Mmdeugen schreef op 31 augustus 2022 09:00:
[...]
Goed dat u schrijft uiterste datum.
Volgens het schema van Pharming op de website is dat ivm de FDA inderdaad eind van het eerste kwartaal 2023.
Van de EMA kan dat wat later zijn.
Dat zijn echter uiterste data.
Het goedkeuringsbesluit kan m.i. dus ook veel sneller komen.
En m.i. is dat heel waarschijnlijk ook het geval. Wanneer weet nog niemand.
Maar als De FDA op 27 september 2022 besluit het versnelde goedkeuringsprogramma toe te passen net als de EMA dan kan het best eens heel snel gaan.
Leniolisib is nl al sinds 2015 in onderzoek. Is veilig bevonden en heeft soms slechts milde bijwerkingen.
Daarom heeft de EMA m.i. in februari van 2022 besloten, dat een PIP en PIM wordt toegestaan per 1 oktober 2022, dwz dat Leniolisib bij kinderen tot 18 jaar in meerdere verschillende trials gebruikt mag worden.
Let op:
Bij een PIM mag gebruikt gemaakt worden van een nog niet goedgekeurd geneesmiddel!
Vragen:
1.Waaarom zou de EMA zo' n besluit in februari 2022 durven nemen?
2. Wat zouden redenen kunnen zijn, om uiterlijk 27 september 2022 een besluit te laten nemen over vervroegde goedkeuringsprocedure bij de FDA?
3. Waarom zou de EMA al besloten hebben om die versnelde goedkeuringsprocedure toe te passen?
M.i. zullen de EMA en FDA vanwege alle informatie die zij bezitten al in het 4e kwartaal van 2022 een besluit nemen.
Vooral omdat de verschillende ingezette trials bij kinderen dan hopenlijk worden voortgezet met een inmiddels "al wel goedgekeurd geneesmiddel." Zie hierna.
Als we weten volgens de eerder geplaatste tabel, dat als een geneesmiddel zover in het goedkeuringstraject is gekomen 90 % kans van slagen heeft, dan kan Johan Cruyff hem bij wijze van spreken inkoppen.
" Je ziet het pas als je het door hebt."