Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

High1 schreef op 22 maart 2023 08:46:

...
Tevens is pharming zoals benoemd door CMO Anurag al bezig met etikettering. Oftewel; Het rolt zowat van de band voor de verkoop.
...

quote:

High1 schreef op 22 maart 2023 08:46:

Goedemorgen!

Er is geen aanleiding voor een CRL aangezien alle data is ingeleverd zoals hieronder geciteerd is uit het PB van Pharming (feitelijke informatie). Er zijn geen bijwerkingen gevonden, het medicijn is werkzaam en wordt goed verdragen!

Tevens is pharming zoals benoemd door CMO Anurag al bezig met etikettering. Oftewel; Het rolt zowat van de band voor de verkoop.

“Het registratiedossier werd door Pharming ingediend op 29 juli 2022. Het werd ondersteund door positieve data van een klinische fase II/III-studie met leniolisib, die voldeed aan de co-primaire eindpunten: vermindering van de grootte van de index-lymfeklieren en herstel van de afweerstoornis in de doelpopulatie. Die resultaten toonden de werkzaamheid van leniolisib ten opzichte van placebo aan met een statistisch significante vermindering van de omvang van de lymfadenopathie-laesies in de index van de deelnemers (p=0.006) en normalisatie van hun immuun-functie, zoals blijkt uit een verhoogd aandeel naïeve B-cellen vanaf baseline (p=0.002). Die bevindingen wijzen op een vermindering van ziektemarkers die geassocieerd zijn met APDS, waarvan de klinische kenmerken significante lymfoproliferatie en een inadequaat functionerend immuunsysteem omvatten, evenals een verhoogd risico op lymfeklierkanker. Bovendien toonden veiligheidsdata uit het onderzoek aan dat leniolisib door de deelnemers goed werd verdragen. Als onderdeel van de aanvraag werden ook data ingediend van een langlopende, open-label klinische extensiestudie met 38 APDS-patiënten die werden behandeld met leniolisib gedurende een mediane periode van 102 weken”.

PharmingUp!

quote:

G. Hendriks schreef op 22 maart 2023 09:00:

[...]

Wordt hier serieus een handvol AB's voor gegeven?

quote:

G. Hendriks schreef op 22 maart 2023 09:00:

[...]
..
En ik hoop dat je snapt dat die etikettering net wat ingewikkelder ligt dan 'we printen een sticker uit en die plakken we op een doosje'.

quote:

DE MONITOR schreef op 22 maart 2023 00:25:

PHARVARIS PRESENTS POSITIVE STUDY DATA
At the 2023 HAEi Regional Conference APAC in Bangkok, Thailand, Pharvaris presents positive data from its Phase 2 RAPIDe-1 study of PHVS416 for the on-demand treatment of HAE attacks.

Marc A. Riedl, M.D., M.S., Professor of Medicine, Clinical Director of the US Hereditary Angioedema Association (HAEA) Angioedema Center at the University of California San Diego (UCSD), and Clinical Service Chief for Allergy/Immunology at UCSD, comments:

“Currently approved on-demand therapies for HAE attacks are administered intravenously or subcutaneously and can be associated with treatment burden. The time required for preparation and administration, as well as potential occurrence of pain, discomfort, or other injection site reactions can lead to treatment delays or untreated HAE symptoms. An unmet need exists for on-demand oral therapies that are effective and well-tolerated, and that may reduce the treatment burden, enabling prompt administration as recommended by clinical guidelines. The consistent results across all endpoints in the RAPIDe-1 trial provide evidence supporting the efficacy and well-tolerated profile of PHVS416 in treating HAE attacks and provide a foundation for its further development as a potential on-demand therapy.”

RAPIDe-1 is a Phase 2, double-blind, placebo-controlled, randomized, cross-over, dose-ranging trial of PHVS416, the oral softgel capsule formulation of PHA121, for the treatment of HAE type 1 and type 2 (HAE-1/2) attacks. The trial enrolled participants in Canada, Europe, Israel, the United Kingdom, and the United States. Eligible participants were between the ages of 18 and 75 years, diagnosed with HAE type I or II and experienced three or more attacks in the last four months or two or more attacks in the last two months prior to screening.

74 participants were enrolled and 62 of them experienced 147 qualifying HAE attacks that were treated with double-blinded study drug (either placebo or PHVS416 10, 20, or 30 mg doses). Analysis of the primary endpoint demonstrated that PHVS416 significantly (p<0.0001; nominal p value for 10 mg dose) reduced attack symptoms measured as change in the mean 3-symptom composite (skin pain, skin swelling, abdominal pain) visual analogue scale (VAS-3) score during HAE attacks, at four hours compared with placebo (LS mean difference of change in VAS-3: -16.75, -15.02, and -16.28 for PHVS416 10, 20 and 30 mg, respectively, vs. placebo). All key secondary efficacy endpoints were also met. Participants on PHVS416 also used substantially less rescue medication compared to placebo (10 mg=18.9%, 20 mg=10.7%, 30 mg=6.5%, placebo=60.8%). PHVS416 was generally well tolerated with three treatment-related adverse events (TRAEs) reported for one PHVS416 30-mg-treated attack (2.8%) and one TRAE reported for one placebo-treated attack (1.9%).

quote:

G. Hendriks schreef op 22 maart 2023 09:00:

[...]

Wordt hier serieus een handvol AB's voor gegeven?

Jij denkt dat al die NDA's voor andere medicijnen rotzooi inleveren ofzo? Nee, natuurlijk niet. Die voldoen ook aan de eisen om überhaupt in procedure te komen. En de feiten laten zien dat een aantal dan toch een CRL krijgt. Dat je stelt dat er geen aanleiding voor een CRL voor Pharming is, is een conclusie die je niet kunt baseren op bovenstaande informatie. Je zet mensen hiermee op het verkeerde been.

En ik hoop dat je snapt dat die etikettering net wat ingewikkelder ligt dan 'we printen een sticker en die plakken we op een doosje'.

quote:

G. Hendriks schreef op 22 maart 2023 09:00:

[...]

Wordt hier serieus een handvol AB's voor gegeven?

Jij denkt dat al die NDA's voor andere medicijnen rotzooi inleveren ofzo? Nee, natuurlijk niet. Die voldoen ook aan de eisen om überhaupt in procedure te komen. En de feiten laten zien dat een aantal dan toch een CRL krijgt. Dat je stelt dat er geen aanleiding voor een CRL voor Pharming is, is een conclusie die je niet kunt baseren op bovenstaande informatie. Je zet mensen hiermee op het verkeerde been.

En ik hoop dat je snapt dat die etikettering net wat ingewikkelder ligt dan 'we printen een sticker en die plakken we op een doosje'.

quote:

Eppo schreef op 22 maart 2023 09:03:

Lachwekkend dat we wederom rood staan
Echt Lachwekkend en totaal Ongeloofwaardig
Wat een belangen wat een soap

quote:

Michael1970 schreef op 22 maart 2023 08:18:

Ik begrijp überhaupt niet waarom de FDA maanden nodig heeft om een medicijn te beoordelen als het gaat om een ziekte waartegen nog geen medicijn bestaat. Zorgvuldigheid is uiteraard heel belangrijk maar alle data zijn aangeleverd, dan kun je toch snel een oordeel vellen?

quote:

Stefinstocks schreef op 22 maart 2023 09:17:

[...]
Als iemand schrijft “Pharming Up” geeft men al AB’s