Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

ffwachten nog schreef op 12 februari 2022 00:25:

[...] Gaaaaaaaaaaaaaaaaap, ik ga mijn scroll vinger te rusten leggen, welterusten.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 11 februari 2022 23:46:

[...]

Resultaten
Acute HAE-aanvallen worden behandeld met on-demand medicatie; er is echter een consensus dat LTP routinematig moet worden overwogen voor risicovermindering en preventie van toekomstige episodes. De richtlijnen van de World Allergy Organization/European Academy of Allergy and Clinical Immunology van 2017 bevelen aan dat alle patiënten met HAE routinematig worden geëvalueerd op LTP en de richtlijnen van de HAE Association (HAEA) van 2020 benadrukken dat de beslissing om LTP te gebruiken niet gebaseerd moet zijn op rigide criteria, maar moet veeleer gebaseerd zijn op de individuele behoeften van de patiënt. Beide richtlijnen bevelen C1INH aan als eerstelijns/voorkeurstherapie voor LTP bij een reeks patiënttypes, waaronder volwassenen, kinderen/adolescenten en zwangere/zogende patiënten. De HAEA beveelt ook de kallikreïneremmer, lanadelumab, aan als eerstelijnsoptie voor LTP.

wat ik met dit artikel wil aangegeven Bassie, dat het nog niet zomaar een gelopen race is
om Pharming af te schrijven als medicijn voor HAE. er wordt hier vaak meerdere malen beweert dat door de opkomende profylaxe behandelingen Pharming de langste tijd heeft gehad.

ondanks dat pharming GEEN toelating heeft tot de LTP markt. Geven 2 leidende gezondheids instituten ter wereld gewoon letterlijk aan dat er wel degelijk een potentie en groot marktaandeel voor een C1INH medicijn op de LTP markt mogelijk is.
Hoe Pharming hier mee om gaat en wat hun vervolg acties verder hierop zijn is aan Pharming zelf. mocht ze het weer overwegen dan is er 1 hobbel minder om te nemen, de WHO staat immers achter je product als eerstelijns medicijn voor de LTP

quote:

Mega Marr schreef op 12 februari 2022 14:03:

[...]

Wat is dít nou voor een domme reactie.

Ik heb gelezen en ben weer weg. Het meeste gaat nérgens over.

Pharming UP!! :-) (is mijn handtekening)

quote:

Janssen&Janssen schreef op 12 februari 2022 21:35:

Clinical profile and treatment outcomes in patients with hereditary angioedema with normal C1 esterase inhibitor

Hereditary angioedema (HAE) is often caused by low serum levels or functional deficiency in C1 inhibitor (C1-INH); however, in some cases, C1-INH serum level and function are measured as normal (HAE-nl-C1INH). Management of HAE-nl-C1INH is similar to management of HAE with C1-INH deficiency, including on-demand therapy for angioedema attacks and, potentially, prophylaxis. Recombinant human C1 esterase inhibitor (rhC1-INH) is indicated for treatment of acute HAE attacks. This study assessed the clinical profile and treatment outcomes in an HAE-nl-C1INH population with a history of rhC1-INH treatment.

www.worldallergyorganizationjournal.o...

Most patients were taking rhC1-INH or lanadelumab as prophylaxis and icatibant or rhC1-INH for acute management.

Als je de tabel erbij pakt zit in het behandel programma van de meeste patiënten Ruconest als Medicijn.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 12 februari 2022 21:35:

Clinical profile and treatment outcomes in patients with hereditary angioedema with normal C1 esterase inhibitor

Hereditary angioedema (HAE) is often caused by low serum levels or functional deficiency in C1 inhibitor (C1-INH); however, in some cases, C1-INH serum level and function are measured as normal (HAE-nl-C1INH). Management of HAE-nl-C1INH is similar to management of HAE with C1-INH deficiency, including on-demand therapy for angioedema attacks and, potentially, prophylaxis. Recombinant human C1 esterase inhibitor (rhC1-INH) is indicated for treatment of acute HAE attacks. This study assessed the clinical profile and treatment outcomes in an HAE-nl-C1INH population with a history of rhC1-INH treatment.

www.worldallergyorganizationjournal.o...

Als je de tabel erbij pakt zit in het behandel programma van de meeste patiënten Ruconest als Medicijn.

quote:

G. Hendriks schreef op 12 februari 2022 22:33:

[...]

Het meest interessantje stukje vind ik:

“Most patients were taking rhC1-INH or lanadelumab as prophylaxis and icatibant or rhC1-INH for acute management.”

Uit de tabel blijkt dat van de 23 onderzochte patiënten (retrospectief) er zes rhC1Inh als profylaxe gebruikten en elf voor acuut. Dus iets genuanceerder dat jij aangeeft, J&J. Wel goed hoe je diepgravend je bezig bent. Je conclusies gaan me doorgaans wat te ver, te speculatief en onwetenschappelijk. Zoals ik eerder zei: laat al je onderzoek vooral leiden tot vervolgvragen en niet tot gewenste, te snelle conclusies. Die laatste ontkrachten het eerste. Maar ik snap het wel, veel posters hier zien graag het rhC1Inh-paradijs voor zich. Maar let op dat de toedieningsmethode dan pommaal (met een appel) is. En hoe dat afgelopen is, weten we.

quote:

Dr. Phil schreef op 12 februari 2022 22:39:

[...]

Het stukje wat me opvalt J&J is het volgende ...

De meeste patiënten gebruikten rhC1-INH of lanadelumab als profylaxe en icatibant of rhC1-INH voor acute behandeling. De meeste patiënten meldden een verbeterde ziektecontrole met deze therapieën, waaronder een afname van de frequentie en ernst van aanvallen van angio-oedeem.

Is dit wat je eerder aangaf J&J, dat profylaxe behandeling werd tegengesproken en dat Ruconest hier niets in zou kunnen betekenen, en dat dit nu wel het geval blijkt te zijn?

quote:

G. Hendriks schreef op 13 februari 2022 00:46:

[...]

Let op dat dit een retrospectief onderzoek is. Het zal dus gaan om patiënten over een tijdsbestek van diverse jaren. Dan is het ook mogelijk dat er patiënten bij zitten die deelnamen aan de profylaxetrial van Pharming. Die trial had op zich goede uitkomsten, maar de FDA gaf indertijd geen goedkeuring. Pharming heeft het er vervolgens bij laten zitten. Een andere mogelijkheid is dat het off label werd voorgeschreven. Meer moet er naar mijn mening niet achter gezocht worden. Wat hier ook voor pleit, is de periode waarin het onderzoek is gehouden. Het artikel is in april ‘21 aangeboden. Voordat zo’n stuk klaar is, duurt ook geruime tijd. Het gaat dus zeker niet om recent onderzoek.

quote:

G. Hendriks schreef op 13 februari 2022 00:46:

[...]

Let op dat dit een retrospectief onderzoek is. Het zal dus gaan om patiënten over een tijdsbestek van diverse jaren. Dan is het ook mogelijk dat er patiënten bij zitten die deelnamen aan de profylaxetrial van Pharming. Die trial had op zich goede uitkomsten, maar de FDA gaf indertijd geen goedkeuring. Pharming heeft het er vervolgens bij laten zitten. Een andere mogelijkheid is dat het off label werd voorgeschreven. Meer moet er naar mijn mening niet achter gezocht worden. Wat hier ook voor pleit, is de periode waarin het onderzoek is gehouden. Het artikel is in april ‘21 aangeboden. Voordat zo’n stuk klaar is, duurt ook geruime tijd. Het gaat dus zeker niet om recent onderzoek.