Goedemiddag forumgenoten,
Hierbij mijn take-aways van het webinar van zojuist:
(corrigeer me gerust als je het anders gehoord hebt)
*
Er zijn reeds 400 APDS patiënten geïdentificeerd (vorige status 350). Zoek activiteiten naar APDS zullen nog worden opgevoerd. Vooral het testen van familieleden van APDS-patienten levert mogelijk nog veel extra patienten op.
*
Er wordt wederom gesproken over onderzoek naar ‘additional indications’ met Leniolisib dan alleen het gebruik bij APDS
*
Japan (naar zeggen de op een-na-grootste farmaceutische markt ter wereld) zal in de volle breedte worden toegevoegd aan de sales, voor zowel HAE als APDS. De komende maanden zal er al een kleine trial plaatsvinden aldaar met Leniolisib. In Japan zijn er mogelijk iets van 125 extra APDS patiënten.
*
Pompe (met rhaGLU, alpha-glucosidase substitutie) wordt nog steeds prominent genoemd als pijplijn ontwikkeling. Naar zeggen van De Vries komt er later dit jaar nog wel een update hierover.
*
Ondanks de toename aan profylaxe gebruik is de HAE ‘acute’markt nog steeds ca 20-30% van de totale HAE markt, waarvan Pharming redelijk stabiel een kleine 4 % heeft (slide 8)
*
Plandata voor FDA en EMA approvals en launches zijn nog steeds hetzelfde als in maart.
Dus dit kwartaal nog de FDA-aanvraag, en de US launch staat nog steeds gepland in early Q1 2023
*
De 'single-digit grow' blijft ook nog steeds gehandhaafd als de outlook, met mogelijk wel fluctuaties per kwartaal.
*
Over OTL-105 zal binnen de komende 12 maanden een update komen over de preklinische resultaten.
*
Veel nadruk wordt er inmiddels gelegd op acquisitie en inlicensing door het speciale team hiervoor, maar De Vries zegt dat hij er niet eerder iets over kan zeggen tot de handtekeningen gezet zijn.
*
Wellicht komt Leniolisib bij de FDA in aanmerking voor een ‘priority voucher’, maar daar speelt Novartis ook nog een rol bij, inclusief dan ook extra kosten.
At your service...