DeBeurs.nl

ffwachten nog 12 augustus 2023 00:15

1

quote:
De L.eugenDetector schreef op 11 augustus 2023 22:24:
[...]

Ik had al verwacht dat de repliek over de omzet in het onbekende H2 zou gaan maar niet over de essentie van het bericht zelf.
Pharming publiceert een leuk bericht over stijgend aantal phisicians maar onderliggend daalt het aantal voorschrijvingen.
Het gebruik van Ruconest daalt.

De roze brillen verplaatsen hun uitzicht na elk kwartaal weer 3 maanden vooruit! Inmiddels zijn we 140 kwartalen verder en het bedrijf schrijft netto al weer 3 kwartalen negatieve cijfers en het eind is nog niet in zicht. De Sijmen worsten zijn prachtig verpakt maar als je de veranderende verpakking eenmaal door hebt blijkt keer op keer de inhoud waardeloos. De verkopen van ruconest lopen hard terug en die versnelling zal alleen maar toenemen. Het slipje van leonie was slechts een gapfiller. Het kost 30 procent moeite om 70 procent te vinden. De laatste 30% kost daarentegen weer 70% energie. Forget it ook joenja gaat geen redding zijn.

[verwijderd] 12 augustus 2023 00:49

0

quote:
Henk POL schreef op 11 augustus 2023 23:49:
[...]

Geloof of niet maar we staan snel veel en veel hoger

Zoals na de goedkeuring van leniolisib?

Lord Apollyon 12 augustus 2023 05:16

0

quote:
Mika schreef op 11 augustus 2023 18:20:
… Op het eind van de dag zijn er 300 berichten gepasseerd maar heeft de koers van Pharming zich tussen 1 en 3 cent verschil tussen de openings- en slotkoers bewogen. Bij het aantal berichten wat er gepost wordt krijg je bijna het idee dat er ‘iets groots’ met het aandeel moet zijn gebeurd maar dat is dan helemaal niet zo …

Tsja Mika, zo zit de fabeltjeskrant van de Pharming wappies nu eenmaal in elkaar. Jarenlang elke dag hetzelfde groteske ‘Pharming UP’ geroeptoeter met bijbehorende CEO heiligverklaringen, en dat voor een pennystock dat nooit aandeel van het jaar gaat worden. Ergens is het tragisch, zeker als je denkt aan alle zuurverdiende spaarcentjes die verloren gaan. Maar het zij zo, tegen de domheid strijden zelfs goden tevergeefs.

T. Edison 12 augustus 2023 07:06

7

Goede morgen Mika,
Na het lezen van die 300 berichten heb je denk ik goed geformuleerd wat er speelt en wat een forum zou moeten brengen.
Op een goed forum worden meningen en feiten gedeeld en besproken. Ook kritisch zijn op Pharming moet besproken kunnen worden.
Echter is het bespreken vervallen tot het ongefundeerd continue enkel opvattingen hier neergekomen zonder uitleg waarop deze mening is gebaseerd.
Het wordt op twitterachige wijze als feit, zoals hierboven dat deurvergrendeling spaarcentjes verdampen en dat beleggen in Pharming domheid is.
Dit is onuitgegeven bewering die kwetsend is voor beleggers die wel in Pharming beleggen ( met overtuiging dat met beleggen in Pharming rendement is te maken).
{Respect voor de moeilijke taak van de moderator.}
Die mening is prima, maar veelal wil ik weten waarom iemand dat vindt, dan ben ik het er misschien niet mee eens maar dan kan ik een dergelijke opvatting wel begrijpen.
Ongefundeerde meningen neigen om op te reageren, wat ik dan ook niet altijd kan laten.
Hopelijk dat binnenkort meningen onderbouwd gaan worden en dat ook positieve uitingen gerespecteerd worden.

vaste koers 12 augustus 2023 07:52

0

Eens komt de dag dat de koers van Pharming als een raket stijgt! En dat duurt geen jaren, het is een kwestie van maanden (minder dan 20).

A_Haddock 12 augustus 2023 08:28

10

quote:
De L.eugenDetector schreef op 11 augustus 2023 22:24:
[...]

Ik had al verwacht dat de repliek over de omzet in het onbekende H2 zou gaan maar niet over de essentie van het bericht zelf.
Pharming publiceert een leuk bericht over stijgend aantal phisicians maar onderliggend daalt het aantal voorschrijvingen.
Het gebruik van Ruconest daalt.

