Nieuwe productiefaciliteit voor Ruconest, Pharming's acute HAE-behandeling, krijgt FDA Nod
10 MAART 2020
De V.S. Food and Drug Administration (FDA) heeft een nieuwe productiefaciliteit goedgekeurd voor Ruconest (conestat alfa), Pharming's leidende therapie voor acute aanvallen bij erfelijk angio-oedeem (HAE).
De in Nederland gevestigde faciliteit is ook goedgekeurd door de European Medicines Agency (EMA). Dat betekent dat alle producten die in de faciliteit worden vervaardigd, zowel in de Verenigde Staten kunnen worden gedistribueerd. en in de Europese Unie.
"We zijn verheugd deze goedkeuring aan te kondigen door de FDA van onze nieuwe faciliteit, die ons in staat zal stellen om te voldoen aan de toenemende vraag naar Ruconest in de behandeling van erfelijk angio-oedeem voor zowel patiënten in de VS als voor patiënten in de EU", Sijmen de Vries , CEO van Pharming, zei in een persbericht.
"In navolging van de EMA-goedkeuring die eerder dit jaar in januari werd aangekondigd, biedt dit ons voldoende capaciteit om aan de huidige eisen te voldoen terwijl we blijven bouwen aan de toekomst", voegde Vries toe.
De nieuwe faciliteit, die naar verwachting in 2021 volledig operationeel zal zijn, verlicht de potentiële druk die op de markt voor levering van Ruconest is geconstateerd. Pharming wilde de productiecapaciteit van de therapie vergroten om aan de hoge vraag in Europa te voldoen, zei het bedrijf in een eerder persbericht.
Ruconest is een recombinant (gemaakt in het laboratorium) humaan C1-INH (rhC1-INH) dat werkt door het C1-remmer (C1-INH) -eiwit te vervangen, dat ontbreekt of abnormaal functioneert bij HAE-patiënten.
Het gebrek aan C1-INH-eiwit zet de productie van een enzym genaamd kallikrein voort, wat leidt tot verhoogde niveaus van bradykinine, een klein eiwit dat de bloeddruk en ontsteking reguleert door de bloedvaten te verwijden. Verhoogde niveaus van dit eiwit zijn gekoppeld aan de zwellingen die HAE-aanvallen kenmerken.
In de Verenigde Staten, Europa en Israël is Ruconest goedgekeurd voor de acute behandeling van zwellingaanvallen bij volwassenen en jongeren met HAE. Het is ook in veel andere landen goedgekeurd, maar alleen voor volwassenen.
In een eerdere fase 2-studie (NCT01359969) evalueerden onderzoekers de veiligheid en werkzaamheid van Ruconest bij jonge kinderen - tot 14 jaar - die een acute angio-oedeemaanval kregen.
De resultaten toonden aan dat een enkele dosis Ruconest voldoende was om 96% van de aanvallen te stoppen, wat de symptomen verlichtte na een mediaan van een uur. Binnen een mediaan van twee uur waren de symptomen minimaal.
De behandeling bleek over het algemeen veilig en werd goed verdragen. Er werden geen ernstige bijwerkingen gemeld en geen van de kinderen stopte met de behandeling vanwege bijwerkingen.
Een recent onderzoek uit Hongarije, waarin Ruconest in de klinische praktijk werd geëvalueerd, bevestigde de veiligheid en werkzaamheid ervan als therapie op aanvraag en vond ook aanwijzingen dat het effectief kan zijn als kortdurende profylaxe of preventieve behandeling om HAE-aanvallen te verhinderen.
Ruconest werd gegeven vóór medische procedures of andere aandoeningen waarvan bekend is dat ze HAE-aanvallen veroorzaken - zoals stress, reizen, weersveranderingen, tandheelkundige procedures en endoscopie - of na het verschijnen van precursorsymptomen van een aanval.
In 93 van de in totaal 97 gevallen heeft Ruconest met succes angio-oedeemaanvallen voorkomen. In drie van de vier gevallen waarin het niet lukte, werd een aanbevolen dosis niet gebruikt of werd de behandeling laat toegediend.
De FDA had eerder een aanvraag van Pharming geaccepteerd om Ruconest goedgekeurd te krijgen voor de routinematige preventie van zwellingaanvallen veroorzaakt door HAE. Het bureau wees de labeluitbreiding echter af en beweerde dat een aanvullende klinische proef nodig is om de voordelen van de behandeling te bevestigen.
Margarida Azevedo
2 zaken die mij opvielen vandaar deze plaatsing
-in ons persbericht ( Pharming) van 21 januari en 9 maart hebben we goedkeuring ontvangen van de EMA en de FDA voor een nieuwe productielocatie voor het startmateriaal. Deze locatie is al gebouwd en is al een aantal maanden in productie.
-De nieuwe faciliteit, die naar verwachting in 2021 volledig operationeel zal zijn