik bezit die ervaring echter niet. Ik ben die dame volgens mij waar u over spreekt. Ik ben benieuwd hoe u 50 jaar geleden zelf bent begonnen en soms wellicht ook enigszins overhaast of naïef in een aandeel bent gestapt. Ik heb inderdaad van alles gevraagd, niet alleen betreffende het aandeel wat u benoemd, ( ik zou de naam ervan nu niet meer durven noemen) maar met name over spreiding en minder volatiel beleggen. Natuurlijk probeer ik te filteren en zijn niet alle adviezen waardevol. Maar er zijn hier wel degelijk mensen die mij volgens mij met goede bedoelingen adviseren.
Ik ben blij met alle goede adviezen en heb voor morgen o.a. een verkoop order van dat aandeel en van het aandeel Novisource staan. De terugkomende funden hoop ik beter te kunnen investeren in bijvoorbeeld ASML, Arcellor Mittal of Shell. de 2 aandelen die ik in de verkoop doe morgen zijn de 2 waar ik mij het minst in had verdiept, maar werd door enthousiasme van anderen op dit forum erin getrokken. Ja dat is naïef. Ik heb al veel eerder op dit forum gevraagd naar Gaussin, me daar wel goed op ingelezen en dat bedrijf heeft net als Pharming een product ( wel een compleet andere tak) waar ik in geloof, volatiel of niet daar blijf ik in.
Naast dat ik me zelf tracht in te lezen op de verschillende aandelen lees ik mee op verschillende fora. Juist omdat er mensen met misschien wel 50 jaar ervaring zitten!! Een beetje jammer dat u op deze wijze over mij spreekt!
Zoals anderen in de verhalen hebben kunnen lezen ben ik niet de persoon die u denkt!

Ron61
0
quote:

Ron61 schreef op 28 januari 2018 21:17:

Op 24.40 min. het vorige interview op bnr met de Vries.
www.bnr.nl/player/audio/10048391/1030...
Het interview morgen zal hier op doorgaan.
[verwijderd]
0
quote:

TonR schreef op 28 januari 2018 21:13:

Wat gaat Pharming volgens jullie morgen bij de opening doen?
Naar boven of naar beneden maar het kan ook openen gelijk aan de vrijdagkoers.
Mijn glazen bol is daar niet duidelijk in .
[verwijderd]
0
quote:

Ron61 schreef op 28 januari 2018 21:17:

Op 24.40 min. het vorige interview op bnr met de Vries.
www.bnr.nl/player/audio/10048391/1030...
Ik ga ervan uit dat hij morgen een tipje van de sluier oplicht over de stand van zaken en de vorderingen na zijn commentaar op de cijfers over Q3 2017 en de outlook die hij gaf voor Q4 2017:

CEO de Vries over de vooruitzichten na publicatie cijfers Q3 2017.
Voor de rest van 2017 verwacht de Onderneming:

• Een jaaromzet 2017 uit productverkopen die zal uit stijgen boven de verwachtingen van analisten. Voor het vierde kwartaal wordt een significant hogere omzet verwacht dan die werd gerealiseerd in het derde kwartaal;

• Een voortgaande operationele winstgevendheid en positieve cashflow
in Q4;

•Voortgaande investeringen in de productie van RUCONEST® voor het garanderen van de continuïteit van de levering aan de groeiende markten in de VS, Europa en de overige markten in de wereld;

• Investering in de goedkeuring van RUCONEST® voor profilaxe van erfelijk angio-oedeem en in verdere klinische ontwikkeling van een kleinere,
snellere intraveneuze (in de ader) versie, alsmede in nieuwe intramusculaire (in de spier), subcutane (onderhuidse) en andere
toedieningsmogelijkheden voor RUCONEST®;

• Voortgaande en verder geïntensiveerde ondersteuning aan patiënten in alle gebieden, aangezien we ervan overtuigd blijven dat RUCONEST® voor patiënten met erfelijk angio-oedeem een snelle, effectieve en betrouwbare therapie is;

• Voortgaande ontwikkeling van de nieuwe pijplijnprogramma’s voor Pompe en Fabry en additionele ontwikkelingsmogelijkheden zodra deze zich aandienen.

