René van der Voort schreef op 2 februari 2026 16:47:
[...]
Nee, dat klopt niet, en het is ook geen eerlijke weergave van wat er speelt.
Pharming zegt niet dat ze het “nu pas” gaan proberen op te lossen, alsof ze eerder lui of slordig zijn geweest. In hun persbericht staan ze achter de aanvraag.. ze hebben de data ingediend die ze hadden uit de recente Phase III-studie (topline december 2024, indiening oktober 2025), de FDA accepteerde het met Priority Review, en ze dachten dat het voldoende was.
Nu komt er een CRL met twee punten (underexposure risico bij lichte kinderen + analytische methode issue), en Pharming noemt dat direct “oplosbaar” en gaat er meteen mee aan de slag met de FDA. Dat is geen “nu pas proberen”, maar een normale vervolgstap in een strak proces. Ze hadden niet kunnen voorzien dat de FDA nog extra PK data per gewichtsgroep wilde, dat is typisch FDA behoudendheid bij pediatrische extensies.
En die vergelijking met de EMA? Dat slaat nergens op als “wederom een blamage”. Bij de EMA (voor =12 jaar) was er geen CRL of afwijzing, er was een List of Outstanding Issues (LoOI) in 2024, waar Pharming extra werk aan moest doen (pre approval), en ze kregen uitstel tot januari 2026 om te antwoorden. Dat is standaard CHMP proces.. vragen stellen, uitstel geven, geen ramp.
Geen “blamage”, geen afkeuring, gewoon een langere review bij een ander agentschap met andere eisen.