René van der Voort schreef op 2 februari 2026 18:14:
[...]
Nee, dat is te kort door de bocht,
De FDA is bij pediatrische doseringen (zeker bij kinderen met laag lichaamsgewicht) altijd extra behoudend, dat weet elke biotech die orphan drugs doet. Pharming wist dat ook. Ze bouwden al een gewicht afhankelijke dosering in hun Phase III-studie. Ze dachten dat het voldoende was om dit door te berekenen naar de hele 4-11 groep, dienden in met Priority Review goedkeuring, en de FDA accepteerde het. Dus ze besteedden er speciale aandacht aan, het was geen over het hoofd gezien puntje.
Maar de FDA zei: “Leuk, maar toon het ons nóg steviger voor die lichtste subgroep.”
Het is geen teken dat Pharming slordig was,
maar dat de bar soms hoger ligt dan je denkt. Ze lossen het op met extra data (uit lopende studie of analyse).