[verwijderd]
1
quote:

TonR schreef op 28 januari 2018 21:13:

Wat gaat Pharming volgens jullie morgen bij de opening doen?
Ruconest maken
[verwijderd]
3
quote:

Madebeliefje schreef op 28 januari 2018 20:55:

[...]

Uit je hele verhaal blijkt dat je niet heel erg goed begrijpt hoe recombinant DNA werkt.

De meeste lijnen bestaan uit humane of chimere cellijnen, menselijke cellen of menselijk gecombineert met muis-cellen. Door een DNA modificatie, produceren deze cellen eiwitten die we zoeken om een ziekte me te genezen.

Onzuiverheden zijn bij ale recombinant processen, maar ook bij andere manieren(zoals uit plasma) een groot risico. Vandaar purificatiestappen in het productieproces.

En dan voor je enige vraag, het lukt om het juiste eiwit te produceren, of het lukt niet. De juiste modificaties???, er wordt niet aangepast aan het eiwit, alleen aan het DNA. En daarna kijkt men of de aanpassing leidt tot het gewenste eiwit. Indien niet, dan proberen we het nogmaals.
Dit is gevaarlijk kort door de bocht. Ik spreek uit 10 jaar lopende ervaring binnen de wereld van recombinant DNA en eiwit productie.

www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...

artikel samengevat:
- foute suikergroepen (post-translationele modificaties) = niet goed voor therapeutisch gebruik en niet simpel om op te lossen

Dat heb je niet in de hand, niet met je recombinant DNA, nog welk eiwit er uit voort komt. Een aanpassing aan het DNA en terug proberen, zal dan ook niet lukken. Enige oplossing is aan het DNA van het platform zelf te sleutelen, wat in het geval van full-scale organismen tot grote problemen kan leiden. Ik spreek hier uit ervaring, heb zo zelf 5 projecten de vuilbak in zien belanden. Bij cellijnen is dit doenbaar, maar kost veel tijd en geld qua onderzoek.
Voor Pompe is dit bij Pharming een reëel risico: het is een full-scale, niet-humaan platform.
Maar nogmaals, volgens mij hebben ze er ergens zicht op, gezien de uitspraken van Dhr De Vries.
[verwijderd]
0
quote:

niccienieuw schreef op 28 januari 2018 21:21:

[...]

Beste Adriaan,
Wat geweldig dat u al 50 jaar beleggers ervaring heeft. Ik bezit die ervaring echter niet. Ik ben die dame volgens mij waar u over spreekt. Ik ben benieuwd hoe u 50 jaar geleden zelf bent begonnen en soms wellicht ook enigszins overhaast of naïef in een aandeel bent gestapt. Ik heb inderdaad van alles gevraagd, niet alleen betreffende het aandeel wat u benoemd, ( ik zou de naam ervan nu niet meer durven noemen) maar met name over spreiding en minder volatiel beleggen. Natuurlijk probeer ik te filteren en zijn niet alle adviezen waardevol. Maar er zijn hier wel degelijk mensen die mij volgens mij met goede bedoelingen adviseren.
Ik ben blij met alle goede adviezen en heb voor morgen o.a. een verkoop order van dat aandeel en van het aandeel Novisource staan. De terugkomende funden hoop ik beter te kunnen investeren in bijvoorbeeld ASML, Arcellor Mittal of Shell. de 2 aandelen die ik in de verkoop doe morgen zijn de 2 waar ik mij het minst in had verdiept, maar werd door enthousiasme van anderen op dit forum erin getrokken. Ja dat is naïef. Ik heb al veel eerder op dit forum gevraagd naar Gaussin, me daar wel goed op ingelezen en dat bedrijf heeft net als Pharming een product ( wel een compleet andere tak) waar ik in geloof, volatiel of niet daar blijf ik in.
Naast dat ik me zelf tracht in te lezen op de verschillende aandelen lees ik mee op verschillende fora. Juist omdat er mensen met misschien wel 50 jaar ervaring zitten!! Een beetje jammer dat u op deze wijze over mij spreekt!
Zoals anderen in de verhalen hebben kunnen lezen ben ik niet de persoon die u denkt!

