Misschien schreef op 20 september 2018 08:36:
Een verslag van een auteur met klasse, tevens ook objectief zover als dat als aandeelhouder mogelijk is, TopBeste Forum leden
De PIT avond in RTM is inmiddels voorbij en was, op basis van de verslagen van Leiden, naar mijn idee een andere avond. Geen formele presentatie met daarna vragen. Avond had meer de insteek van een open gesprek waarin ruimschoots ruimte was voor vragen uit publiek en toelichting van Sijmen de Vries. Gezien de het nieuws van vandaag en de dynamiek van de afgelopen dagen in mijn optiek een goede een insteek.
Aantal aanwezigen was niet erg hoog, ca. 60-80 mensen. Kleine zaal in WTC dat geschikt was voor verloop in meer open gesprek. Er werd vanuit Pharming verteld en er was ruimte voor vragen en antwoorden daarop. De presentatie is ondersteunend hieraan gebruikt en bij een vraag/antwoord is vaak de relevante sheet erbij gezocht.
In eerste instantie is ingegaan op de FDA vraag om aanvullingen en het Kempen rapport. Sijmen de Vries heeft op basis van vraagstellingen van Leon (ben zn achternaam kwijt) het eea uiteen gezet over FDA bericht en Kempen rapport
• FDA vraag om aanvullingen, uitstel mogelijke goedkeuring
• Wat de aanvullingen zijn is niet helder op dit moment
• Vlgs reguliere protocol gaat PH nu in gesprek met FDA hoe openstaande vragen beantwoord kunnen worden
• Aanvullingen vlgs de Vries niet in trant van fase 3 onderzoek
• Aanvullingen meer in trant van fase 2 achtige info, hetgeen minder omvattend is dat een fase 3 studie
• Verwachte impact tijdspad Ruconest Profylaxe, min 6 maanden tot een jaar
• Pharming gaat kijken hoe aanvraag aanvullingen kan worden benut om i.c.m. pijplijn toedienings gemak kan worden ondernomen
• Geen harde uitspraken vanwege nog te voeren gesprek FDA hieromtrent
Meer in detail is de ontwikkelingen in de profylaxe markt uiteen gezet en de positie van Ruconest daarin
• FDA verzoek eind 2017 om aanvraag sBLA voor profylaxe te doen werd als onverwacht positief ervaren
• Normaliter zou Pharming uitgegaan zijn van fase 3 onderzoek, hetgeen meer tijd vergt
• Verloop aanvraag als verwacht, naarmate einddatum meer reflectie in statistische details. Fase 2 studie een minder brede statistische basis heeft dan Fase 3 studie biedt.
• Mogelijkheid ontstond om makkelijker toe te treden to profylaxe markt
• Als Ruc momenteel zou worden toegelaten, zou het niet het meest competitieve product op de markt zijn. Concurrent heeft een flinke streep voor mbt toedieninggemak. Het marktaandeel zou daardoor beperkt zijn met huidige IV toedieningsvorm
• Vraag aanvullingen FDA vlgs Sijmen de Vries heeft niet zo veel impact op gang van zaken
• De meer vriendelijke toedieningmogelijkheden zijn meer van belang voor het succesvol acteren op de profylaxe markt dan het instap moment van nu
Sijmen heeft kort uiteengezet de nuances in toedieningsvorm
• Concurrentie profylaxe op basis SC (Lana & Haegarda)
• Haegarda 4ml + 6 ml in twee etappes in 20 min. Erg pijnlijke toediening en dus niet ideaal
• Onder huid inspuiten van grote volumes medicijn niet ideaal
• Ruconest 3 ml is belangrijke stap, doordat toediening van die hoeveelheid prettiger is SC en IM
• Ontwikkeling van “pleisters” werdt omschreven als een rechthoekig aparaat wat op bijv been kon worden gezet en met druk op soort knop de vlak met kleine naalden het medicijn ID kan worden toegediend
• Nieuwe toediening mogelijkheden grote stappen zijn in HAE marktpositie Ruconest.
Verder is ook ingegaan op werking Lana, aangenomen dominantie en nuances
• Lana werkt, gebruiksgemak en zal belangrijk worden in HAE markt
• Lana op MAB basis aantal eigenschappen die aandacht verdienen
• Conclusies mbt Lana kunnen op sommige vlakken voorbarig zijn
• Lana heeft lange halfwaardetijd waardoor verblijf in lichaam langere periode is en “blijvend” ingrijpt in het complement systeem. Dit systeem heeft een reden voor zn bestaan. Vraag is of het zondermeer wenselijk is hier op dergelijke/langere duur op in te grijpen.
• Toediening zwangere niet toegestaan / onwenselijk omdat niet duidelijk is wat impact op ongeborene is.
• Beschouwing wanneer Lana toepassen: Alleen op zwangere vrouwen? Op vrouwen die zwanger willen worden? Of op vrouwen in hun vruchtbare jaren (18-45 jaar?)? Overwegingen die een arts zal maken voor toepassing
• HAE artsen gemeenschap is klein en specialistisch. Iedere HAE arts zal zijn afwegingen maken wat voor patient behandeling is en zal daarin meerdere facetten ter overweging nemen. De een is progressiever/conservatiever dan de ander
• MAB dient te worden opgebouwd in lichaam over bepaalde periode (ca. Maand). Na eerste toediening dus niet direct resultaat. Gedurende periode noodzakelijk twee medicijnen toe te dienen om HAE aanvallen te voorkomen danwel te onderdrukken. Sijmen de Vries gaf aan dat bezien moet worden hoe de verzekeraars hier naar kijken en wat patienten hiervan vinden. Patienten willen vlgs Sijmen de Vries kosten wat kost die aanvallen vermijden