Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming Augustus 2023

6.549 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 40 41 42 43 44 45 46 47 48 49 50 ... 324 325 326 327 328 » | Laatste
Marcel H.
0
Rikos
0
quote:

voda schreef op 3 augustus 2023 03:58:

Goedemorgen allemaal. Ik zit er al helemaal klaar voor. Sijmen, kom maar op met die cijfers.
Goedemorgen voda,

U bent er al vroeg bij.

Wat verwacht u? Stijgen, dalen of ongeveer gelijk blijven?
voda
5
quote:

Rikos schreef op 3 augustus 2023 05:41:

[...]

Goedemorgen voda,

U bent er al vroeg bij.

Wat verwacht u? Stijgen, dalen of ongeveer gelijk blijven?
Ik verwacht een flinke stijging.
Hernia
0
quote:

voda schreef op 3 augustus 2023 06:13:

[...]
Ik verwacht een flinke stijging.
Dank je Voda voor je advies.
RodgerRodger
1
Goedemorgen allemaal
Laptop op geladen, check.
Iedereen de deur uit, check
Koffie, check
Laat maar doorkomen.
Succes!
[verwijderd]
0
quote:

RodgerRodger schreef op 3 augustus 2023 06:28:

Goedemorgen allemaal
Laptop op geladen, check.
Iedereen de deur uit, check
Koffie, check
Laat maar doorkomen.
Succes!
Hoe laat, en waar?
Mendex
0
roon
0
quote:

RodgerRodger schreef op 3 augustus 2023 06:28:

Goedemorgen allemaal
Laptop op geladen, check.
Iedereen de deur uit, check
Koffie, check
Laat maar doorkomen.
Succes!
Slapen ze nog allemaal,check.
Die worden wel wakker als de cijfers goed zijn,hahaha.
Is de computer goed vastgemaakt voor als het tegenvalt,check.
Zit iedereen er klaar voor,check.
Moeten we er nog enkele wakker bellen,check.
Succes
MrFoxx
1
De teleurstelling komt zo dadelijk als een mokerslag voor een aantal van jullie.
Zorg er voor dat in ieder geval een kennis of familie lid in de buurt is die kan helpen al je slecht gaat.
Succes
[verwijderd]
0
quote:

voda schreef op 3 augustus 2023 03:58:

Goedemorgen allemaal. Ik zit er al helemaal klaar voor. Sijmen, kom maar op met die cijfers.
Goedenmorgen.........

Hoe laat is het bij jou?
bammie
0
quote:

Heb geduld schreef op 3 augustus 2023 06:52:

[...]

Goedenmorgen.........

Hoe laat is het bij jou?
06:53 uur
voda
1
quote:

Heb geduld schreef op 3 augustus 2023 06:52:

[...]

Goedenmorgen.........

Hoe laat is het bij jou?
Nu 06:53

Ik slaap maar 3 uur per nacht max.
TonR
0
quote:

voda schreef op 3 augustus 2023 06:54:

[...]
Nu 06:53

Ik slaap maar 3 uur per nacht max.
Ken er nog een.
Simeon van Verlies
0
quote:

TonR schreef op 3 augustus 2023 06:55:

[...]Ken er nog een.
dat was te verwachten hans
TonR
0
quote:

Simeon van Verlies schreef op 3 augustus 2023 06:58:

[...]

dat was te verwachten hans
Goedemorgen VHS
roon
1
quote:

TonR schreef op 3 augustus 2023 06:55:

[...]Ken er nog een.
Ik hoop voor jou en voda dat de cijfers goed zijn misschien slaapt dat iets beter.Wat het ook wordt probeer te relativeren maar ik denk dat jullie dat goed kunnen al genoeg mee gemaakt denk ik.
[verwijderd]
0
quote:

Mmdeugen schreef op 2 augustus 2023 23:05:

[...]

De cijfers van het eerste halfjaar en de toelichting morgen zijn zeker interessant om te lezen en te horen.
Dit is echter m.i. nog maar de vervolgstap van het nieuwe Pharming.

