Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Wadloper schreef op 26 april 2022 07:53:

[...]

De PIM-status is je duidelijk ?
Zeer belangrijk nieuws.

quote:

voda schreef op 26 april 2022 08:08:

Nog weinig enthousiasme in het boekje. Pre nu 0,810.

quote:

crypto_skull schreef op 26 april 2022 08:08:

[...]

persoonlijk kijk ik hier naar ipv status

Onder voorbehoud van goedkeuring moet in het eerste kwartaal van 2023 de lancering van de behandeling in de VS plaatsvinden en een reeks Europese lanceringen volgt in de tweede helft van 2023.

quote:

voda schreef op 26 april 2022 08:08:

Nog weinig enthousiasme in het boekje. Pre nu 0,810.

quote:

Winst gevend schreef op 26 april 2022 08:46:

Dikke felicitaties voor Pharming

quote:

roon schreef op 26 april 2022 08:52:

[...]

Dit bericht was toch al een zekerheidje maar het helpt de koers weer de juiste richting op te krijgen.Het begin van de dag is top.

quote:

sportliefhebber schreef op 26 april 2022 08:11:

[...]
Die raket start ook pas om 09.00 uur....

quote:

Theo3 schreef op 26 april 2022 09:04:

de eerste winstpakkers springen er al weer uit

quote:

B33rtj3 schreef op 26 april 2022 07:54:

[...]

Daarnaast heeft de MHRA de zogeheten Promising Innovative Medicine (PIM)-status toegekend aan leniolisib voor de behandeling van APDS. Een dergelijke aanduiding geeft aan dat een geneesmiddel een veelbelovende kandidaat is voor het Early Access to Medicines Scheme (EAMS) van de MHRA.

Medicines and Healthcare products Regulatory Agency

Heeft al toegekend. Dit is niet een ingediend zomaar plannetje en als je niet weet wat de MHRA is zou ik je adviseren om het even te Googlen.

quote:

Theo3 schreef op 26 april 2022 09:04:

de eerste winstpakkers springen er al weer uit

quote:

Mega Marr schreef op 26 april 2022 09:13:

[...]

Wat maak je je toch druk om anderen. Je belegt toch voor jezelf?

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

• Ruconest (Pharming) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada onlangs)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA)

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
  Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
  Huidige versie Ruconest niet geschikt voor andere toedieningsvorm, wachten op 'Ruconest-lite'
  Gefaald

• PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
  - Studie uitgebreid naar de US

• PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II start in 2021, resultaten 2022
  - FDA Acceptance IND App april 2021
  - Open b2-receptor markt

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - extended release form. PHA121 voor profylaxe gebruik
  - Phase I start in 2021, resultaten 2022

• KVD900 (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
  - Eerste Phase II data gepubliceerd
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  - Werving patiënten fase III lopend
  - Fase III data voorzien half 2023 voor NDA filing te onderbouwen

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  - Werving patiënten fase II lopend
  - Fase II data voorzien mid 2023
  - Tweemaal daags orale toediening voor profylaxe

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  IND 2023

• Donidalorsen (eerst IONIS-PKK-LRx) (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II resultaten gepubliceerd maart 2022
  - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
  - Hoge AE-QoL score
  - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free

• STAR-0215 (Astria, eerst Catabasis)
  - NDA mid-2022, Phase I trial eind 2022, Phase 1b/2 results end 2023
  - Monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
  - Toediening eenmaal per drie maanden
  - QLS-215 has the potential to be the most patient-friendly chronic treatment option
  - New preclinical data for STAR-0215 in a presentation titled “Development of STAR-0215: An Engineered IgG1 Monoclonal Antibody Targeting Plasma Kallikrein for the Prevention of HAE” at the 2022 Fc Receptor and IgG Targeted Therapies Conference which takes place April 27th 2022 3.00pm in Boston, Massachusetts.

• BCX7353 (Biocryst) – Acuut
  - Orale liquid toediening. Fase III te starten

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I

• Garadacimab (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  - Subcutane toediening om de 4 weken
  - Garadacimab is a first-in-class, fully human, immunoglobulin G4 monoclonal antibody
  - Phase II afgerond
  - Mean percentage reductions were 88.68%, 98.94%, and 90.50% in three garadacimab groups - 75, 200, and 600 mg subcutaneous (SC) - versus placebo

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  - Subcutane toediening

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  - Subcutane toediening

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  - Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Plans to present interim data from ongoing first-in-human study of NTLA-2002 for hereditary angioedema (HAE) in2H 2022
  - Eerste patiënt behandeld
  - Juni 2021: Clinical Trial Application (CTA) to the New Zealand Medicines and Medical Devices Safety Authority for NTLA-2002 to initiate a first-in-human study
  - Meer autoriteiten aanvragen om studie uit te breiden naar meerdere landen
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  - Enrollment is open for the open-label, Phase 1/2 HAERMONY trial to evaluate the safety and effectiveness of BMN 331
  - Eenmalige toediening - IND-enabling studies in juli 2020 gestart
  - IND for BMN 331 was recently cleared by FDA and is active.
  [ul][li]ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  - A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein