Hoofdpunten eerste kwartaal
Commerciële producten
RUCONEST® voor de behandeling van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem
RUCONEST® bleef in het eerste kwartaal van 2024 goed presteren met een omzet van US$46,0 miljoen, een stijging van 8% vergeleken met het eerste kwartaal van 2023.
De Amerikaanse markt droeg 97% bij aan de inkomsten in het eerste kwartaal, terwijl de EU en de rest van de wereld 3% bijdroegen.
Op de Amerikaanse markt zagen we een aanhoudend sterke onderliggende vraag naar RUCONEST®, waaronder bijna 70 inschrijvingen van nieuwe patiënten in het eerste kwartaal. We presteerden sterk in de belangrijkste omzetgraadmeters, waaronder ‘nieuwe artsen die RUCONEST® voorschrijven’, ‘nieuwe inschrijvingen van patiënten’ en ‘het totale aantal patiënten’.
Joenja® (leniolisib) op de markt in de VS - de eerste en enige goedgekeurde ziekte-modificerende behandeling voor APDS
De omzet van Joenja® nam in het eerste kwartaal van 2024 toe tot US$9,6 miljoen, een stijging met 21% in vergelijking met het vierde kwartaal van 2023. Deze stijging was vooral te danken aan het hogere volume door de voortdurende toename van het aantal patiënten met betaalde therapie in de V.S. en inkomsten uit de EU en de rest van de wereld.
Op 31 maart 2024 hadden we 83 patiënten op vergoede therapie in de V.S. en nog eens vijf patiënten die waren ingeschreven in afwachting van goedkeuring voor vergoeding.
De omzet in de EU en de rest van de wereld is afkomstig van leveringen op zogeheten ‘named patient’-basis. Pharming heeft programma's voor patiënten op naam en andere vergoede programma's voor ‘early access’, waarbij artsen leniolisib kunnen aanvragen namens individuele patiënten met APDS die voldoen aan de toelatingscriteria en goedkeuring hebben van de gezondheidsautoriteiten in landen waar leniolisib niet commercieel beschikbaar is.
Vinden van APDS-patiënten
Per 31 december 2023 had Pharming wereldwijd meer dan 840 gediagnosticeerde APDS-patiënten van alle leeftijden geïdentificeerd, waaronder meer dan 200 patiënten in de VS. Van de geïdentificeerde patiënten in de VS is ongeveer 75% twaalf jaar of ouder, van wie de meerderheid momenteel in aanmerking komt voor behandeling met Joenja®. Meer dan 730 van deze wereldwijd geïdentificeerde patiënten wonen in de V.S., Europa, het V.K., Japan, Azië-Pacific, het Midden-Oosten en Canada; belangrijke markten voor Pharming met een geschatte totale prevalentie van ~2000 APDS-patiënten.
Pharming blijft verschillende initiatieven bevorderen om meer APDS-patiënten te diagnosticeren, waaronder een gesponsord genetisch testprogramma in de VS, samenwerkingsverbanden met verschillende genetische testbedrijven met hun eigen testprogramma’s, en familietestprogramma's. Pharmings inspanningen om de ‘Varianten van Onzekere Betekenis’ (VUS) op te lossen lopen, inclusief validatiestudies met verschillende laboratoria ter bevestiging welke VUS's geclassificeerd dienen te worden als APDS. Zodra de resultaten beschikbaar zijn kunnen patiënten met gevalideerde varianten gediagnosticeerd worden met APDS en dus mogelijk in aanmerking komen voor behandeling met Joenja®. De voltooiing van deze studies wordt verwacht in het vierde kwartaal van 2024.
Op de Amerikaanse markt steeg het aantal gediagnosticeerde APDS-patiënten in het eerste kwartaal van 2024 met 15, waaronder enkele patiënten die werden gediagnosticeerd via VUS-resolutie, waardoor het aantal geïdentificeerde patiënten in de VS op meer dan 220 komt.
Leniolisib hoofdpunten - updates regulatoire, klinische en commerciële strategie
Leniolisib tegen APDS
Pharming boekte in het eerste kwartaal van 2024 in belangrijke mondiale markten verdere voortgang met het indienen van registratieaanvragen voor leniolisib ten behoeve van APDS-patiënten van twaalf jaar en ouder. Daarnaast werd voortgang geboekt met lopende klinische studies ter ondersteuning van goedkeuringsaanvragen in Japan, alsmede uitbreiding van het pediatrische label.
De strategie van Pharming is om de commerciële beschikbaarheid van leniolisib voor APDS-patiënten uit te breiden naar belangrijke markten in Europa, Groot-Brittannië, Japan, Azië-Pacific, het Midden-Oosten en Canada. Pharming is van plan leniolisib direct op de markt te brengen in de meeste van deze markten na goedkeuring door de toezichthoudende instanties.
In totaal krijgen momenteel 138 patiënten leniolisib als onderdeel van een Expanded Access Program (compassionate use), een lopende klinische studie of een ‘named patient’ programma.