Dat is nl. nog erg summier kwa inzicht van de kansen van Joenja. Dan is het 3e kwartaal wat meer richtinggevend lijkt mij.

Het wordt m.i. pas echt interessant als de EMA goedkeuring een feit is.
Eerst dient de CHMP vd EMA daarom een positief advies uit te brengen. Dat kan m.i. in de week van plm. 14 -17 augustus, of 14-17 september komen.
Bij positief advies van het CHMP duurt vkgs mij goedkeuring in het VK ook nog slechts 2 maanden.

Vervolgens is meer informatie over de nieuwe indicaties interessant komende maanden.

Kortom;
Mooie cijfers en toelichting morgen is heel fijn, maar is vooral een eerste aanzet naar meer goed nieuws en m.i. zeer waarschijnlijke goedkeuring door de EMA en het VK na een hopenlijk positief advies door de CHMP.

In dat geval gaan de "remmen" naar boven ws echt los.

Het zal m.i. een meer stappenplan omhoog gaan worden komende tijd.

We zullen zien.

Slaap lekker.

Goedemorgen allemaal.

Houdt er rekening mee, dat de verzekeringsgelden van de verkochte Joenja in juni pas in juli of augustus op de rekening van Pharming komt.
De betalingen van Joenja zullen daarom m.i. vooral over april en mei gaan!.
Juni zal m.i. in de cijfers van juli meegenomen worden.

De driemaandencyclus zal pas goed in het derde of pas 4 e kwartaal gaan lopen.

Verzekeringen zijn m.i. meestal laat met betalen.
voda
3
En de cijfers!

Pharming Group financiële resultaten over het tweede kwartaal en de eerste helft van 2023
Sterke omzetontwikkeling van RUCONEST® in Q2 2023; handhaving van lage een-cijferige omzetgroeiverwachting in 2023
Sterke start Joenja®-verkopen na lancering in de VS in Q2 2023; 43 patiënten op betaalde therapie en US$ 3,8 miljoen aan verkopen
Totale omzet steeg in eerste halfjaar 1% tot US$97,4 miljoen, vergeleken met H1 2022
Totale omzet in Q2 2023 steeg met 9% tot US$54,9 miljoen vergeleken met Q2 2022, dankzij sterke verkopen RUCONEST® en de commerciële lancering van Joenja® in de V.S.
De omzet uit RUCONEST® steeg in Q2 2023 met 20% tot US$51,1 miljoen, vergeleken met 1Q 2023, maar daalde in het eerste halfjaar met 3% vergeleken met dezelfde periode in 2022
Totale geldmiddelen en kasequivalenten US$194,1 miljoen aan het einde van Q2 2023, vergeleken met US$186,2 miljoen aan het einde van Q1 2023
Goede voortgang bij de inspanningen leniolisib wereldwijd beschikbaar te maken voor APDS-patiënten in belangrijke markten - CHMP-advies verwacht in Q4 2023, registratie ingediend in Canada, Australië en Israël, en Named Patient-programma gelanceerd
Leiden, 3 augustus 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) publiceert haar voorlopige (niet-gecontroleerde) financiële verslag voor het tweede kwartaal en het eerste halfjaar eindigend op 30 juni 2023.

Chief Executive Officer Sijmen de Vries, zegt:

"Pharming maakte een sterk tweede kwartaal van 2023 door. Na de verstoringen bij de terugbetalingen in de Erfelijk Angio-Oedeem (HAE)-markt in het eerste kwartaal, herstelde RUCONEST® zich uitstekend in het tweede kwartaal met een omzetstijging van 20% ten opzichte van het eerste kwartaal van 2023. Onze RUCONEST®-activiteiten presteerden goed op een aantal toonaangevende omzetindicatoren, wat ons uitstekend positioneert voor de tweede helft van het jaar. RUCONEST® blijft daarom een stabiele basis vormen voor de toekomstige groei van Pharming en we handhaven de lage een-cijferige omzetgroeiverwachting over het gehele jaar.

