Jetski schreef op 13 augustus 2025 15:15:
GLPG5101 heeft op 6 augustus 2025 de RMAT-status gekregen voor de behandeling van R/R mantelcellymfoom. Dat betekent dat de FDA het programma versneld wil begeleiden richting mogelijke registratie, met extra ondersteuning en de optie voor versnelde goedkeuring.
Als je kijkt naar eerdere goedkeuringen in deze indicatie: Tecartus haalde destijds een ORR van rond de 87% en Breyanzi kwam op 85,3%, beide op basis van single-arm data. GLPG5101 laat tot nu toe minstens vergelijkbare resultaten zien, gecombineerd met een relatief mild veiligheidsprofiel (weinig hooggradige CRS/ICANS) en een snelle ‘vein-to-vein’ tijd van ongeveer 7 dagen door verse toediening. In het iNHL-cohort werden zelfs zeer hoge CR- en MRD-percentages gezien, wat het vertrouwen in het platform en de logistiek versterkt.
Op basis van deze factoren schat ik de kans op goedkeuring in de basiscase ergens tussen de 35 en 55%. Als de duurzaamheid van de respons en het veiligheidsprofiel overeind blijven en de productie/logistiek soepel door de FDA-toets komt, kan dat oplopen richting 55–70%. Uiteraard blijft het biotech, dus risico’s blijven aanwezig, maar de uitgangspositie oogt gunstig.