Pharming ontvangt positief EMA-besluit over Europees pediatrisch onderzoeksplan (PIP) voor leniolisib tegen zeldzame immuunsysteemaandoening APDS
• PIP bestrijkt het regulatoire traject voor marktgoedkeuring van leniolisib ter behandeling van kinderen met APDS
Leiden, 6 januari 2021: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “De Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM/NASDAQ: PHAR), een wereldwijd actieve biofarmaceutische onderneming in de commerciële fase die innovatieve eiwitvervangende therapieën en precisiegeneesmiddelen ontwikkelt voor de behandeling van zeldzame ziekten en onvervulde medische behoeften, maakt bekend dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief besluit heeft genomen over het Pediatric Investigation Plan (PIP) voor leniolisib, een fosfoinositide-3-kinase (PI3K)-remmer, die momenteel in ontwikkeling is voor de behandeling van geactiveerd fosfoinositide-3-kinase-deltasyndroom (APDS), een zeldzame ernstige aandoening aan het immuunsysteem.
Er loopt momenteel een fase 2-3 registratiestudie met patiënten van twaalf jaar en ouder. Aangezien APDS ook jongere kinderen treft, heeft Pharming als onderdeel van de overeengekomen PIP een klinisch plan ontwikkeld om kinderen vanaf een jaar oud op te nemen in toekomstige studies.
Voor de registratie van nieuwe geneesmiddelen in Europa zijn biofarmaceutische ondernemingen verplicht een PIP te verstrekken met daarin de strategie voor het onderzoek naar een nieuw geneesmiddel bij een pediatrische populatie. Het positieve PIP-advies van het comité kindergeneeskunde (PDCO) van het Europees Geneesmiddelenbureau betreft goedkeuring van het klinische protocol ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van leniolisib bij APDS-patiënten van een tot achttien jaar. Het daarop gevolgde positieve PIP-besluit maakt de weg vrij voor de mogelijke indiening van een aanvraag voor Europese marktgoedkeuring in 2022 voor leniolisib ter behandeling van volwassenen en adolescenten met APDS.
Na succesvolle afronding van de overeengekomen PIP komt leniolisib in aanmerking voor maximaal twee jaar extra marktexclusiviteit in de EU, boven op de tienjarige EU-marktexclusiviteit na marktgoedkeuring. Dit dankzij de eerdere toekenning van de weesgeneesmiddelenstatus aan het kandidaat-medicijn.
Pharming verwacht publicatie van de topline-data van de klinische fase 2-3 registratiestudie met leniolisib in het eerste kwartaal van 2022.