Joenja® (leniolisib) kende na de lancering in de V.S. een sterke start met de eerste vergoede zendingen naar patiënten in april, reeds twee weken na goedkeuring door de FDA. In het tweede kwartaal concentreerden we ons op het inschrijven van geïdentificeerde Amerikaanse APDS-patiënten voor Joenja® en op de samenwerking met verzekeraars m.b.t. de vergoeding. Op 30 juni hadden we 60 patiënten geregistreerd en 43 patiënten op vergoede therapie, goed voor US$3.8 miljoen aan daaraan gerelateerde omzet in het tweede kwartaal.

We blijven goede voortgang boeken bij het vinden van nieuwe patiënten met APDS in belangrijke markten wereldwijd. We hebben nu meer dan 640 patiënten geïdentificeerd in markten waaronder de VS, Europa, het Verenigd Koninkrijk, Japan, Canada, Australië en Israël.

Door onze inspanningen op het gebied van regelgeving, klinische trials, het vinden van patiënten en genetische tests, blijven we aanzienlijke vooruitgang boeken richting ons doel om deze ziekte-modificerende therapie wereldwijd beschikbaar te maken voor volwassen en pediatrische APDS-patiënten.

Pharmings voortgang zal onze patiënten en belanghebbenden blijven helpen terwijl we ons richten op en investeren in de groei van de onderneming op de lange termijn. Ik ben enorm trots op de vele prestaties van onze teams in de eerste helft van 2023."

Hoofdpunten tweede kwartaal en eerste halfjaar
Gecommercialiseerde producten
RUCONEST® op de markt gebracht voor de behandeling van acute HAE-aanvallen
Onze RUCONEST®-activiteiten kenden een sterk tweede kwartaal en presteerden goed op basis van belangrijke omzetindicatoren, waaronder het aantal actieve patiënten, verzonden injectieflacons en het aantal artsen dat het geneesmiddel voorschrijft. Deze positieve indicatoren zouden ons goed moeten positioneren voor de tweede helft van het jaar.

Daarnaast blijft de vraag naar RUCONEST® op de Amerikaanse markt sterk. In elk kwartaal van 2023 ontvingen we meer dan 70 nieuwe inschrijvingen van patiënten, wat het belang van RUCONEST® voor HAE-patiënten benadrukt, inclusief patiënten die profylaxe gebruiken en medicatie nodig hebben voor de behandeling van eventuele doorbraakaanvallen.

In het tweede kwartaal van 2023 bedroegen de wereldwijde verkopen van RUCONEST® US$51,1 miljoen, een stijging van 20% vergeleken met het eerste kwartaal van 2023 en een stijging van 2% vergeleken met het tweede kwartaal van 2022. Voor de eerste helft van het jaar bedroegen de inkomsten uit RUCONEST® US$93,6 miljoen, een daling van 3% vergeleken met de eerste helft van 2022.

Dit betekende evenwel een aanzienlijke verbetering vergeleken met de omzetdaling van 9% in het eerste kwartaal van 2023. De verstoringen in het eerste kwartaal, met name in de maand februari, had invloed op de gehele Amerikaanse HAE-markt voor zowel acute als profylactische producten en had - zoals verwacht – een tijdelijk karakter. Het was verantwoordelijk voor de lagere inkomsten in de eerste helft van 2023 vergeleken met dezelfde periode in 2022.

Joenja® (leniolisib) op de markt in de VS - de eerste en enige goedgekeurde ziekte-modificerende therapie voor APDS
Op 24 maart keurde de Amerikaanse FDA Joenja® (leniolisib) goed voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndroom (APDS) bij patiënten van 12 jaar en ouder. Joenja®, een orale, selectieve PI3Kd-remmer, is de eerste en enige ziekte-modificerende behandeling die in de VS is goedgekeurd voor APDS.

De commerciële lancering van Joenja® in de VS kende een sterke start. De eerste vergoede zendingen naar patiënten vonden plaats in april, binnen twee weken na goedkeuring door de FDA. Op 30 juni hadden we 60 ingeschreven APDS-patiënten waarvan 43 patiënten al een betaalde therapie volgden. Van hen hadden er 19 eerder een behandeling gekregen in het kader van ons Expanded Access Program (EAP) of Open Label Extension onderzoek (OLE). De overige 24 waren daarvoor nog onbehandelde of naïeve patiënten. We verwachten dat bijna alle toekomstige patiënten naïef zullen zijn voor Joenja®.

