Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

[Deze account is geschorst schreef:

id=14021606 date=202202120856]
[...]

De richtlijnen van de World Allergy Organization/European Academy of Allergy and Clinical Immunology van 2017 bevelen aan dat alle patiënten met HAE routinematig worden geëvalueerd op LTP

quote:

G. Hendriks schreef op 12 februari 2022 22:33:

[...]

Het meest interessantje stukje vind ik:

“Most patients were taking rhC1-INH or lanadelumab as prophylaxis and icatibant or rhC1-INH for acute management.”

Uit de tabel blijkt dat van de 23 onderzochte patiënten (retrospectief) er zes rhC1Inh als profylaxe gebruikten en elf voor acuut. Dus iets genuanceerder dat jij aangeeft, J&J. Wel goed hoe je diepgravend je bezig bent. Je conclusies gaan me doorgaans wat te ver, te speculatief en onwetenschappelijk. Zoals ik eerder zei: laat al je onderzoek vooral leiden tot vervolgvragen en niet tot gewenste, te snelle conclusies. Die laatste ontkrachten het eerste. Maar ik snap het wel, veel posters hier zien graag het rhC1Inh-paradijs voor zich. Maar let op dat de toedieningsmethode dan pommaal (met een appel) is. En hoe dat afgelopen is, weten we.

quote:

Dr. Phil schreef op 13 februari 2022 05:55:

[...]

G., wat ik begrijp is dat Pharming niet zelf het onderzoek heeft gedaan. Deze retrospectieve kaartbeoordeling maakte gebruik van geanonimiseerde gegevens uit bestaande medische dossiers.

Verder betrof het onderzoek slechts 23 patiënten.

De regimes en resultaten liepen echter sterk uiteen, wat bevestigt dat geïndividualiseerde behandelingsregimes nodig zijn om de therapeutische resultaten bij patiënten met HAE-nl-C1INH te optimaliseren.

Het zou dus kunnen zijn dat Pharming zelf verder is gegaan met een eigen onderzoek, het zou ook kunnen zijn van niet natuurlijk. Wanneer iemand dus beweert dat Ruconest geen effect heeft op profylaxe therapie is dit onjuist, daartegen zou ook niet iemand kunnen beweren dat het voldoende resultaat op zou kunnen leveren.

quote:

four70 schreef op 13 februari 2022 01:26:

[...]

U zegt letterlijk 'Pharming heeft het er vervolgens bij laten zitten'. Dit is niet juist gesteld. De 'ceo' van Pharming was te belazerd om actie te ondernemen om de profylaxe bestemming van Ruconest van aanvullende informatie te voorzien richting FDA. De profylaxe was ineens niet belangrijk meer volgens deze 'ceo'. Daarmee sloeg hij de plank volledig mis want de HAE patient heeft er best een paar IV-prikken voor over om een aanval te voorkomen.
De acute patient met HAE heeft de ervaring met Ruconest en wil het graag profylactisch gaan gebruiken. Alleen vermoed ik dat de 'ceo' hier niet op voorberied was en een eventuele groei in de vraag naar Ruconest niet kom tegemoet komen door een productietekort.
Zo lieten we ons toen al met een kluitje het riet in sturen door de smile en de blauwe ogen. De statements van de 'ceo' omtrent de profylaxe hebben mij destijds mede doen besluiten om Pharming aan te kopen. Hoe voel jje je nu dan? Belazerd? Nou ik wel.

quote:

four70 schreef op 13 februari 2022 01:26:

[...]

