Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 3 november 2021 10:06:

Allemaal leuk pakman, maar er zijn twee concurrenten met een gentherapie die de IND al gedaan hebben en al met een Phase I/II studie bezig zijn, waar Orachard het gentherapie onderzoek van Orchard intekent op slechts de helft van de pre-clinical phase. Dat betekent dus dat Orchard enkele jaren achter loopt op de andere twee. Komt een van deze twee enkele jaren eerder de markt op blijft er niet veel over voor Orchard/Pharming.

CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
Okt 21: Intellia Therapeutics Receives Authorization to Initiate Phase 1/2 Clinical Trial of NTLA-2002 for the Treatment of Hereditary Angioedema

BMN 331 gene therapy product candidate for Hereditary Angioedema (HAE): BioMarin is leveraging its broad expertise in gene therapy to improve efficiencies in the development process of BMN 331. The IND for BMN 331 has been allowed by FDA and the first patient is expected to be enrolled around the end of 2021. Patients with HAE may experience benefit from the constitutive expression and stable C1-INH protein levels potentially provided by gene therapy, thus reducing the frequency and severity of attacks and reducing the burden associated with current standard of care.

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 3 november 2021 10:06:

Allemaal leuk pakman, maar er zijn twee concurrenten met een gentherapie die de IND al gedaan hebben en al met een Phase I/II studie bezig zijn, waar Orachard het gentherapie onderzoek van Orchard intekent op slechts de helft van de pre-clinical phase. Dat betekent dus dat Orchard enkele jaren achter loopt op de andere twee. Komt een van deze twee enkele jaren eerder de markt op blijft er niet veel over voor Orchard/Pharming.

CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
Okt 21: Intellia Therapeutics Receives Authorization to Initiate Phase 1/2 Clinical Trial of NTLA-2002 for the Treatment of Hereditary Angioedema

BMN 331 gene therapy product candidate for Hereditary Angioedema (HAE): BioMarin is leveraging its broad expertise in gene therapy to improve efficiencies in the development process of BMN 331. The IND for BMN 331 has been allowed by FDA and the first patient is expected to be enrolled around the end of 2021. Patients with HAE may experience benefit from the constitutive expression and stable C1-INH protein levels potentially provided by gene therapy, thus reducing the frequency and severity of attacks and reducing the burden associated with current standard of care.

quote:

pakman schreef op 3 november 2021 10:46:

[...]

er zijn 5/6 bedrijven die een HAE therapie hebben ..so what blijft er niet veel over hahahahaha