De besprekingen over toegang en vergoeding verlopen volgens verwachting. Gezien de zeldzaamheid van APDS, het beperkte aantal beschikbare behandelingsopties en het feit dat Joenja® een ziekte- modificerende behandeling is en de enige die geïndiceerd is voor APDS, zagen we hoge goedkeuringspercentages en snelle goedkeuringen voor vergoeding van de therapie. Pharmings markttoegangsteams blijven samenwerken met overheids- en particuliere verzekeraars ten aanzien van zowel het geven van voorlichting als het verschaffen van de middelen die nodig zijn bij het formuleren van hun beleid ter garantie van toegang en vergoeding.
voda
6
Patiënten vinden
Op basis van beschikbare literatuur schat Pharming dat meer dan 1.500 patiënten getroffen zijn door APDS in onze belangrijkste markten wereldwijd, waaronder de VS, Europa, het Verenigd Koninkrijk, Japan, Canada, Australië en Israël. Onze inspanningen om patiënten te vinden blijven voortgang boeken. Per 30 juni heeft Pharming al meer dan 640 patiënten geïdentificeerd, vergeleken met de iets meer dan 500 patiënten gemeld per december 2022. Van deze 640 patiënten zijn er ongeveer 200 afkomstig uit de VS, waarvan ongeveer 75% ouder is dan 12 jaar en daarmee in aanmerking komend voor behandeling met Joenja®.

In het tweede kwartaal hebben we ons vooral gericht op de inclusie van patiënten met APDS in de VS en op hun overstap naar betaalde therapie. Naarmate we verder het derde kwartaal van 2023 ingaan, zullen we ons meer richten op het uitvoeren van genetische testen, inclusief het testen van familieleden van gediagnosticeerde patiënten, ter identificatie van bijkomende personen met APDS die mogelijk in aanmerking komen voor behandeling met Joenja®.

Mijlpaal- en royaltybetalingen
Zoals aangekondigd in april 2023, heeft de eerste commerciële verkoop van Joenja® geleid tot een mijlpaalbetaling van US$10 miljoen door Pharming aan Novartis. De goedkeuring van APDS leidde daarnaast tot een mijlpaalbetaling van US$0,5 miljoen door Pharming aan een andere partij in het eerste kwartaal van 2023.

Met de goedkeuring van Joenja® en conform de voorwaarden van Pharmings exclusieve licentieovereenkomst met Novartis voor leniolisib uit 2029, is Pharming verplicht bepaalde eenmalige mijlpaalbetalingen te doen aan Novartis voor een totaal van maximaal US$200 miljoen bij het voor het eerst bereiken van bepaalde verkoopniveaus voor leniolisib in een kalenderjaar en gestaffelde royaltybetalingen aan Novartis berekend als lage-tien, midden-tien tot hoge-tien percentages van de leniolisib netto-omzet.

Verkoop van prioriteitsbeoordelingsvouchers
In juni 2023 kondigde Pharming aan dat het een definitieve overeenkomst had gesloten om haar Priority Review Voucher (PRV) voor zeldzame kinderziekten te verkopen aan Novartis voor een vooraf overeengekomen, eenmalige betaling van US$21,1 miljoen. Pharming kreeg de PRV in maart 2023 toegekend door de Food and Drug Administration (FDA) in verband met de goedkeuring van Joenja®. De verkoopprijs was een vooraf overeengekomen, contractueel bepaald percentage van de PRV-waarde overeenkomstig de voorwaarden van de exclusieve licentieovereenkomst van augustus 2019 tussen Pharming en Novartis voor leniolisib.

Aanvullende informatie over de PRV, mijlpalen en royalty's is te vinden in ons Jaarverslag 2022 of in het Jaarverslag 2022 op Form 20-F dat op 5 april 2023 bij de SEC is ingediend.

