Heeft iemand ook aandachtig het onderste gedeelte van het PB gelezen?
Pharming Group N.V. is een wereldwijd opererend, biofarmaceutische onderneming in de commerciële fase, die innovatieve eiwitvervangende therapieën en precisiegeneesmiddelen ontwikkelt voor de behandeling van zeldzame ziekten en onvervulde medische behoeften.
Ons belangrijkste compound betreft onze recombinante humane C1-esteraseremmer (rhC1INH). C1INH is een van nature voorkomend eiwit dat de complement- en contactcascades naar beneden reguleert om ontstekingen in aangetaste weefsels onder controle te houden.
Dit bericht is een vertaling van het originele Engelstalige persbericht. In geval van verschillen ten
gevolge van vertaling of verschillen in interpretatie, is het originele Engelstalige persbericht
leidend.
3
Ons belangrijkste product, RUCONEST®, is de eerste en enige plasmavrije rhC1INH-eiwitvervangende therapie. Het is goedgekeurd voor de behandeling van aanvallen van acute erfelijke angio-oedeem (HAE). We commercialiseren RUCONEST® in de Verenigde Staten, de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk via onze eigen verkoop- en marketingorganisatie, en in de rest van de wereld via ons distributienetwerk. Daarnaast onderzoeken we de klinische werkzaamheid van rhC1INH bij de behandeling van andere indicaties, waaronder pre-eclampsie, acuut nierfalen en ernstige longontsteking als gevolg van COVID-19- infecties.
We onderzoeken daarnaast ons orale precisiegeneesmiddel leniolisib (een fosfoinositide-3-kinase-delta, of PI3K-delta, remmer), voor de behandeling van geactiveerd PI3K-deltasyndroom, of APDS. Wereldwijde rechten voor leniolisib werden in 2019 door Novartis AG in licentie gegeven. Leniolisib voldeed aan beide primaire eindpunten in een fase II/III-registratiestudie in de Verenigde Staten en Europa. We richten ons op wereldwijde registratieaanvragen voor leniolisib vanaf het tweede kwartaal van 2022.
Daarnaast zijn we een strategische samenwerking aangegaan met Orchard Therapeutics voor het onderzoeken, ontwikkelen, produceren en commercialiseren van OTL-105, een nieuw ontdekte experimentele ex-vivo autologe hematopoëtische stamcel (HSC)-gentherapie voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem.
Bovendien maken we gebruik van onze transgene productietechnologie om eiwitvervangende therapieën van de volgende generatie te ontwikkelen, met name voor de ziekte van Pompe, welke therapie momenteel in preklinische ontwikkeling is.
Pompe weer terug op de tafel voor onderzoek???
Vorderingen in de pijplijn???
Toegeven dat Conestat alfa werkzaam is op het naar beneden reguleren van het complement systeem???
Wereldwijde registratie aanvragen voor Lenio vanaf Q2 2022??