Ach ach multi alias Jules de monitor toch…
Reageer nou gewoon op de essentie van mijn reactie. Het foutje van H2 word je vergeven, we zijn wel gewend dat je alles negatief uit z’n verband haalt.

Dus dit schreef ik:
Verder best positief overigens. De inkomsten komen nu van meer patiënten die gemiddeld minder gebruiken. Minder afhankelijkheid dus van een kleine groep patiënten die heel veel gebruiken.
De groei is er natuurlijk wel uit. Maar de verwachting is niet dat de omzet nu rap gaat dalen.

[verwijderd] 12 augustus 2023 08:46

0

quote:
A_Haddock schreef op 12 augustus 2023 08:28:
[...]

De inkomsten komen nu van meer patiënten die gemiddeld minder gebruiken. Minder afhankelijkheid dus van een kleine groep patiënten die heel veel gebruiken.
De groei is er natuurlijk wel uit. Maar de verwachting is niet dat de omzet nu rap gaat dalen.

Mogelijk zijn er meer patiënten, echter daalt de frequentie van gebruik al lange tijd fors. Pharming publiceert wel hoeveel nieuwe patiënten ze aantrekken maar hoeveel er uitstromen weet je niet. Wat dat doet op het totale aantal patiënten weet je dus niet zeker.
Pharming publiceert dan wel mooie grafiekjes over aantal physicians die Ruconest voor zouden schrijven maar het aantal verkochte doseringen is steeds lager. De omzetgroei van Ruconest is summier, en in H1 zelfs lager dan een jaar eerder.

Naar mijn verwachting zal die daling binnen nu en een jaar of 3 steeds harder doorzetten.

Voor de belegger is Ruconest niet interessant als investering, maar een zeer belangrijke pijler om de koers te stutten. Die pijler dreigt weg te vallen als de afzet steeds minder wordt.

A_Haddock 12 augustus 2023 09:02

2

quote:
De L.eugenDetector schreef op 12 augustus 2023 08:46:
[...]

Mogelijk zijn er meer patiënten, echter daalt de frequentie van gebruik al lange tijd fors. Pharming publiceert wel hoeveel nieuwe patiënten ze aantrekken maar hoeveel er uitstromen weet je niet. Wat dat doet op het totale aantal patiënten weet je dus niet zeker.
Pharming publiceert dan wel mooie grafiekjes over aantal physicians die Ruconest voor zouden schrijven maar het aantal verkochte doseringen is steeds lager. De omzetgroei van Ruconest is summier, en in H1 zelfs lager dan een jaar eerder.

Naar mijn verwachting zal die daling binnen nu en een jaar of 3 steeds harder doorzetten.

Voor de belegger is Ruconest niet interessant als investering, maar een zeer belangrijke pijler om de koers te stutten. Die pijler dreigt weg te vallen als de afzet steeds minder wordt.

Vetgedrukt eens.
Je geeft dus verder ook aan dat de basis voor de Ruconest inkomsten sterker wordt door grotere spreiding over patiënten. Ruconest wordt langzamerhand het leidende medicijn voor doorbraken. Dat is positief. De pijler dreigt dus juist niet weg te vallen, er treedt alleen een verschuiving op naar iets ander soort gebruik. Er is nog steeds grote behoefte aan Ruconest, misschien zal de omzet de komende jaren wel iets lager komen te liggen. Dat lijkt me geen groot probleem verder. Op de hele lange termijn verwacht ik wel grotere druk op de Ruconest omzet. Dat zien we dan wel weer…

[verwijderd] 12 augustus 2023 09:06

0

quote:
A_Haddock schreef op 12 augustus 2023 09:02:
[...]
Vetgedrukt eens.
Je geeft dus verder ook aan dat de basis voor de Ruconest inkomsten sterker wordt door grotere spreiding over patiënten. Ruconest wordt langzamerhand het leidende medicijn voor doorbraken. Dat is positief. De pijler dreigt dus juist niet weg te vallen, er treed alleen een verschuiving op naar iets ander soort gebruik. Er is nog steeds grote behoefte aan Ruconest, misschien zal de omzet de komende jaren wel iets lager komen te liggen. Dat lijkt me geen groot probleem verder. Op de hele lange termijn verwacht ik wel grotere druk op de Ruconest omzet. Dat zien we dan wel weer…

Ruconest wordt langzamerhand het leidende medicijn voor doorbraken
Uit onderzoek van Kalvista blijkt dat Firazyr door 7 maal meer patiënten gebruikt wordt dan Ruconest.

de basis voor de Ruconest inkomsten sterker wordt

De basis wordt niet sterker maar juist slapper omdat het gebruik per patiënt daalt. Dat is geen sterke basis maar juist een behoorlijke bedreiging voor de omzet in het geheel.