Joenja® (leniolisib) strategische hoofdpunten - regelgevende en klinische updates
Leniolisib voor APDS
Pharming heeft in de eerste helft van 2023 aanzienlijke voortgang geboekt richting haar doelstelling om leniolisib goedgekeurd te krijgen voor APDS-patiënten van 12 jaar en ouder en voor pediatrische patiënten in belangrijke markten over de hele wereld. Bovendien bleven we vooruitgang boeken in het identificeren van andere indicaties voor de ontwikkeling van leniolisib buiten APDS.

EER- en Britse markt
In februari maakte Pharming bekend dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) had besloten zijn beoordeling van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van leniolisib voor patiënten van 12 jaar en ouder te verschuiven naar een standaardbeoordelingsschema. De lijst met vragen die Pharming ontving bevatte een verzoek om bijgewerkte gegevens in te dienen van de lopende lange-termijn-extensiestudie die werd verzameld na de interim-analyse in de oorspronkelijke MAA.

In mei diende Pharming haar reactie in op de CHMP ‘Dag 120 lijst met vragen’. Vervolgens, als onderdeel van het tijdschema van de MAA-beoordelingsprocedure, ontving Pharming in juli de ‘Dag 180 lijst met openstaande kwesties’ van het CHMP. Gezien de zeldzaamheid van de ziekte en de onvervulde behoefte aan een behandeling voor APDS-patiënten, zal het CHMP een Ad-hoc Expert Group (AEG) raadplegen tijdens een besloten bijeenkomst, waarbij ook Pharming-vertegenwoordigers, leniolisib-onderzoekers en APDS-patiënten betrokken zullen zijn. Conform EMA-regelgeving kan de CHMP een AEG-vergadering bijeenroepen wanneer een geneesmiddel wordt beoordeeld dat input vereist van gespecialiseerde wetenschappelijke adviseurs over zaken die mogelijk buiten de expertise vallen van de gevestigde wetenschappelijke adviesgroepen van de EMA, zoals meestal het geval is bij zeldzame ziekten met weinig experts.

Pharming verwacht dat de CHMP haar opinie over de leniolisib MAA in het vierde kwartaal van 2023 zal uitbrengen, met een Europese markttoelating die ongeveer twee maanden later volgt.

In het Verenigd Koninkrijk zijn we voornemens om het leniolisib-dossier binnen vijf dagen na een positief CHMP-advies in te dienen bij de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), wat in lijn is met de ECDRP-procedure (European Commission Decision Reliance Procedure).

Japan
In maart diende Pharming een verzoek tot toekenning van Orphan Drug Designation (ODD) (weesgeneesmiddelenstatus) in bij het Ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) in Japan. In mei ontvingen we de bevestiging dat de aanvraag was geaccepteerd en toegekend door het MHLW.

Pharmings geplande klinische studie van 12 weken in Japan voor patiënten van 12 jaar en ouder is in het tweede kwartaal geopend voor inschrijving. Deze eenarmige, open-label studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib evalueren bij drie patiënten met een bevestigde APDS-diagnose. We verwachten dat de eerste patiënt in het derde kwartaal zal worden behandeld.

Pharming is voornemens een aanvraag in te dienen voor de goedkeuring van leniolisib bij het Japanse Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) na voltooiing van de studie. Gelijktijdig met de beoordeling door het agentschap zullen in aanmerking komende patiënten die zijn ingeschreven in de studie het onderzoeks-geneesmiddel gedurende minstens één jaar blijven ontvangen via een open-label verlengingsstudie.

Extra markten - Canada, Australië en Israël
In juli diende Pharming een New Drug Submission in bij Health Canada onder priority review, die in juni 2023 werd toegekend voor leniolisib voor de behandeling van APDS bij patiënten van 12 jaar en ouder.
6.549 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 40 41 42 43 44 45 46 47 48 49 50 ... 324 325 326 327 328 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 26 apr 2024 17:35
Koers 0,900
Verschil +0,019 (+2,16%)
Hoog 0,903
Laag 0,883
Volume 3.641.122
Volume gemiddeld 6.805.258
Volume gisteren 4.203.859

EU stocks, real time, by Cboe Europe Ltd.; Other, Euronext & US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront