Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

woutjuhh schreef op 26 april 2022 09:17:

[...]

die "anderen" bepalen blijkbaar wel de stand van de koers :P

quote:

Trebor schreef op 26 april 2022 09:27:

Bij goed nieuws komt men gelijk weer tevoorschijn. Hoe vreemd.
Pharming Up.

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 26 april 2022 09:24:

*

Zeer grote update in 'Het Grote DE MONITOR - Dé Pharming Expert HAE Marktoverzicht'

*

'Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht'

Acuut

B2 Receptor

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

C1-INH

• Ruconest (Pharming) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

Plasma kallikrein

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

Profylaxe

B2 Receptor
Nog geen

C1-INH

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada onlangs)

Plasma kallikrein

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA)

In ontwikkeling

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
  Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
  Huidige versie Ruconest niet geschikt voor andere toedieningsvorm, wachten op 'Ruconest-lite'
  Gefaald

• PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
  - Studie uitgebreid naar de US

• PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II start in 2021, resultaten 2022
  - FDA Acceptance IND App april 2021
  - Open b2-receptor markt

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - extended release form. PHA121 voor profylaxe gebruik
  - Phase I start in 2021, resultaten 2022

• KVD900 (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
  - Eerste Phase II data gepubliceerd
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  - Werving patiënten fase III lopend
  - Fase III data voorzien half 2023 voor NDA filing te onderbouwen

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  - Werving patiënten fase II lopend
  - Fase II data voorzien mid 2023
  - Tweemaal daags orale toediening voor profylaxe

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  IND 2023

• Donidalorsen (eerst IONIS-PKK-LRx) (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II resultaten gepubliceerd maart 2022
  - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
  - Hoge AE-QoL score
  - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free

• STAR-0215 (Astria, eerst Catabasis)
  - NDA mid-2022, Phase I trial eind 2022, Phase 1b/2 results end 2023
  - Monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
  - Toediening eenmaal per drie maanden
  - QLS-215 has the potential to be the most patient-friendly chronic treatment option
  - New preclinical data for STAR-0215 in a presentation titled “Development of STAR-0215: An Engineered IgG1 Monoclonal Antibody Targeting Plasma Kallikrein for the Prevention of HAE” at the 2022 Fc Receptor and IgG Targeted Therapies Conference which takes place April 27th 2022 3.00pm in Boston, Massachusetts.

• BCX7353 (Biocryst) – Acuut
  - Orale liquid toediening. Fase III te starten

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I

• Garadacimab (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  - Subcutane toediening om de 4 weken
  - Garadacimab is a first-in-class, fully human, immunoglobulin G4 monoclonal antibody
  - Phase II afgerond
  - Mean percentage reductions were 88.68%, 98.94%, and 90.50% in three garadacimab groups - 75, 200, and 600 mg subcutaneous (SC) - versus placebo

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  - Subcutane toediening

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  - Subcutane toediening

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  - Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor

Gentherapieën

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Plans to present interim data from ongoing first-in-human study of NTLA-2002 for hereditary angioedema (HAE) in2H 2022
  - Eerste patiënt behandeld
  - Juni 2021: Clinical Trial Application (CTA) to the New Zealand Medicines and Medical Devices Safety Authority for NTLA-2002 to initiate a first-in-human study
  - Meer autoriteiten aanvragen om studie uit te breiden naar meerdere landen
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  - Enrollment is open for the open-label, Phase 1/2 HAERMONY trial to evaluate the safety and effectiveness of BMN 331
  - Eenmalige toediening - IND-enabling studies in juli 2020 gestart
  - IND for BMN 331 was recently cleared by FDA and is active.
  [ul][li]ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  - A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein

quote:

Theo3 schreef op 26 april 2022 09:26:

dat bedoel ik Wout maar ik reageer er helemaal niet op Het / Hij wilt het laatste woord hebben en ik wil niet geschorst worden door onbenulligheden

quote:

Mega Marr schreef op 26 april 2022 09:55:

Heeft Pharming de onderzoeken m.b.t. covid in de ijskast gezet of is er helemaal mee gestopt? In Peking leeft het virus weer op.

quote:

GT02 schreef op 26 april 2022 10:01:

[...]

Er staan nog steeds twee trials op 'recruiting' , één van Pharming en één van Immuno Research.

quote:

Trebor schreef op 26 april 2022 09:27:

Bij goed nieuws komt men gelijk weer tevoorschijn. Hoe vreemd.
Pharming Up.

quote:

voda schreef op 26 april 2022 09:42:

[Modbreak IEX: Gelieve niet over de moderatie te discussiëren, dit bericht is verwijderd.]

quote:

Wilbar schreef op 26 april 2022 10:16:

[...]
Het zou mooi zijn als dit ook eens in het forumreglement wordt opgenomen.

quote:

voda schreef op 26 april 2022 10:18:

[...]
Ben ik helemaal met je eens.

quote:

Wilbar schreef op 26 april 2022 10:16:

[...]
Het zou mooi zijn (en duidelijkheid scheppen) als dit dan ook eens in het forumreglement wordt opgenomen.

quote:

Wilbar schreef op 26 april 2022 10:33:

[...]
Conform de wens/suggestie van IEX: Ik heb zojuist een mail gestuurd aan IEX met het advies/verzoek om het reglement hieromtrent aan te passen. Dat heet "constructief meedenken" :)

quote:

crypto_skull schreef op 26 april 2022 10:56:

hoeraaaa de DE MONITOR - De Pharming Expert is weer terug van weggeweest
welkom terug "leraar" vd konijnen brigade:)
en meteen wordt ie weer aangevallen door voda en al zijn aliassen terwijl ie alleen maar goede informatie deel(gratis)