[verwijderd] 12 augustus 2023 09:12

2

quote:
Mmdeugen schreef op 11 augustus 2023 12:44:
[...]

De moderatie heeft mij destijds per mail aangegeven, dat er een aantal posters zijn die hij "hoog heeft staan waaronder o.a. Jules, de Monitor G. Hendriks.

Dus geen beschuldiging.
Henk was daar eerlijk!

Dat snap ik, een van de weinige posters die dit forum naar een hoger inhoudelijk kennisniveau weten te brengen.

aextracker 12 augustus 2023 09:22

1

quote:
De L.eugenDetector schreef op 11 augustus 2023 14:48:
[...]

Omzet per physician
2018 - Omzet : 158,2 - Physicians : 295 - Omzet per Phisician 0,54 Miljoen usd
2019 - Omzet : 188,9 - Physicians : 411 - Omzet per Phisician 0,46 Miljoen usd
2020 - Omzet : 212,4 - Physicians : 508 - Omzet per Phisician 0,42 Miljoen usd
2021 - Omzet : 199,0 - Physicians : 584 - Omzet per Phisician 0,34 Miljoen usd
2022 - Omzet : 205,6 - Physicians : 647 - Omzet per Phisician 0,32 Miljoen usd
2023 - Omzet : 187,2* - Physicians : 687 - Omzet per Phisician 0,27 Miljoen usd
* omzet H1 doorgetrokken naar H2

De analyse welke je hier post is niet gevalideerd voldoende dekkend op "betrouwbaarheid van de geposte uitkomst".
Het risico beklijfd, dat je hiermee forum lezers op een verkeerd been zet.

M.n. het ontbreken van de onderbouwing van wat jouw statement "doortreken H1 naar H-2" inhoudt en welke feitelijk cijfermatige aannames en úitgangspunten je voor H-2 hanteert, maakt de gesuggereerde uitkomst vrij onbetrouwbaar.

Voeg de feiten onder veronderstellingen svp even toe.
Het maakt je verhaallijn robuust en valideerbaar en haalt verdere onnodige suggestie van tafel.

A_Haddock 12 augustus 2023 09:25

10

quote:
De L.eugenDetector schreef op 12 augustus 2023 09:06:
[...]

Uit onderzoek van Kalvista blijkt dat Firazyr door 7 maal meer patiënten gebruikt wordt dan Ruconest.

De basis wordt niet sterker maar juist slapper omdat het gebruik per patiënt daalt. Dat is geen sterke basis maar juist een behoorlijke bedreiging voor de omzet in het geheel.

Uit de cijfers van takeda (Shire) blijkt het verschil met Firazyr veel kleiner. Maar met de generieke varianten erbij zal het wel hoger liggen. Dat klopt. Echter, je vergeet het belangrijkste. Over de laatste 5 jaren is de Ruconest omzet ongeveer gelijk gebleven. De Firazyr omzet is in die tijd enorm gekelderd door verschuiving naar profylaxe. Kortom, Ruconest wint enorm aan marktaandeel in de acute markt (zelfde aandeel in een veel kleinere acute markt). Dat geeft aan dat er grote behoefte is naar Ruconest.
Logisch ook omdat Ruconest veel effectiever is dan Firazyr. Ruc werkt vrijwel altijd direct!

Ok, jij bent liever afhankelijk van een kleine groep patiënten die veel gebruiken. Kan. Ik zie liever een grote spreiding over patiënten voor een sterke brede basis.

[verwijderd] 12 augustus 2023 09:26

0

quote:
aextracker schreef op 12 augustus 2023 09:22:
[...]

