Nieuwsbericht
Printervriendelijke versie Printervriendelijke versie bekijken << Terug
ProQR maakt operationele en financiële resultaten tweede kwartaal 2020 bekend
6 augustus 2020 om 16.30 uur EDT
Positieve voorlopige gegevens van InSight- uitbreidingsstudie van sepofarsen voor LCA10 gerapporteerd - consistent met voordeel waargenomen in fase 1/2 en vertrouwen opbouwend in fase 2/3 Illuminate- studie;
Strategische converteerbare schuldfinanciering verlengt baan tot 2023 indien volledig getrokken;
Inschrijving voor proef wordt voortgezet voor drie RNA-therapieën in klinische fase in ontwikkeling voor erfelijke aandoeningen van het netvlies, met vierde oogheelkundig programma gepland voor klinische tests
LEIDEN, Nederland & CAMBRIDGE, Mass., 06 augustus 2020 (GLOBE NEWSWIRE) - ProQR Therapeutics NV (Nasdaq: PRQR) (het 'Bedrijf'), een bedrijf dat zich toelegt op het veranderen van levens door het creëren van transformatieve RNA-therapieën voor erfelijke retinale aandoeningen (IRD's), heeft vandaag zijn financiële en operationele resultaten voor het eind van het tweede kwartaal gerapporteerd 30 juni 2020 en zorgde voor een zakelijke update.
"Tijdens de eerste helft van het jaar hebben we een momentum opgebouwd in het hele bedrijf en ondanks onzekerheden met betrekking tot COVID-19 hebben we vooruitgang geboekt in onze pijplijn", aldus Daniel A. de Boer, Chief Executive Officer van ProQR. “We zijn doorgegaan met het inschrijven van patiënten in proeven voor onze drie klinische fasen, en zijn bereid om ons vierde programma naar de kliniek te brengen. Onlangs hebben we voorlopige gegevens gedeeld van onze InSight- uitbreidingsstudie ter ondersteuning van het potentieel van sepofarsen om patiënten met LCA10 te behandelen en het opbouwen van extra vertrouwen in de fase 2/3 Illuminate- studie die aan de gang is. We hebben ook onze financiële positie versterkt met een strategische converteerbare schuldfinanciering, die bedoeld is om onze financiële flexibiliteit te vergroten terwijl we onze pijplijn verder ontwikkelen en bouwen aan commercialisering. We zijn ook blij dat we ons hebben versterktWetenschappelijke adviesraad met vooraanstaande experts in IRD- en RNA-therapieën die belangrijke wetenschappelijke, klinische en regelgevende ervaring zullen inbrengen waaruit we kunnen putten terwijl we onze therapieën verbeteren voor patiënten met IRD's. "
De Boer vervolgt: “Als gevolg van beperkingen met betrekking tot COVID-19 beginnen veel van onze proeflocaties met het hervatten van de normale bedrijfsvoering of maken ze plannen. Daarna verwachten we in de herfst bijgewerkte tijdlijnbegeleiding te geven en verwachten we in de loop van de komende 12-18 maanden een aantal ontwikkelingsmijlpalen in onze pijplijn te bereiken. We hebben vertrouwen in onze grondbeginselen en zetten ons in om onze RNA-therapieën te verbeteren voor patiënten met zeldzame erfelijke netvliesaandoeningen. ”
Bedrijfsactiviteiten en programma-updates
Lopende klinische onderzoeken van sepofarsen voor Leber Congenital Amaurosis 10 (LCA10), QR-421a voor Ushersyndroom en niet-syndromale retinitis pigmentosa (nsRP), en QR-1123 voor autosomaal dominante retinitis pigmentosa (adRP) zijn momenteel allemaal actief met patiënteninschrijving aan de gang in deze programma's. Aangezien klinische proeflocaties plannen opstellen om de normale activiteiten te hervatten, verwacht ProQR in de herfst bijgewerkte richtlijnen voor tijdlijnen te kunnen geven.
Sepofarsen, belangrijkste klinische kandidaat voor Leber congenitale amaurosis 10 (LCA10) in de fase 2/3 Illuminate- studie:
In juli presenteerde het bedrijf voorlopige gegevens van de fase 1/2 InSight- uitbreidingsstudie van sepofarsen voor LCA10, waarbij de waargenomen behandelingsreactie in het gedoseerde tweede oog consistent was met het eerste behandelde oog en dat vertrouwen opbouwt in de fase 2/3 Illuminate proef.
In juni presenteerde de Vennootschap de resultaten van de Fase 1/2 klinische studie van sepofarsen via een videopresentatie in combinatie met de Vereniging voor onderzoek in visie en oogheelkunde(ARVO). De gegevens, eerder gerapporteerd door ProQR inOktober 2019, toonden aan dat sepofarsen goed werd verdragen met snelle, significante en duurzame verbeteringen in het gezichtsvermogen die werden waargenomen in maand twaalf.
Het bedrijf is van plan om in 2021 een pediatrische beoordeling van sepofarsen te starten, die kinderen van 3 tot <8 jaar met LCA10 zal omvatten vanwege de CEP290 pCys998x-mutatie. De primaire doelstellingen van het onderzoek zijn veiligheid en verdraagbaarheid,
QR-421a voor Ushersyndroom en niet-syndromale retinitis pigmentosa (nsRP):
De fase 1/2 stellaire studie van QR-421a bij patiënten met het Ushersyndroom en niet-syndromale retinitis pigmentosa, of nsRP, is aan de gang met dosisuitbreiding en inschrijvingen voor dosisescalatie.
QR-1123 voor autosomaal dominante retinitis pigmentosa (adRP):
De fase 1/2 Aurora- studie loopt en de eerste gegevens liggen op schema voor 2021.
QR-504a voor Fuchs endotheel corneale dystrofie (FECD):
Alle voorbereidingen voor de start van een Proof of Mechanism-studie van QR-504a bij patiënten met FECD zijn voltooid en, in afwachting van de opheffing van de COVID-19-beperkingen, is het bedrijf van plan de klinische ontwikkeling in te gaan voor patiënten met FECD type 3 die gepland staan ??voor cornea transplantati