Goed hoor ! Moedig. alle begin is moeilijk. vallen en opstaan, verlies, winst , alles hoort hierbij.
[verwijderd]
0
niccienieuw
0
Nog even aanvullend op mijn vorige post, Dit aandeel heb ik me ook redelijk op ingelezen zonder 50 jaar ervaring dus vast ook weer hartstikke naïef en mis vast veel relevante info. Maar hier verwacht ik ook nog wat van
Wellicht voor geïnteresseerden leuk om te lezen: ponzi.nl/novacyt-ceo-close/
[verwijderd]
0
quote:

niccienieuw schreef op 28 januari 2018 21:21:

[...]

Beste Adriaan,
Wat geweldig dat u al 50 jaar beleggers ervaring heeft. Ik bezit die ervaring echter niet. Ik ben die dame volgens mij waar u over spreekt. Ik ben benieuwd hoe u 50 jaar geleden zelf bent begonnen en soms wellicht ook enigszins overhaast of naïef in een aandeel bent gestapt. Ik heb inderdaad van alles gevraagd, niet alleen betreffende het aandeel wat u benoemd, ( ik zou de naam ervan nu niet meer durven noemen) maar met name over spreiding en minder volatiel beleggen. Natuurlijk probeer ik te filteren en zijn niet alle adviezen waardevol. Maar er zijn hier wel degelijk mensen die mij volgens mij met goede bedoelingen adviseren.
Ik ben blij met alle goede adviezen en heb voor morgen o.a. een verkoop order van dat aandeel en van het aandeel Novisource staan. De terugkomende funden hoop ik beter te kunnen investeren in bijvoorbeeld ASML, Arcellor Mittal of Shell. de 2 aandelen die ik in de verkoop doe morgen zijn de 2 waar ik mij het minst in had verdiept, maar werd door enthousiasme van anderen op dit forum erin getrokken. Ja dat is naïef. Ik heb al veel eerder op dit forum gevraagd naar Gaussin, me daar wel goed op ingelezen en dat bedrijf heeft net als Pharming een product ( wel een compleet andere tak) waar ik in geloof, volatiel of niet daar blijf ik in.
Naast dat ik me zelf tracht in te lezen op de verschillende aandelen lees ik mee op verschillende fora. Juist omdat er mensen met misschien wel 50 jaar ervaring zitten!! Een beetje jammer dat u op deze wijze over mij spreekt!
Zoals anderen in de verhalen hebben kunnen lezen ben ik niet de persoon die u denkt!

Hoi Niccie,

Ik ben in 199. ergens begonnen met beleggen. Alles op Rood testhouse, ging als een raket. Nadat ik 5000 + gulden armer was, was ik even genezen van beleggen.

Niet dat je aan deze info wat hebt, maar je doet het nu al veel beter dan ik destijds.

Ik ga eens kijken naar Gaussin, ben nieuwsgierig geworden door je verhaal.
Veel succes!

Oja, er zijn hier wat waarschuwingen geplaatst voor je. Dat!!!! zijn de mensen die het goed bedoelen en je echt willen helpen. En ook al doet men wat aannames en komt het soms wat rottig over, het is goed bedoeld.

Dat is wel het mooie aan het Pharming forum, er zijn er hier een stelletje die echt het beste voor hebben met anderen, niet alleen met henzelf!
[verwijderd]
0
quote:

Madebeliefje schreef op 28 januari 2018 21:06:

[...]

Normaliter 6 jaar Fase 1-3 plus FDA volgens de FDA.

Het is een orphan drug, dus iets sneller zou kunnen.
Wel wat langer

The Drug Development Process
www.fda.gov/ForPatients/Approvals/Dru...

en.wikipedia.org/wiki/Phases_of_clini...

The Drug Development and Approval Process

The process of getting a drug to market, from first testing to final FDA approval, is summarized in figure 1 and described at greater length below.
www.fdareview.org/03_drug_development...

niccienieuw
0
quote:

Japaho schreef op 28 januari 2018 21:28:

[...]

Goed hoor ! Moedig. alle begin is moeilijk. vallen en opstaan, verlies, winst , alles hoort hierbij.
Dank,
Van u heb ik mijns inziens ook veel nuttige info verkregen. En inderdaad iedereen moet ergens beginnen toch?
We hebben niet allemaal alle kennis en ervaring die anderen hier wel hebben.
Ik hoop nog veel meer kennis op te mogen blijven doen.
Grootste overtuiging van het moment is dat ik op mijn spaarrekening met de rente in ieder geval niet een spaarpot voor mijn kinderen verdien.
[verwijderd]
1
quote:

Seppevbd schreef op 28 januari 2018 21:27:

[...]