De analyse welke je hier post is niet gevalideerd voldoende dekkend op "betrouwbaarheid van de geposte uitkomst".
Het risico beklijfd, dat je hiermee forum lezers op een verkeerd been zet.

M.n. het ontbreken van de onderbouwing van wat jouw statement "doortreken H1 naar H-2" inhoudt en welke feitelijk cijfermatige aannames en úitgangspunten je voor H-2 hanteert, maakt de gesuggereerde uitkomst vrij onbetrouwbaar.

Voeg de feiten onder veronderstellingen svp even toe.
Het maakt je verhaallijn robuust en valideerbaar en haalt verdere onnodige suggestie van tafel.

Cijfers van H2 zijn onbekend. Deze zijn niet te onderbouwen.
Deze cijfers zijn, naar jouw zeggen, even misleidend als hoge omzetprognosen die jij dit forum op slingert uit Joenja. Nog onbetrouwbaarder omdat er weinig basis aan vast hangt.

Kijk in jouw geval naar de jaren voor 2023 waar de cijfers wel bekend zijn. Dat geeft al voldoende beeld.

Zoals ik al zei, er zal geëmmerd worden over welke cijfers H2 moeten omvatten in plaats van het over de essentie van de post te hebben; de omzet en verkoop per phisician daalt fors. Het plaatje van Pharming ziet er leuk uit maar de praktijk laat zien dat het misleidend is voor de belegger.

Grumpy-XL 12 augustus 2023 09:35

1

Ik heb ook even met BARD van Google geexperimenteerd:

Grumpy-XL: Are there more PI3Kd related illnesses, besides APDS?

Bard: Yes, there are a few other PI3Kd related illnesses besides APDS. These include:

Autoimmune lymphoproliferative syndrome type 2 (ALPS2): This is a rare genetic disorder that is caused by a mutation in the PIK3CD gene. ALPS2 is characterized by autoimmune diseases, recurrent infections, and lymphoproliferation.

Autoimmune polyendocrinopathy-candidiasis-ectodermal dystrophy (APECED): This is a rare genetic disorder that is caused by a mutation in the AIRE gene. APECED is characterized by endocrine problems, recurrent infections, and ectodermal defects.

Hyper-IgM syndrome type 2 (HIGM2): This is a rare genetic disorder that is caused by a mutation in the CD40 ligand gene. HIGM2 is characterized by recurrent infections and low levels of antibodies.

These are just a few of the PI3Kd related illnesses that are known to exist. It is possible that there are other, as yet unidentified, PI3Kd related illnesses.

It is important to note that the symptoms of PI3Kd related illnesses can vary depending on the specific disorder. However, many of these disorders are characterized by frequent infections, autoimmunity, and lymphoproliferation. If you are experiencing any of these symptoms, it is important to see a doctor to get a diagnosis.

[verwijderd] 12 augustus 2023 09:36

0

quote:
A_Haddock schreef op 12 augustus 2023 09:25:
[...]
Uit de cijfers van takeda (Shire) blijkt het verschil met Firazyr veel kleiner. Maar met de generieke varianten erbij zal het wel hoger liggen. Dat klopt. Echter, je vergeet het belangrijkste. Over de laatste 5 jaren is de Ruconest omzet ongeveer gelijk gebleven. De Firazyr omzet is in die tijd enorm gekelderd door verschuiving naar profylaxe. Kortom, Ruconest wint enorm aan marktaandeel in de acute markt. Dat geeft aan dat er grote behoefte is naar Ruconest.
Logisch ook omdat Ruconest veel effectiever is dan Firazyr. Ruc werkt vrijwel altijd direct!

Ok, jij bent liever afhankelijk van een kleine groep patiënten die veel gebruiken. Kan. Ik zie liever een grote spreiding over patiënten voor een sterke brede basis.

De prijs van Firazyr is ook gedaald en er zijn generieke varianten op de markt gekomen, dat geeft het vertekende beeld. Effectiviteit van Ruconest ligt hoger, toch zijn er volgens het onderzoek van Kalvista zeven maal meer patiënten die Firazyr gebruiken dan Ruconest.

Ok, jij bent liever afhankelijk van een kleine groep patiënten die veel gebruiken. Kan. Ik zie liever een grote spreiding over patiënten voor een sterke brede basis.

