Phar2026 schreef op 6 februari 2026 16:04:
Ter opfrissing vindt u allen de samenvatting van de zeer uitstekende presentatie van de investorday van 4 februari 2026.
Iedereen wie de presentatie daadwerkelijk gezien heeft kan ws niet anders concluderen,
dat mogelijk al in 2026 winst zal worden gemaakt.De cijfers van Pharming spreken voor zich.
De negativiteit op dit Forum zijn vooral gebaseerd op aannames en van daghandelaren, die al jaren bezig zijn om nieuwe instappers onzeker te maken. De omzet van Ruconest neemt al jarenlang elk kwartaal toe, vooral omdat er steeds meer artsen zijn, die Ruconest voorschrijven. Ook voor 2026 geeft Pharming aan, dat er nog steeds progressie is in de groei van Ruconest. Pharming heeft met haar procedee op basis van konijnenmelk een "niche in de HAE-markt", waaraan nog geen concurrent kan tippen.
Met de opbrengsten van Ruconest heeft Pharmning ws heel 2026 en jaren daarna nog een mooie basis, om de nieuwe onderzoeken voor VUS en Pidds te financieren.
Dat samen met de forse cash waarover Pharming beschikt.
Jammer, dat de FDA op 4 februari 2026 geen uitzondering heeft gemaakt voor goedkeuring van JOENJA voor kinderen van 4 tot 11 jaar met een normaal gewicht, maar alle kinderen "de dupe " laat worden van medische hulp in een vroeg stadium.
Hopenlijk kan Pharming de voorhanden zijnde gegevens gewoon gebruiken, waardoor er binnen een paar maanden alsnog goedkeuring voor de kinderen van 4 tot 11 jaar zal komen. Joenja is tenslotte als veilig
bevonden.
Ik ben heel benieuwd, of er mogelijk volgende week al n.a.v. de zeer uitvoerige presentaties van vakinhoudelijke artsen tijdens de investordag andere Biotechbedrijven interesse gaan tonen in mogelijke overnames en/of samenwerking met Pharming
Samenvatting van de investorday van 4 februari 2026.
Pharming Investor Day – Belangrijkste punten
Sterk 2025: omzet ~$376m (+27% YoY)
RUCONEST: $318m (+26%)
Joenja: $58m (+29%)
Brutomarge ~88–90%
Cashpositie: ~$181m
2026 guidance: omzet $405–$425m (+8–13%)
RUCONEST: mid-single-digit groei (VS-volume + ~3% prijsverhoging)
Joenja: versnellende groei
Pediatrische Joenja-omzet VS niet meegenomen i.v.m. FDA CRL
Opex: $300–$335m (extra R&D-investeringen)
Joenja (leniolisib)
FDA CRL voor uitbreiding naar 4–11 jaar (PK/onderdosering laag gewicht).
Type A meeting in maart 2026 ? duidelijkheid over vervolgstappen.
EMA-goedkeuring verwacht in 1H 2026.
Grote upside via uitbreiding naar bredere PID/CVID-populatie (geen goedgekeurde therapieën).
Pipeline – Leniolisib uitbreiding
2 Phase II-studies (PID/CVID) ? readouts in 2H 2026.
Doelgroep substantieel groter dan APDS alleen.
Potentieel $1B+ indicatie als data positief zijn.
Napazimone (KL1333) – mitochondriale ziekten
Pivotal FALCON-studie loopt; interim futility succesvol gepasseerd.
Twee primaire endpoints (vermoeidheid of spierfunctie ? 1 voldoende).
Readout verwacht eind 2027.
Positionering als mogelijk eerste standaardtherapie in subgroep.
Belangrijkste risico’s
FDA-traject Joenja pediatrie (timing onzeker).
Concurrentie RUCONEST vooralsnog marginaal. (orale HAE-middelen).
Phase II-data moeten klinisch overtuigend zijn, niet alleen biomarker-gedreven.
Conclusie:
Pharming presenteert zich als cash-genererende rare disease speler met 2 commerciële producten én meerdere klinische value drivers in 2026–2027. Korte termijn focus = FDA-meeting Joenja. Middellange termijn = Phase II readouts. Lange termijn = napazimone pivotal data.
Samenvattend:
1. Prima outlook voor 2026 en 2027 (Zie hiervoor vooral de website van Pharming) i.p.v. verhalen van daghandelaren en shorters;
2. Ruconest vormt vlgs. Pharming nog steeds in 2026 en daarna en ook volgens de presentaties van Pharming een solide inkomstenbron voor Pharming;
3. De Investerday van 4 februari 2026 heeft zoveel toekomstige relevante informatie opgeleverd (Zie hierboven en op de website van Pharming!!), die helaas niet door alle forumleden goed is begrepen of geïnterpreteerd;
4. Afwachten welke respons er komt van mogelijke investeerders komt n.a.v. deze zeer uitgebreid investorday van ruim twee uren
5. N.a.v. de presentatie en toekomstige omzetverwachtingen en de vragen van o.a. de verschillende analisten van o.a. Jeffries en Wainwright, die veel interessante informatie opgeleverd hebben voor investeerders zal er ws binnen afzienbare tijd nieuwe input komen over het vervolg hiervan.