U zegt letterlijk 'Pharming heeft het er vervolgens bij laten zitten'. Dit is niet juist gesteld. De 'ceo' van Pharming was te belazerd om actie te ondernemen om de profylaxe bestemming van Ruconest van aanvullende informatie te voorzien richting FDA. De profylaxe was ineens niet belangrijk meer volgens deze 'ceo'. Daarmee sloeg hij de plank volledig mis want de HAE patient heeft er best een paar IV-prikken voor over om een aanval te voorkomen.
De acute patient met HAE heeft de ervaring met Ruconest en wil het graag profylactisch gaan gebruiken. Alleen vermoed ik dat de 'ceo' hier niet op voorberied was en een eventuele groei in de vraag naar Ruconest niet kom tegemoet komen door een productietekort.
Zo lieten we ons toen al met een kluitje het riet in sturen door de smile en de blauwe ogen. De statements van de 'ceo' omtrent de profylaxe hebben mij destijds mede doen besluiten om Pharming aan te kopen. Hoe voel jje je nu dan? Belazerd? Nou ik wel.

quote:

G. Hendriks schreef op 13 februari 2022 08:48:

[...]

Dat zou inderdaad onjuist zijn. Effectiviteit is immers aangetoond. Niet voor niets vinden we het terug in dit onderzoek. Dat Ruconest niet op de profylaxemarkt aanwezig is, heeft met andere zaken te maken. Vooral het geen gevolg geven aan de ‘complete response letter’ van de FDA uit 2018 markeert een belangrijk moment. Waar tevoren door Pharming profylaxe als dé toekomst werd neergezet, werd vervolgens die toekomst sterk gerelativeerd. Ik vond dat geen sterk optreden. En rondom andere toedieningsvormen die toen ook werden aangekondigd, is het tot nu toe helaas oorverdovend stil gebleven.

quote:

Dr. Phil schreef op 13 februari 2022 10:14:

[...]

Heb nog even verder gezocht G.

Zijn op de markt voor acute behandeling al verschillende middelen beschikbaar, op de profylactische markt is 1 concurrent met een middel, uit bloedplasma gewonnen, dat, op basis van gepubliceerde resultaten, veel minder effectief lijkt te zijn en een recente concurrent met een middel uit grote hoeveelheden bloedplasma gewonnen,
dat twee keer wekelijks, in hoge volumes, zeer pijnlijk, onderhuids moet worden gespoten. RUCONEST is dus het enige product dat mogelijk voor beide indicaties kan worden goedgekeurd’ aldus de gepassioneerde CEO.

Mogelijk dat hier hiermee te maken heeft dat er nog geen vervolg plaatst heeft gevonden.

quote:

ffwachten nog schreef op 12 februari 2022 20:31:

[...]Oosterse humor, zit altijd een boodschap in...

quote:

TonR schreef op 13 februari 2022 07:46:

[...]Huh...mag dit wel???? Erg verwarrend hoor.

quote:

Dr. Phil schreef op 13 februari 2022 10:33:

[...]

Als aanvulling : Tezamen met, een eerder ook positief
afgeronde open label profylaxe studie waren deze resultaten voldoende om toestemming te krijgen van de FDA om een sBLA in te dienen voor een uitbreiding van Amerikaanse registratie met de profylaxe indicatie.

Pharming had deze aanvraag wel kunnen indienen.
Echter zal er wel een gegronde reden zijn waarom zij dit niet heeft gedaan.

quote:

G. Hendriks schreef op 13 februari 2022 08:48:

[...]

Dat zou inderdaad onjuist zijn. Effectiviteit is immers aangetoond. Niet voor niets vinden we het terug in dit onderzoek. Dat Ruconest niet op de profylaxemarkt aanwezig is, heeft met andere zaken te maken. Vooral het geen gevolg geven aan de ‘complete response letter’ van de FDA uit 2018 markeert een belangrijk moment. Waar tevoren door Pharming profylaxe als dé toekomst werd neergezet, werd vervolgens die toekomst sterk gerelativeerd. Ik vond dat geen sterk optreden. En rondom andere toedieningsvormen die toen ook werden aangekondigd, is het tot nu toe helaas oorverdovend stil gebleven.

quote:

GT02 schreef op 13 februari 2022 12:06:

[...]

