Sinds de focus shift naar axiomer heb ik me verder in de technologie verdiept. De focus op lever en ...

Hebben we het over hetzelfde bedrijf? De bruidschat is een oude fiat panda met doorgeroest chassis. ...

[quote alias=Tom3 id=15898936 date=202510201245]@klaasdehaas:Is de navolgende vinding van een ...

[quote alias=Tom3 id=15874378 date=202509261112][...]@klaasdehaas, ja voor dat targeten dmv rn...

[quote alias=Tom3 id=15797845 date=202507211308]@klaasdehaas. Wat vind je van het volgende:htt...

www.fda.gov/news-events/press-announc...De beloofde flexibiliteit lijkt meer te liggen in het productie...

[quote alias=colt id=15978144 date=202601131519]uniQure actualiseert pijplijn voor gentherapie en regelgevingsvooruitzichten.www.tipranks.com/news/company-announc...

Ik vond deze datadrop eerlijk gezegd vrij neutraal, dus snap de felle reactie ook niet zo. Geduld is op?...

quote:Izette schreef op 12 januari 2026 15:06:Beetje bijzonder dat er niet bij vermeld wordt, wanneer deze bijeenkomst gepland staat....Volgens mij is het standaard practice in de ...

[quote alias=Gerard1968 id=15972947 date=202601081408]www.proqr.com/press-releases/proqr-an...

[quote alias=Lamsrust id=15970163 date=202601061548][...]Uit mijn post van 6 november jl.:[i]Na afwikkeling cell therapy business bedraagt de kasstand EUR 2.7 mrd en is de waarde van de over...

[quote alias=Gaasp id=15969417 date=202601060902]Dank je wel Omegaplan.Op dit nieuws zat ik te wachten. Noodzakelijk om een beslissing te kunnen nemen over de toekomst van Galapagos.In mijn ...

Ik zit er zelf in voor een GAK van rond de 50$ dus voor mij is de Panda dusdanig weggeroest dat er een hele goede monteur langs moet komen.De cash reserve is er, maar het is zaak voor GLPG om juis...

Hebben we het over hetzelfde bedrijf? De bruidschat is een oude fiat panda met doorgeroest chassis. Het is een stuurloos bedrijf zonder enige visie of doel, teniminste voor zover ik kan opmaken van ...

Het is een nobel streven maar ik vrees dat het weinig invloed gaat hebben. De huidige stuurlui van de FDA zijn erg kritisch over accelerated approval en willen waarschijnlijk nu de hakken in het zand ...

Prasad is weer terug en blijft voorlopig. De recent aangestelde Pazdur vertrekt alweer edition.cnn.com/2025/12/02/health/fda...De FDA is een grote shitshow op het moment...

Tip: geloof chatGPT niet klakkeloos en blijf zelf nadenken. Je uitdraai heeft er best wat fouten in zitten die van belang zijn.Iedereen mag zijn eigen mening vormen, maar ik had in dit stadium op ...

ter verduidelijking:bij het B4GALT1 programma gaat het niet om downregulatie maar editing naar een protective variant die in mensen zogezegd 36% reductie in cardiovas. disease geeft....

[quote alias=Haarlemse Mug id=15932381 date=202511220029]Dirk Haussecker is eeg positief over de laatste presentatie. Hij sprak gisteravond op X over the most impressive dataset presented by Proqr. ...

www.fiercebiotech.com/biotech/gilead-...

[quote alias=Tom3 id=15924698 date=202511131632]Dirk zijn visie:Dirk Haussecker@RNAiAnalyst·16h$krro what a disaster for Co, but lets be honest not a surprising one: LNP-deliver...

Een van de eerste RNA editing in patienten van korrobio stelt teleur ir.korrobio.com/news-releases/news-re...goed o...

Interessant om te zien hoe de 10-Q geupdate is (groen gemarkeerd). Vooral het stuk over FDA maar ook dat er blijkbaar een SAE in AMT-162 trial is geweest en ze vrijwillig enrollment on ho...

Men staat in ieder geval niet op de banken nav de laatste investor updatewww.proqr.com/files/2025-11/ProQR-AX-...

waar zou dit over gaan? www.globenewswire.com/news-release/20...

[quote alias=Tom3 id=15917911 date=202511061740][...]De FDA heeft in het verleden toch op goede gronden geoordeeld dat het hebben van een parallelle controlegroep bij dit soort vreselijke kwalen...

Het nieuwe hoofd van CBER heeft inderdaad de reputatie kritisch te zijn op accelerated approval globalgenes.org/raredaily/new-cber-di...

[quote alias=Tom3 id=15914044 date=202511041232][...]Dat Forbes artikel geeft inderdaad de potentie van het aandeel goed weer, maar is reeds achterhaald door de oprisping van de FDA.Volgens ...

[quote alias=Tom3 id=15912937 date=202511031530][...]De FDA wordt voor een flink deel gefinancierd door bijdragen van industrie zelf. Het is dan niet ondenkbeeldig dat de grootste financiers hun...

Mijn vraag is nu ligt dit echt inderdaad aan een wispelturige FDA, of loopt Qure zelf luchtkastelen te bouwen en data veel rooskleuriger te presenteren dan die is......

wat is er gebeurd dan? edit; ah ik zie het BLA voor accelerated approval afgeketst door FDA. Das mooi klote...

[quote alias=Tom3 id=15907151 date=202510281141]@klaasdehaas, als het gen gerelateerd is dan zou rnai (zoals in geval van ATTR-CM wordt verkocht door Alnylam) king-of- the-hill blijven! Zou het gen-...

De bijwerkingen zijn anders van aard, bij Intellia ging het om 2 gevallen waarbij na 4 weken pas leverproblemen optraden. Bij zolgensma en elevidys was het acuter van aard, dus een meer directe reacti...

quote:nb schreef op 22 oktober 2025 09:39:[...]Ook die van Novartis?PTC/Novartis is voor mij een beetje een black box. Het is een zgn splice modulator, een small mole...

[quote alias=Wall Street Trader id=15901995 date=202510221735][...]Thats why Piet Wigerinck was less keen on the broader alliance with Gilead from the beginning.Galapagos received a staggering...

quote:Tsipisch schreef op 22 oktober 2025 09:27:[...]Nog altijd beter dan 75% ;-)Ik laat hem om die reden maar staan, heel veel minder kan er toch niet meer af voor mn gevoel...

[quote alias=Tom3 id=15898936 date=202510201245]@klaasdehaas:Is de navolgende vinding van een wetenschapper terzake van gezond huntingin dna (dat onontbeerlijk blijkt bij HD patiënten) nog van b...

[quote alias=Tom3 id=15892737 date=202510141533]Nee, het exon-1 fenomeen was al bekend in 1996:www.sciencedirect.com/science/article...Waarom heeft het dan zoooo l...

Voor de geinteresseerden hier een mooie samenvatting van de wetenschap van AMT130 www.cureffi.org/2025/10/08/amt-130/...

Ja ik denk ook dat GLPG veel meer had moeten inzetten op RD naar bijv in vivo toepassing van CAR-T technologie. Onlangs zijn er grote deals geweest waaronder BMS 1.5 miljard aankoop van Orbital, Astra...

[quote alias=Tom3 id=15889255 date=202510101223]@klaasdehaas, dacht dat rnai eigenlijk alleen bijwerkingen oplevert door het vehikel om het spul de cel in te krijgen. Ben nu langer dan 6 jaar aandee...

[quote alias=DeZwarteRidder id=15889371 date=202510101352][...]De geschiedenis gaat zich herhalen.De behandeling is zo duur, dat vrijwel niemand het kan betalen:www.iex.nl/forum/To...

[quote alias=Tom3 id=15888204 date=202510091451][...]Hemgenix werkt, net al AMT130, ook met een AAV5 vector, die is goedgekeurd en heb niets over bijwerkingen terzake gelezen. Mensen kunnen zich...

[quote alias=Tom3 id=15887821 date=202510091014]Waarom zou de FDA Kapusta niet volgen. Zien jullie daar een probleem zoals indertijd bij Galapagos? Denk dat de voordelen zeker opwegen tegen de nade...

[quote alias=Prof. Dollar id=15885988 date=202510072217][...]Zekers. Van diep rood naar knal groen. Speculatie is wat deed de koers ineens draaien. Zou QURE een Commissioners National Priorit...

[quote alias=Tom3 id=15885959 date=202510072136]Deze link werkt denk wel:pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6127...Hier werd vastgesteld dat AMT130 goed verdragen werd, zelfs bij zeer h...

[quote alias=Tom3 id=15880783 date=202510021926][...]Voor klaasdehaas, hoe denk je er over de toegepaste doses AMT130 nog een keer met een factor 10 te verhogen? De hoge doses bij de huidige trial...

[quote alias=nb id=15884266 date=202510061913]Behalve voor de wetenschap, zou het lullig zijn als HD patiënt, dat je een placebo krijgt, voor zon lange termijn, (of zie ik dat verkeerd?)[/quo...

quote:nb schreef op 2 oktober 2025 15:44:Wells Fargo vindt Qure 80$ waard. Weten die er net zoveel van als jullie, KlaasdeHaas en Tom?Ik neem aan dat zij het beter kunnen inschatt...

quote:Tom3 schreef op 2 oktober 2025 14:04:Als het meer dan 10 jaar werkt, waarom vertraagt het de ziekte slechts? Wellicht een domme vraag maar toch wel van belang te weten waarom....

Takeda zet haar cell therapy tak ook te koop blijkbaar: www.takeda.com/newsroom/statements/20...Blijkbaar is de wind wat uit de zeilen wat b...

[quote alias=Tom3 id=15879119 date=202510011533][...]Ik heb alles nog en zit te wachten op de echte klapper: waarom zou dit aandeel niet nog veel verder kunnen stijgen? Dirk H. heeft geen al te...

[quote alias=ikke4000 id=15878867 date=202510011245]Gefeliciteerd aan mede-Uniqure beleggers voor de mooie recente winst. Ik vraag me af wat jullie nu doen. Ik heb ongeveer 25% van mijn positie (ver...

[quote alias=Tom3 id=15878421 date=202510010910]Begin dit jaar was ik (na het faillissement van Affimed) dringend op zoek naar spreiding van mijn biotech beleggingen en raakte enthousiast over UniQu...

[quote alias=Tom3 id=15875344 date=202509270833]Oct10-13 for Huntingtons meeting where Ed Wild expects results to be presented.He also said that since Zolgensma was approved within 4 months...