Als belegger heb je er niet veel aan als het gebruik van een medicijn daalt. Of dat nu door een grotere of kleinere groep patiënten komt doet er dan minder toe.
Zeker als het bedrijf maar één eigen medicijn heeft, waar concurrenten stevige concrete stappen maken in sterk verbeterde medicatie maar Pharming niet innoveert.
Wat die uitwerking op de koers inhoudt zal ik je over enkele jaren nog eens uitleggen met een praktijkvoorbeeld ;-)

aextracker 12 augustus 2023 09:38

4

quote:
De L.eugenDetector schreef op 12 augustus 2023 08:46:
[...]

Mogelijk zijn er meer patiënten, echter daalt de frequentie van gebruik al lange tijd fors. Pharming publiceert wel hoeveel nieuwe patiënten ze aantrekken maar hoeveel er uitstromen weet je niet. Wat dat doet op het totale aantal patiënten weet je dus niet zeker.
Pharming publiceert dan wel mooie grafiekjes over aantal physicians die Ruconest voor zouden schrijven maar het aantal verkochte doseringen is steeds lager. De omzetgroei van Ruconest is summier, en in H1 zelfs lager dan een jaar eerder.

Naar mijn verwachting zal die daling binnen nu en een jaar of 3 steeds harder doorzetten.

Voor de belegger is Ruconest niet interessant als investering, maar een zeer belangrijke pijler om de koers te stutten. Die pijler dreigt weg te vallen als de afzet steeds minder wordt.

De pijler RUCONEST levert volgens de PHARMING NV bestuurder \ CEO in 2023 "low single digit growth" op. De HAE markt groeit en het aantal concurrenten stijgt (over 3-5 jaar).
Het groeiende aantal specialisten dat RUCONEST voorschrijft past geheel in een "cash the cow" strategie.
Sluit bovendien aan, op vaststelling Pharming dat RUCONEST als Nr 3 in de markt voor acute aanvallen o.b.v. bewezen effectiviteit haar plaats gevonden en verdiend heeft.
Blijkbaar wordt RUCONEST vaker dan voorheen (o.b.v. effectiviteit) als "voor erbij" gebruikt in geval dat acuut bij patienten terugkeert.
Indien de "low single digit growth"over 3 jaar een daling behelst, is de timing van FDA & EMA goedkeuring van Leniolisib een perfecte geweest.
Een "CEO award of the year" waardig :).

Voor de belegger is een investering in RUCONEST niet mogelijk. Een investering in Pharming group NV is wel degelijk interessant, wanneer de belegger in de jaren 2014 -2016 posities innam o.b.v. vertrouwen in het management en, de pipeline, de portfolio en het beleid. Een belegger die nu (pas) instapt, investeert feitelijk in hoopvolle groei van JOENJA en 3e en\of 4e rare disease medicijnen welke Pharming NV via overnames wil toevoegen. Dat kunnen zij nu voor een fors deel vanuit eigen kasmiddelen opgebouwd met RUCONEST.

De realiteit leert, dat sinds 2014 PHARMING NV een uiterst interessante belegging is\kan zijn geweest en meerwaarde kan creeren.
KBC heeft om die reden haar koersdoel opgehoogd naar Euro 1.90\aandeel.
Blackrock ziet het blijkbaar ook nog zitten :).

Op basis van en vanuit de stelling Pharming NV "low single digit growth" blijft Pharming NV een interessante\kansrijke, doch speculatieve belegging met nu 2 medicijnen in 2 groeimarkten, waarvan 1 toenemend in competitiviteit en 1 volledig vrij van concurrentie met meer potentieel dan de eerste markt, waar men aktief in is met RUCONEST.

Als blijkt dat de Pharming strategie en operationalisering van het beleid over 3 jaar met JOENJA & RUCONEST uitwerkt zoals men bij Pharming NV verwacht is jouw stelling\statement geloochenstraft en als onjuist te bestempelen.
Voor nu kwalificeer ik jouw stelling als ; onvoldoende robuust onderbouwd en een mening o.b.v. (te)veel aannames.

Grumpy-XL 12 augustus 2023 09:41

3

En nog een vraag aan BARD - waarbij de opmerking dat deze niet beperkt is tot informatie tot september 2021, zoals ChatGPT.
Ook hier FLL en DLBCL.

Grumpy-XL: Which cancers are caused by PI3Kd?