Dit is gevaarlijk kort door de bocht. Ik spreek uit 10 jaar lopende ervaring binnen de wereld van recombinant DNA en eiwit productie.

www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...

artikel samengevat:
- foute suikergroepen (post-translationele modificaties) = niet goed voor therapeutisch gebruik en niet simpel om op te lossen

Dat heb je niet in de hand, niet met je recombinant DNA, nog welk eiwit er uit voort komt. Een aanpassing aan het DNA en terug proberen, zal dan ook niet lukken. Enige oplossing is aan het DNA van het platform zelf te sleutelen, wat in het geval van full-scale organismen tot grote problemen kan leiden. Ik spreek hier uit ervaring, heb zo zelf 5 projecten de vuilbak in zien belanden. Bij cellijnen is dit doenbaar, maar kost veel tijd en geld qua onderzoek.
Grappig, ik zit 20 jaar in QA. Dus als men denkt vanuit R&D dat het allemaal goed is, ga ik controleren of het echt zo is.

Volgens mij refereer je aan deze zin:

Although other mammalian cell lines can produce PTMs similar to human cells, they also produce non-human PTMs, such as galactose-a1,3-galactose and N-glycolylneuraminic acid, which are potentially immunogenic.

Dit gaat over het risico van het gebuik van chimere technologien, met behulp van chinese hamsters. Die cellen produceren behalve het gewenste eiwit ook wat andere stoffen. Die komen ook in het finale product en kunnen leiden tot afweer reakties.

De technologie mbv hamster eicellen is a wat verouderd, juist vanwege deze bijprodukten worden tegenwoordig veelal volledig humane cellijnen gebruikt.
[verwijderd]
0
quote:

Madebeliefje schreef op 28 januari 2018 21:39:

[...]

Grappig, ik zit 20 jaar in QA. Dus als men denkt vanuit R&D dat het allemaal goed is, ga ik controleren of het echt zo is.
En daar ben ik blij om dat er mensen zoals u zijn. R&D zit soms zo dicht met de neus erop dat ze de grote picture missen, zeker als ze een nieuwe drug candidate vinden.
niccienieuw
0
quote:

Madebeliefje schreef op 28 januari 2018 21:32:

[...]

Hoi Niccie,

Ik ben in 199. ergens begonnen met beleggen. Alles op Rood testhouse, ging als een raket. Nadat ik 5000 + gulden armer was, was ik even genezen van beleggen.

Niet dat je aan deze info wat hebt, maar je doet het nu al veel beter dan ik destijds.

Ik ga eens kijken naar Gaussin, ben nieuwsgierig geworden door je verhaal.
Veel succes!

Oja, er zijn hier wat waarschuwingen geplaatst voor je. Dat!!!! zijn de mensen die het goed bedoelen en je echt willen helpen. En ook al doet men wat aannames en komt het soms wat rottig over, het is goed bedoeld.

Dat is wel het mooie aan het Pharming forum, er zijn er hier een stelletje die echt het beste voor hebben met anderen, niet alleen met henzelf!
Hoi Madebelliefje,
Ook jij hebt ergens een begin gemaakt, fijn dat je dit deelt al dan niet relevant. Oeh ik bedoel hier omdat je zelf zegt dat ik niks aan die info heb, Niet vervelend bedoeld dus het kan anders overkomen.
Die waarschuwingen neem ik echt ter harte, ik probeer zo goed als mogelijk de oprechte eruit te filteren, lastig natuurlijk voor een medium als dit waarop je niet elkaar in de ogen kijkt.
Tot nu toe vind ik dit een heel fijn forum met vooral waardevolle info. Ik lees ook mee op andere fora, maar heb het idee dat hier veel meer ervaring en wijsheid zit. Vandaar dat ik mijn vragen ( ook al zijn ze niet altijd Pharming gerelateerd) heb gevraagd.
[verwijderd]
3
quote:

A3aantje schreef op 28 januari 2018 21:20:

[...]

Ook dat heeft dhr. de Vries tijdens de roadshow in Rotterdam aangegeven. Dat gaat op zijn vroegst over 4 jaar plaats vinden in het gunstigste geval. Dus om nu al Pompe te betrekken om koers omhoog te praten is voorbarig. Verdulleme heeft dan iedereen zitten slapen op de roadhows. Of is niemand van dit forum geweest?
Adriaan, wel handel in een aandeel zonder er wat over te lezen. Gelukszoeker :-)

Probeer eens: www.pharming.com

www.pharming.com/wp-content/uploads/2...
Mr. Bongaerts on behalf of VEB:
The following questions concern the R&D in respect of the Pompe and Fabry diseases, is there some sort of link or combination between the R&D that is being performed for the cures for these diseases and the R&D that has already been performed and is being performed by Pharming over the past years? Secondly, can you tell us something more about the pipelines for that R&D and also the investments that are expected to be made in the next years?

Mr. Wright:
The market for Pompe is almost completely filled by Sanofi Genzyme, they have two products which are almost identical. These products sell for around USD 1 billion, but both have a black box warning for immunity issues. The market for Fabry consists of two products in the United States and three products in Europe. Two of the products are also from Sanofi Genzyme, the third product - which is available in Europe – is from Shire and those products collectively sell for about USD 1 billion. All of those products, have side effects that patients need to be aware of before they start the therapy. It’s a relatively forgotten fact, but first the Sanofi product for the Pompe disease was created on the back of a collaboration with Pharming from the late nineties up and until 2001 when for various financial reasons, Pharming had to hand the program over to Sanofi Genzyme to enable them to carry it on. In other words, Pharming has done it before and can do it again. Both diseases are very rare but actually more common than HAE, both are very big markets with at the moment only fairly good products and represent very good opportunities for Pharming.

++++++++++++++++++++

Pharming heeft een leadmolecule voor Fabry en volgens dhr. de Vries op de roadshow ook voor (bijna) Pompe.
Pompe waarschijnlijk dit jaar de kliniek in, Phase1.

Pompe en fabry, volgens Wright op de AVA miljardenmarkten.

POMPE
  • Sanofi-Genzyme 2 producten met blackbox-warmings.
The world's most pricey drugs
apr. 19, 2017
www.fiercepharma.com/marketing/world-...
POMPE:
Lumizyme, $626,400
The therapy is used to treat Pompe disease, an enzyme deficiency that affects an estimated one in 40,000 live births each year, or 5,000 to 10,000 people worldwide. Sanofi acquired the med and its sister Pompe treatment, Myozyme, in its 2011 Genzyme buyout. Sanofi reports its Pompe disease sales as a franchise—they amounted to 725 million euros last year worldwide—but Myozyme isn’t available in the U.S. anymore. Stateside sales in Pompe disease were 240 million euros, or $257 million at today’s exchange rates.

De ziekte van Pompe, ook wel glycogeenstapelingsziekte type II of zure-maltasedeficiëntie genoemd
nl.wikipedia.org/wiki/Glycogeenstapel...

FABRY
Shire 1 product en Sanofi-Genzyme 1 product.

High
-
Priced Drugs: Estimates of Annual Per-Patient Expenditures for 150 Specialty Medications
april 2016
www.ahip.org/wp-content/uploads/2016/...
Fabrazyme Genzyme Fabry’s Disease FSS 229,488 (cost per year)
In many instances, the FSS price is the lowest, publically-available price point for a given drug.

sales, generating an estimated $295m. By the end of the forecast period in 2024, Fabry disease sales are expected to grow to $1.25 billion

Ziekte van Fabry
nl.wikipedia.org/wiki/Ziekte_van_Fabry

Uitleg over Fabry pagina 8 en verder:
www.fabrydisease.org/images/The_Fabry... producten

11.235 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 495 496 497 498 499 500 501 502 503 504 505 ... 558 559 560 561 562 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 25 apr 2024 10:03
Koers 0,898
Verschil -0,007 (-0,77%)
Hoog 0,910
Laag 0,889
Volume 583.221
Volume gemiddeld 6.865.849
Volume gisteren 6.519.524

EU stocks, real time, by Cboe Europe Ltd.; Other, Euronext & US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront