PB inclusief RUCONEST® en Joenja®, en geeft een update over de voortgang van de lancering van Joenja® (leniolisib) tegen APDS in de V.S. Verwacht wordt dat de totale omzet over het volledige boekjaar 2023, vergeleken met 2022, met 19% zal stijgen tot circa US$245 miljoen (voorlopig en nog niet door de accountant geverifieerd).
Sijmen de Vries, Chief Executive Officer, zegt:
"Wij zijn verheugd te kunnen melden dat Pharming een uitstekend jaar achter de rug heeft, waarin we de onderneming hebben getransformeerd tot een commerciële bio-farmaceut voor zeldzame aandoeningen. We verwachten voor geheel 2023 nu een 10% groei voor de RUCONEST®-omzet, aanzienlijk meer dan onze eerdere verwachting die nog uitging van een lage ééncijferige omzetgroei op jaarbasis.
We lanceerden Joenja® (leniolisib) voor APDS in de VS in april, kort na goedkeuring door de FDA, en zagen een snelle opname door patiënten voor de eerste en enige door de FDA goedgekeurde behandeling voor APDS.
Deze resultaten weerspiegelen de toewijding van Pharming-medewerkers om therapieën te ontwikkelen en toegankelijk te maken voor patiënten met zeldzame ziekten, die anders niet zouden kunnen worden behandeld.
In 2024 blijven we gefocust op het verkrijgen van meer goedkeuringen voor leniolisib tegen APDS en de commercialisatie ervan in additionele markten wereldwijd, maar ook op het verder ontwikkelen van onze pijplijn voor zeldzame ziekten en onze aanwezigheid op markten. We willen de commerciële mogelijkheden voor leniolisib aanzienlijk verbreden met de doorontwikkeling ervan voor ook andere primaire immuno-deficiënties (PID's) dan alleen APDS. Hiervoor is als eerste de start van een Fase 2 proof of concept klinische studie in PID's met immuun-disregulatie gekoppeld aan PI3K?-signalering gepland in het tweede kwartaal van 2024."
Aangepaste verwachtingen voor 2023 (voorlopig en nog niet geverifieerd door accountant*)
RUCONEST® tegen erfelijk angio-oedeem (HAE)
Voor het volledige jaar 2023 verwachten we dat de RUCONEST®-omzet met 10% zal stijgen tot ongeveer US$227 miljoen, wat aanzienlijk meer is dan onze eerdere lage ééncijferige groeiprognose.
Het aantal nieuwe patiënten is in 2023 met 25% toegenomen ten opzichte van 2022. Dit heeft aanzienlijk bijgedragen aan de sterke groei van de verkoop van RUCONEST® in 2023.
In 2023 profiteerde Pharming voor het eerst na de pandemie een volledig jaar van de herstructurering en de uitbreiding van het Amerikaanse verkoopapparaat, welke plaatsvond in het eerste kwartaal van 2020. Pharming behaalde afgelopen jaar records in de belangrijkste bedrijfsindicatoren, waaronder een toename van het aantal artsen dat RUCONEST® voorschreef met 13%, waarbij in veel gevallen voorheen onbekende artsen die zich op erfelijk angio-oedeem richten, konden worden toegevoegd.
Joenja® (leniolisib) tegen APDS
Voor het volledige jaar 2023 verwacht Pharming inkomsten uit Joenja® van ongeveer US$18 miljoen, gestuwd door de voortdurende toename tijdens het vierde kwartaal van patiënten die een betaalde therapie volgen. De eerste commerciële zendingen van Joenja® naar patiënten vonden plaats in april 2023.
Per 31 december 2023 had Pharming 92 ingeschreven APDS-patiënten in de VS, waarvan 81 patiënten een betaalde therapie volgen.
De Amerikaanse en wereldwijde inspanningen om APDS-patiënten te vinden vorderden in het jaar. Per 31 december 2023 heeft Pharming meer dan 840 gediagnosticeerde APDS-patiënten geïdentificeerd in de mondiale markten waar Pharming zich op commercialisering richt, waaronder meer dan 200 patiënten in de Verenigde Staten.
Daarnaast werden in de VS meer dan 1.100 patiënten geïdentificeerd met een aantal varianten van onzekere significantie (VUS) in de PIK3CD- of PIK3R1-genen. Pharming is validatiestudies aan het opzetten met verschillende laboratoria voor de bevestiging welke van deze varianten als APDS moeten worden geclassificeerd. Zodra de resultaten beschikbaar zijn, kan bij patiënten met gevalideerde varianten de diagnose APDS worden gesteld en komen zij in aanmerking voor behandeling met Joenja®. De voltooiing van deze studies wordt verwacht in het 4e kwartaal van 2024.
Geldmiddelen en kasequivalenten
De voorlopige stand (nog niet door accountant geverifieerd) van de geldmiddelen en kasequivalenten, samen met in pand gegeven geldmiddelen en verhandelbare effecten, zullen per ultimo 2023 naar verwachting US$ 215,0 miljoen bedragen, vergeleken met US$ 199,2 miljoen aan het einde van het derde kwartaal van 2023 en US$ 208,7 miljoen aan het eind van 2022.
De aangepaste verwachtingen zijn gebaseerd op voorlopige geselecteerde financiële resultaten die nog niet door de accountant zijn geverifieerd en nog kunnen worden aangepast. Pharming zal de volledige financiële resultaten over het vierde kwartaal en het gehele jaar 2023 in maart 2024 publiceren. De onderneming heeft haar financiële afsluiting voor het kwartaal of het jaar eindigend op 31 december 2023 nog niet afgerond en de werkelijke resultaten kunnen afwijken van deze voorlopige financiële resultaten