Zonder mij te willen bemoeien met deze uitwisseling denk ik dat dit voorbeeld van gebrek aan helderheid niet op zichzelf staat.
Het zou vertrouwen hebben gegeven als er naderhand vanuit Pharming een toelichting zou zijn gegeven op zo'n verandering van visie.
Deze heb ik in elk geval gemist.
Kleinere partijen lijken er in zulk verband niet toe te doen , met een dagtaak voor forumleden als gevolg...
Men beperkt zich tot vereiste formele verklaringen en vergroot zo zelf (al of niet moedwillig) de gisfactor voor deze groep.
Benieuwd of er in maart meer duidelijkheid komt over de reden(en) van de nieuwbouw naast BioConnection in het licht van afzien van het project voor eigen productiebeheer , en ook hun huidige visie op de zin van de stap naar de Nasdaq.
Corona zal toch niet de enige reden zijn van dit alles...

quote:

Dr. Phil schreef op 13 februari 2022 10:33:

[...]

Als aanvulling : Tezamen met, een eerder ook positief
afgeronde open label profylaxe studie waren deze resultaten voldoende om toestemming te krijgen van de FDA om een sBLA in te dienen voor een uitbreiding van Amerikaanse registratie met de profylaxe indicatie.

Pharming had deze aanvraag wel kunnen indienen.
Echter zal er wel een gegronde reden zijn waarom zij dit niet heeft gedaan.

quote:

Dr. Phil schreef op 13 februari 2022 15:32:

[...]

Het zou nu een beetje duidelijker kunnen worden. Hiervoor ben ik met de tijdmachine even terug gegaan naar 2017.
In een rapport van Pharming staat :

www.pharming.com/sites/default/files/...

De VS hebben momenteel te maken met een tekort aan plasma-afgeleide C1-remmer die wordt gebruikt om aanvallen te voorkomen. We begrijpen dat deze onderbreking van de levering ernstige gevolgen voor hen heeft gehad, waaronder extra
stress, ziektegerelateerde complicaties en ziekenhuisopnames. We kijken uit naar de samenwerking met FDA en deze patiënten mogelijk een alternatieve en plasmavrije optie bieden voor HAE-profylaxe."

Deze mogelijkheid was er destijds niet, en daarom zou het volgens mij geen vervolg gekregen hebben.

Ik herinner mij zelfs dat de FDA aan Pharming gevraagd heeft een aanvraag voor profylaxe registratie in te dienen. Dat is gebeurd en deze aanvraag werd door de FDA afgewezen. Toenmaals wilde de FDA aanvullende gegevens van Pharming hebben en volgens mij zijn die niet door Pharming aangeleverd.
Ik heb het vermoeden dat er toen al een productietekort van Ruconest was. Iets wat Pharming nooit naar buiten kenbaar heeft gemaakt.

quote:

Mega Marr schreef op 13 februari 2022 10:49:

[...]

Ik zie de relevantie met Pharming niet, zodoende heb ik een oosterse term voor jou : pria menyebalkan ;-)

Pharming UP!! :-)

quote:

Jinxter schreef op 13 februari 2022 21:16:

Een koers van €1,65 zou men graag binnenkort zien voor Pharming.

Ondertussen gaat het lekker in het zonnetje in Florida ter voorbereiding van komende week.

Cheers from Florida 165 Rooftop Bar.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 12 februari 2022 16:49:

Ik heb zeker niet alle wijsheid in pacht net als iedereen hier.
Of je nu Bassie,G,Voda,dr Philip, hij die meer van naam veranderd dan ik schone onderbroeken aantrek per week bent.

We weten met z’n alle heel veel en iedereen hier heeft zo zijn eigen “expertise’ ontwikkeld als het om pharming gaat. Maar met alle gezamenlijke kennis bij elkaar hebben we, de volgende essentieel zaken niet zien aankomen de laatste maanden.

Topline resultaten over Covid.
Resultaten Leniolisib
Samenwerking met Sanofi

Iedereen kan dus denken dat hij het het beste weet over pharming maar uiteindelijk zaten we er allemaal langs.
Of ik nu gelijk ga krijgen met mijn artikel gisteren of Jules met zijn Q4 prognose er zijn er maar een paar die het echt weten en dat zijn de mensen bij pharming zelf