Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 24 augustus 2021 13:06:

Update:

'Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht'

Acuut

• Ruconest (Pharming) – Humaan Recombinant C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

Profylaxe

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada onlangs)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA)

In ontwikkeling

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
  Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
  Huidige versie Ruconest niet geschikt voor andere toedieningsvorm, wachten op 'Ruconest-lite'
  www.pharming.com/pipeline

• PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
  - Studie uitgebreid naar de US
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II start in 2021, resultaten 2022
  - FDA Acceptance IND App april 2021
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - extended release form. PHA121 voor profylaxe gebruik
  - Phase I start in 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• KVD900 (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
  - Eerste Phase II data gepubliceerd
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  - Filed the IND for a Phase 2 clinical trial of KVD824
  - Tweemaal daags orale toediening voor profylaxe
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  Preclinical study 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II
  - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
  - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free
  ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

• QLS-215 (Catabasis)
  NDA mid-2022, Phase I trial end 2022, Phase 1b/2 results end 2023
  - Monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
  - Dosing once every three months or longer and sustained inhibitory blood levels
  - QLS-215 has the potential to be the most patient-friendly chronic treatment option
  www.catabasis.com/our-science/qls-215...

• BCX7353 (Biocryst) – Acuut
  Orale liquid toediening. Fase III te starten
  www.biocryst.com/our-program/

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
  attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

• ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?

• CSL312 (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  Subcutane toediening om de 2 a 3 weken
  In Phase 2 - Resultaten okt 2021
  www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
  www.verseon.com/hae.html

Gentherapieën

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Juni 2021: Clinical Trial Application (CTA) to the New Zealand Medicines and Medical Devices Safety Authority for NTLA-2002 to initiate a first-in-human study
  - Eerste patiënt verwacht eind 2021
  - Meer autoriteiten aanvragen om studie uit te breiden naar meerdere landen
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
  angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

• ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
  investors.adverum.com/news-releases/n...
  angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening - IND-enabling studies in juli 2020 gestart
  - IND for BMN 331 was recently cleared by FDA and is active.
  haei.org/biomarin-expects-ind-enablin...

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

Mocht er nog wat missen, hoor ik het graag.

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 24 augustus 2021 22:25:

[...]

Zeker. Flinke luchtbel weer. Een gewaarschuwd mens telt voor twee hé.

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 24 augustus 2021 22:25:

[...]

Zeker. Flinke luchtbel weer. Een gewaarschuwd mens telt voor twee hé.

quote:

ffwachten nog schreef op 24 augustus 2021 23:36:

[...] Dat is een lastige! Als een gewaarschuwd mens voor 2 telt dan zijn het eigenlijke mensen (meervoud)....

quote:

Gadus morhua schreef op 24 augustus 2021 23:29:

Ik bezoek soms dit forum van Pharming maar krijg dan het idee dat ik per ongeluk een ander forum bezoek.
'Waar gaat het over?'
Ik scroll naar boven en zie dan toch ''Pharming Augustus'' staan.
Dan zit ik toch goed.
Morgen nog maar eens kijken of er iets zinvols staat.

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 24 augustus 2021 23:27:

[...]

@Hendriks, heb deze post ook in de september draad geplaatst.

quote:

Eric de Rus schreef op 24 augustus 2021 20:34:

[...]

Pharming staat bijna onder $ 10. Bij deze koers is er geen hond geïnteresseerd in een overname.

Zijn gang naar de Nasdaq om een bedrijf te kopen is toch absurd.


Klopt. Je vergeet nog de omzet qua aandelen op de Nasdaq. Peanuts!

Ik postte het gister al, geen enkele institutionele investeerder gaat tientallen miljoenen neerleggen terwijl hij kan zien dat de omzet zo laag is dat hij dientengevolge praktisch niet van z'n belang af kan.

quote:

Eric de Rus schreef op 24 augustus 2021 20:53:

[...]

Ik postte het gister al, geen enkele institutionele investeerder gaat tientallen miljoenen neerleggen terwijl hij kan zien dat de omzet zo laag is dat hij dientengevolge praktisch niet van z'n belang af kan.

Is gewoon een feit.

quote:

ffwachten nog schreef op 24 augustus 2021 21:11:

Dat overname sprookje lees ik hier al vanaf de eerste dag dat ik dit forum ging volgen. Als ik mijn baard had laten staan zou ik er nu over struikelen. Geen enkele kans dat dit onder deze omstandigheden zou gebeuren. Maar ja een strohalm is een strohalm, zeker in drijfzand.

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 24 augustus 2021 22:04:

[...]

En zjeeraartjes zijn maar wat forumvervuilers

quote:

ariV schreef op 24 augustus 2021 23:27:

[...]

Voda geeft natuurlijk wel aan waar hij in investeert. Nu geef jij natuurlijk nooit aan waar je investeerd het enige dat ik weet (wat je dan ook tot in den treuren herhaald hebt) is dat je de sprinters had gekocht en deze weer goed hebt verkocht. Dit heb je toen ook aangegeven dus dat was gewoon een goede trade. Verder heb je een goed overzicht over de hae markt en wil ons behoeden voor verliezen door ons continu te waarschuwen voor de luchtbelverhalen pharming en novacyt. Als je dan toch zo graag ons wilt helpen waarom heb je dan geen goede tips gegeven waar wel in te investeren. Je hebt het gehad over pharvaris en toen ze na de ipo verdubbeld waren was het ineens een gouden tip. Over biocryst of kalvista heb je nooit gezegd dat je een grote koerssprong zou verwachten. Toen phvs op het hoogtepunt was ca. 40€ heb je op het phvs draadje of hier nooit gewaarschuwd dat de rek er uit was en dat ze terug zouden vallen. Zag je dat niet gebeuren of wilde je toen niet helpen? Wat ik ook niet goed begrijp dat je na je sprinters nooit meer een positie in pharming hebt genomen. Je was na de gang naar de nasdaq zo overtuigd dat het terug zou vallen (goed gezien) en bent nu nog steeds overtuigd dat (zoals jij het zegt) als de Osthoffjes terug zijn van vakantie en de flop van de COVID trial bekend maken de koers nog veel verder terug zal vallen. Maar waarom ben je dan nooit short gegaan? toen je je sprinters inleverde noteerde pharming boven de 1,40. Weet je wel wat een gigantische winst je bent misgelopen. Met een hefboom short van 1,40 naar de 89 centen nu. Dan vraag ik me af was je dan toch niet zo zeker? Of ben je dan niet eerlijk geweest over je positie. Zoals ik het bezie heb je namelijk met jou kennis van zaken best een blunder gemaakt door deze kans te benutten. Toch? Ook had je met een fors bedrag in bcrst al lang binnen kunnen zijn, en nu is het hier best gezellig en ik geloof dat dit draadje echt jou hobby is maar je had een fortuin kunnen maken en jou kennende zou je hier ook enorm over pochen als dit wel het geval was, dus ga ik er maar gemakshalve vanuit dat dit niet zo is. Corrigeer me als ik er naast zit. Maar als ik het mis heb en je hebt wel een fortuin gemaakt dan begrijp ik niet dat je niet omringd door mooie mannen (of vrouwen) op een warm tropisch eilAnd zit te genieten. Ben je dan zo betrokken met ons. Maar dan begrijp ik dus weer niet waarom je ons niet meegenomen hebt in de aandelen waar we wel mee hadden kunnen cashen. Dat vroeg ik me dus af.

quote:

ariV schreef op 24 augustus 2021 23:27:

[...]

Nu geef jij natuurlijk nooit aan waar je investeerd

quote:

Declan schreef op 25 augustus 2021 07:20:

Mogge Pharmers,
Willen we niet uitbreken?

Ruud..

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 25 augustus 2021 02:49:

[...]

Klopt, buiten dat je investeert in dit geval met een t schrijft.

quote:

Het kan altijd erger schreef op 23 augustus 2021 11:10:

[...]
...
Ik zal het goede voorbeeld geven en niet meer op jou reageren.

quote:

voda schreef op 25 augustus 2021 07:29:

Mogge Ruud, ik lees nooit meer over een lungo(tje). Drink je dat niet meer?

Pre nu € 089,9.