Bard: PI3Kd is a protein that plays a role in cell growth and survival. Mutations in the PIK3CD gene that encodes PI3Kd can lead to overactivation of PI3Kd, which can contribute to cancer. However, PI3Kd mutations have not been definitively linked to any specific cancers.

There is some evidence that PI3Kd mutations may be involved in the development of some types of lymphoma, including diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) and follicular lymphoma. PI3Kd mutations have also been found in some cases of breast cancer and prostate cancer. However, more research is needed to determine the role of PI3Kd mutations in these cancers.

It is important to note that PI3Kd mutations are not the only cause of cancer. Other factors, such as environmental exposure, lifestyle choices, and genetics, can also play a role in cancer development.

If you are concerned about your risk of cancer, it is important to talk to your doctor. There are a number of things you can do to reduce your risk of cancer, such as not smoking, eating a healthy diet, and exercising regularly.

A_Haddock 12 augustus 2023 09:44

5

quote:
De L.eugenDetector schreef op 12 augustus 2023 09:26:
[...]
Zoals ik al zei, er zal geëmmerd worden over welke cijfers H2 moeten omvatten in plaats van het over de essentie van de post te hebben; de omzet en verkoop per phisician daalt fors. Het plaatje van Pharming ziet er leuk uit maar de praktijk laat zien dat het misleidend is voor de belegger.

Het maakt niks uit dat je H2 lager zet dan verwacht mag worden. Dat geeft vooral de intenties aan van je posts… en die weten we wel.

Gaat om de essentie. De behoefte naar het medicijn blijft. Omzet blijft op peil in een dalende acute markt. De basis wordt sterker door grotere spreiding.

Janssen&Janssen 12 augustus 2023 09:46

7

quote:
De L.eugenDetector schreef op 12 augustus 2023 09:06:
[...]

Ruconest wordt langzamerhand het leidende medicijn voor doorbraken
Uit onderzoek van Kalvista blijkt dat Firazyr door 7 maal meer patiënten gebruikt wordt dan Ruconest.

de basis voor de Ruconest inkomsten sterker wordt

De basis wordt niet sterker maar juist slapper omdat het gebruik per patiënt daalt. Dat is geen sterke basis maar juist een behoorlijke bedreiging voor de omzet in het geheel.

Uit onderzoek van pharvaris, blijkt dat er in 2021 maar 3% verschil zat tussen marktaandeel Firazyr & Ruconest. Nog niet eens meegenomen dat Firazyr vorig jaar maar +\~ 190 miljoen heeft gedraait en pharming 205, dus de verhoudingen liggen anders dat het plaatje in 2021.

Pharvaris moet je wel kennen denk ik, deze komen misschien in 2026 de markt op met een HAE middel als de FDA hun resultaten goed genoeg vind. Enkele jaren geleden werden deze door iemand de hemel in geprezen, en nu hoor je diegene er bijna niemand over. Aandeel noteert immers ook nog altijd op fors verlies tov de begin koers.

www.streetinsider.com/dr/news.php?id=...
Sheet 10

Wie moeten we nu geloven kalvista, pharvaris, pharming, een zelfbenoemde kenner/leugendetector?
Want allemaal laten ze verschillende cijfers zien.

Grumpy-XL 12 augustus 2023 09:54

1

Bard info over C1INH en HAE

C1INH, also known as C1 esterase inhibitor, is a protein that plays an important role in the immune system. It inhibits the activation of the complement system, which is a group of proteins that help the body fight infection. C1INH also inhibits the contact system, which is a system of proteins that helps to prevent blood clots.

C1INH deficiency is a rare genetic disorder that can cause a condition called hereditary angioedema (HAE). HAE is characterized by episodes of swelling in the face, hands, feet, throat, stomach, bowels, or genitals. These episodes can be triggered by stress, infection, or physical trauma.

There is no cure for HAE, but treatment can help to prevent or control the symptoms. Treatment options include:

C1INH concentrate: This is a purified form of C1INH that is given intravenously or subcutaneously.

Ecallantide: This is a synthetic form of C1INH that is given subcutaneously.

Tranexamic acid: This is a medication that helps to prevent blood clots. It can be used to treat HAE episodes that are caused by trauma or surgery.

Danazol: This is a hormone that can help to reduce the frequency of HAE episodes.

If you are experiencing any of the symptoms of HAE, it is important to see a doctor right away. Early diagnosis and treatment are essential for a good outcome.

Here are some additional facts about C1INH:

C1INH is a serine protease inhibitor. This means that it binds to and inhibits the activity of proteases, which are enzymes that break down proteins.

C1INH is produced by the liver.

C1INH circulates in blood at levels of around 0.25 g/L.

C1INH deficiency is caused by mutations in the C1NH gene.

HAE is caused by a deficiency of C1INH.

There is no cure for HAE, but treatment can help to prevent or control the symptoms.

There are estimated to be 5,000 to 6,000 patients with hereditary angioedema (HAE) in the United States. The vast majority of these patients have HAE with normal C1 INH levels (HAE-n), which is caused by mutations in the C1S or C1R genes. A small number of patients have HAE with low C1 INH levels (HAE-c), which is caused by mutations in the C1NH gene.

There are estimated to be 11,600 patients with hereditary angioedema (HAE) in the EU. The prevalence of HAE in the EU is estimated to be 1 in 30,000 to 1 in 50,000. The vast majority of these patients have HAE with normal C1 INH levels (HAE-n), which is caused by mutations in the C1S or C1R genes. A small number of patients have HAE with low C1 INH levels (HAE-c), which is caused by mutations in the C1NH gene.

The following medications are available to prevent HAE attacks:

C1INH concentrate: This is a purified form of C1INH that is given intravenously or subcutaneously. It is the most effective medication for preventing HAE attacks.

Ecallantide: This is a synthetic form of C1INH that is given subcutaneously. It is also effective for preventing HAE attacks.

Rilonacept: This is a medication that binds to and inhibits the activity of C1s, which is an enzyme that activates the complement system. Rilonacept is effective for preventing HAE attacks in patients who do not respond to C1INH concentrate or ecallantide.

Firazyr: This is a medication that inhibits the activity of kallikrein, which is an enzyme that activates the contact system. Firazyr is effective for preventing HAE attacks in patients who do not respond to C1INH concentrate or ecallantide.

According to a 2021 study published in the journal The Lancet Haematology, the most used medication by HAE patients is C1 esterase inhibitor (C1INH) concentrate. C1INH concentrate is a purified form of C1INH, a protein that helps to regulate the complement system, which is a group of proteins that play a role in the immune system. C1INH deficiency is the underlying cause of HAE.

The study found that C1INH concentrate was used by 62% of HAE patients, followed by ecallantide (28%), rilonacept (6%), and other medications (4%). C1INH concentrate is the most effective medication for preventing HAE attacks, and it is also the most expensive. Ecallantide is a synthetic form of C1INH that is also effective for preventing HAE attacks. Rilonacept and Firazyr are medications that work in different ways to prevent HAE attacks, but they are not as effective as C1INH concentrate or ecallantide.

The choice of medication for preventing HAE attacks will depend on the individual patient's needs and preferences. Some factors that may be considered include the frequency and severity of HAE attacks, the patient's age, and the patient's overall health.

It is important to note that no medication is 100% effective at preventing HAE attacks. Some patients may still experience attacks, even while taking medication. It is also important to note that these medications can have side effects. Patients should talk to their doctor about the risks and benefits of these medications before starting treatment.

Vertraagd	30 apr 2024 17:36
Koers	0,877
Verschil	-0,029 (-3,15%)
Hoog	0,910
Laag	0,875
Volume	3.882.227
Volume gemiddeld	6.770.496
Volume gisteren	4.531.435

19 apr	Pharming lost voor 123 miljoen euro a...
18 apr	Pharming rondt plaatsing obligaties af	5
18 apr	Pharming vervangt converteerbare lening	6
08 apr	Pharming rondt rekrutering voor klini...
14 mrt	CEO: Pharming haalt omzet uit steeds ...	2
14 mrt	Lichte plus voor AEX voorzien; zullen...
14 mrt	Pharming rekent ook voor 2024 op dubb...	2
13 mrt	Slotcall: Twijfel slaat toe bij chipp...
11 mrt	Beursblik: hogere jaaromzet Pharming ...
11 mrt	AEX gaat opnieuw rode opening tegemoe...	1

Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming Augustus 2023

Meedoen aan de discussie?

Direct naar Forum

Detail

Pharming nieuws meer