Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

The passenger schreef op 6 augustus 2022 00:55:

[...]

Zie link:

ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...

Naast de resultaten die in lijn lagen met de verwachtingen, ik bedoel MLD wordt geen kaskraker, maar wel belangrijke opmaat naar, net zoals Hurler of DGF…

Key Upcoming Clinical and Research Milestones

Orchard is executing against the following list of upcoming expected milestones:

OTL-200 for MLD (U.S.): Conduct a pre-Biologics License Application (BLA) meeting with U.S. Food and Drug Administration (FDA) in the second half of 2022 in advance of a BLA submission timeline of late 2022 to early 2023.
OTL-203 for MPS-IH: Initiate a global registrational study in 2023.
OTL-201 for MPS-IIIA: Report clinical data, including early clinical outcomes of cognitive function, from the proof-of-concept (POC) trial by year end 2022.

Research programs:
Report preclinical POC data for the OTL-104 program in NOD2 Crohn’s disease by year end 2022 in advance of IND-enabling studies in 2023 and an IND submission in 2024. —> dit wordt een hele belangrijke, en verwacht positieve uitkomsten net als voor HAE zoals door de Vries gemeld, en verwacht hier een aankomende partnership die iig Orchard financieel gezond kan maken, met daarin de mogelijkheid HSC behandelingen verder te ontwikkelen voor de overige aandoeningen, en hiervoor op genetisch gebied de wereldwijde standaard te worden.
Continue to advance the OTL-105 program in hereditary angioedema (HAE), OTL-204 program for GRN-FTD and work in HSC-generated antigen-specific Tregs.

Zie ook volgende paragraaf:
Seven abstracts accepted at SSIEM highlight potential of HSC gene therapy platform to address difficult-to-treat neurodegenerative disorders

Salut

quote:

The passenger schreef op 26 augustus 2022 08:14:

[...]

www.statnews.com/sponsor/2021/10/21/t...

With the Rare Disease Endpoint Advancement Pilot Program being proposed in PDUFA VII, sponsors will have the opportunity to submit a proposal for additional novel endpoints before or during a new drug application. The agency will then select a limited number of qualified proposals for admission into the pilot program. This pilot program could be an opportunity for validating endpoints which may have utility across multiple rare diseases and could help pave the way for clinical development and regulatory reviews that best meet the needs of people living with rare diseases.

Ik weet niet wat dit betekent, maar mij bekruipt het gevoel althans dat men niet alleen kijkt van bepaalde gen-behandelingen kijkt voor welke aandoening deze in de onderhavige aanvraag kan worden ingezet, maar of de techniek daarachter / platform, ook voor andere andere aandoeningen kan worden ingezet en hoe dit soort trajecten te versnellen.

Ik zal dit later nog even laten bezinken en nader bestuderen. Maar goed, de gesprekken die Orchard heeft met de FDA bevinden zich wel in deze sweet spot, met MLD, en wellicht OTL-105 als m.i. ideale test-case.

Salut

quote:

Jinxter schreef op 26 augustus 2022 10:12:

[...]

Zoals je schreef op het Pharming forum, alles voor het tuintje op het zuid/westen.

Thanks voor het delen, zal er later ook eens rustig naar kijken.

Cheers

quote:

Iris schreef op 9 september 2022 16:55:

Nu ook dit gevonden, daar wordt het al uitgelegd. Verder ook wat info over de andere investeerders.

fintel.io/news/zentree-investments-lt...

quote:

Marrr schreef op 13 september 2022 17:36:

Gaat Invitea Corp. failliet?

quote:

Jinxter schreef op 14 september 2022 08:27:

[...]

Het bedrijf is geliefd bij veel particulieren beleggers en heeft na de goede cijfers van het 2e kwartaal een kostenbesparingsprogramma ingevoerd.
of ze ook failliet zullen gaan, durf ik geen antwoord op te geven.

www.fool.com/investing/2022/09/13/why...

quote:

Jinxter schreef op 9 september 2022 18:05:

[...]

Via de app aandelen link naar Yahoo finance zie ik 42,42% shares held by institutions staan.

Zentree staat daar nog niet bij, dit betekent dat dit op meer dan 47% zal uitkomen.

We wachten rustig af wat er allemaal nog gaat komen voor eind 2022.

Cheers today

quote:

The passenger schreef op 21 september 2022 20:58:

[...]

Zonet uitgebreid met 4K naar 29K aandelen, avg op 0.77 cent positieve valuta-effect niet inbegrepen. Zit in een positieve trend, en dat temidden van deze storm.

Salut

quote:

Jinxter schreef op 21 september 2022 21:28:

[...]

Ik had een tijd terug al wat bijgekocht mijn avg kwam toen ook op 0,7649 en is dat nog steeds.

Liggen we mooi gelijk ;-)

Zoals je eerder aangaf op naar het tuintje op het zuidwesten.

Cheers

quote:

Iris schreef op 21 september 2022 22:05:

Dan ben ik de leek hier :)
Waar staat avg precies voor ?

quote:

Jinxter schreef op 21 september 2022 21:28:

[...]

Ik had een tijd terug al wat bijgekocht mijn avg kwam toen ook op 0,7649 en is dat nog steeds.

Liggen we mooi gelijk ;-)

Zoals je eerder aangaf op naar het tuintje op het zuidwesten.

Cheers

quote:

The passenger schreef op 22 september 2022 19:49:

[...]

Zie bijgaand de link naar pas onlangs gepubliceerd iR presentation van Orchard, hetgeen m.i. de drijvende kracht is achter de koersontwikkeling.

ir.orchard-tx.com/static-files/4a972f...

Mooie resultaten voor OTL-203, vergelijkbaar met OTL-200 voor MLD. HLD-techniek lijkt bestendig te zijn.

Blijft voorlopig wel echt een cash burner, runway into 2024, maar hoop wel dat eea versnel kan worden.

Salut

quote:

Jinxter schreef op 22 september 2022 23:36:

[...]

Thanks voor het delen.

PowerPoint ziet er strakker uit dan die van Pharming!

Ik hoop dat de Pre-BLA submission meeting with U.S. FDA
Voor eind 2022 plaats gaat vinden.

Cheers to slide 17

The Journey Ahead
Our path to becoming the global
HSC gene therapy leader