Pharming ontvangt van Europese Commissie weesgeneesmiddelenstatus voor leniolisib
• Met leniolisib wordt momenteel een fase II/III-registratie-studie gedaan voor de behandeling van APDS, een uiterst zeldzame en ernstige aandoening aan het immuunsysteem, waarvoor momenteel nog geen goedgekeurde behandeling bestaat
• Bij goedkeuring zal het medicijn naar verwachting in de tweede helft van 2022 op de markt komen
Leiden, 21 oktober 2020: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de “Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM), een gespecialiseerde farmaceutische onderneming die innovatieve producten ontwikkelt voor de veilige, effectieve behandeling van zeldzame aandoeningen en onvervulde medische behoeften, maakt bekend dat de Europese Commissie (EC) de weesgeneesmiddelenstatus heeft verleend aan leniolisib voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase deltasyndroom (APDS). Dit op basis van een positief advies van het comité voor weesgeneesmiddelen van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Aan leniolisib werd al in januari 2018 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de weesgeneesmiddelenstatus toegekend voor "de behandeling van geactiveerd PI3Kd-syndroom (APDS) of p110d-activerende mutatie, die verouderende T-cellen, lymfadenopathie en immunodeficiëntie (PASLI)” veroorzaakt.
De weesgeneesmiddelenstatus van de Europese Commissie biedt bepaalde regulatoire, procedurele en financiële voordelen, zoals marktexclusiviteit in de EU gedurende tien jaar na goedkeuring. Om hiervoor in aanmerking te komen moet een geneesmiddel gericht zijn op de behandeling van een levensbedreigende of chronisch invaliderende aandoening die minder dan vijf op de 10.000 mensen in de EU treft, en waarbij de behandeling een aanzienlijk voordeel oplevert voor diegenen die deze aandoening treft, dan wel er geen passende behandeling beschikbaar is.
Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt:
“We zijn zeer verheugd over de verkrijging van de weesgeneesmiddelenstatus voor leniolisib van de Europese Commissie. Dit is een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling dit medicijn voor de behandeling van APDS, een uiterst zeldzame en slopende ziekte. Omdat er momenteel geen goedgekeurde behandeling voorhanden is, kan leniolisib in potentie voorzien in een aanzienlijke onvervulde medische behoefte voor patiënten met APDS. Met leniolisib wordt op dit moment een klinische fase II/III registratiestudie gedaan. Het medicijn ligt nog steeds om schema om, na goedkeuring door de regelgevende instanties, in de tweede helft van 2022 op de markt te worden geïntroduceerd."
Over geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase Delta-syndroom (APDS)
Geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase-delta (PI3Kd) syndroom (APDS) wordt veroorzaakt door mutaties in het gen PIK3CD (Type 1 APDS) of PIK3R1 (Type 2 APDS) die PI3Kd activeren. Synoniemen voor Type 1 en Type 2 APDS zijn respectievelijk PASLI-CD en PASLI-R1. PASLI is het acroniem voor p110d-activerende mutatie die verouderende T-cellen, lymfadenopathie en immunodeficiëntie veroorzaakt.
APDS wordt gedefinieerd als een ultrazeldzame, genetische, primaire immunodeficiëntieziekte die wordt gekenmerkt door een verhoogde gevoeligheid voor terugkerende en/of ernstige bacteriële en virale infecties, chronische goedaardige lymf proliferatie en/of auto-immuunziekte. De incidentie van APDS over de hele wereld wordt momenteel geschat op 1-2 per miljoen. De diagnose APDS wordt gesteld door de genen PIK3CD en/of PIK3R1 te sequensen bij patiënten met een compatibel fenotype, d.w.z. immunodeficiëntie en lymf proliferatie van onbekende oorsprong.
Vanaf hun kindertijd ontwikkelen mensen met APDS terugkerende infecties, vooral in de longen, sinussen en oren. Na verloop van tijd kunnen terugkerende luchtweginfecties leiden tot een aandoening die bronchinctasie wordt genoemd, die de doorgangen van de luchtpijp naar de longen (bronchiën) beschadigt en ademhalingsproblemen kan veroorzaken. Mensen met APDS kunnen ook chronische actieve virale infecties hebben, vaak Epstein-Barr-virus- of cytomegalovirus-infecties. Patiënten ontwikkelen ook vaak lymfomen en andere vormen van kanker.
Een ander mogelijk kenmerk van APDS is abnormale samenklontering van witte bloedcellen. Deze klonters kunnen leiden tot vergrote lymfeklieren (lymfadenopathie), of de witte bloedcellen kunnen zich opstapelen om vaste massa's te vormen (nodulaire lymfoïde hyperplasie), meestal in de vochtige wanden van de luchtwegen of darmen. Hoewel lymfadenopathie en nodulaire lymfoïde hyperplasie goedaardig zijn, verhoogt APDS het risico op het ontwikkelen van een vorm van kanker die B- cellymfoom wordt genoemd.
Over leniolisib
Leniolisib is een klein-molecuul fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3K?)-remmer met een immunomodulerende en mogelijk antineoplastische werking. Leniolisib remt de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat (PIP3). PIP3 dient als een belangrijke cellulaire boodschapper die specifiek Akt activeert (via PDK1) en reguleert een groot aantal celfuncties zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. In tegenstelling tot PI3Ka en PI3Kß die alomtegenwoordig tot expressie worden gebracht, worden PI3K? en PI3K? voornamelijk tot expressie gebracht in cellen die van hematopoëtische oorsprong zijn. De centrale rol van PI3K? bij het reguleren van talrijke functies van cellen van het adaptieve immuunsysteem (B-cellen en in mindere mate T-cellen) en het aangeboren immuunsysteem (neutrofielen, mestcellen en macrofagen) geeft sterk aan dat PI3K? een geldig en potentieel effectief therapeutisch doelwit voor APDS.
Leniolisib werd in 2019 in-gelicentieerd van Novartis. Er vindt momenteel een klinische Fase II/III- registratiestudie mee plaats, waarvoor patiënten worden gerekruteerd in klinische centra in de VS en Europa. Tot op heden is aangetoond dat leniolisib veilig is en goed wordt verdragen door zowel gezonde proefpersonen als APDS-patiënten tijdens het eerste klinische studie en in het lopende open-label verlengingsonderzoek.
===EINDE PERSBERICHT===