Bekijk hier de online versie
Persbericht
Pharming Group meldt nieuwe ontwikkelingsplannen met leniolisib voor additionele primaire aandoeningen aan het immuunsysteem
Eerste ontwikkeling in primaire immuundeficiënties (PID's) met immuun-dysregulatie gekoppeld aan PI3K?-signalering
Start klinische fase 2 studie gepland in het tweede kwartaal van 2024
Leiden, 13 december 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt de uitbreiding van haar pijplijn voor zeldzame ziekten bekend met de plannen voor het ontwikkelen van leniolisib voor additionele primaire afwijkingen aan het immuunsysteem (PID’s) naast het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS).
Pharming heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) feedback ontvangen over de ontwikkelingsplannen met leniolisib voor PID’s met immuun-dysregulatie. Dit betreft de recente FDA-beoordeling van een fase 2 proof of concept klinisch studieprotocol in PID's met immuun-dysregulatie, gekoppeld aan PI3K?-signalering, ingediend onder de bestaande goedkeuringsaanvraag voor leniolisib.
De fase 2 klinische studie onderzoekt leniolisib voor PID's met immuun-dysregulatie gekoppeld aan PI3K?-signalering in lymfocyten, met gelijkaardige klinische fenotypes (kenmerken) als APDS. Deze PID-aandoeningen worden gedefinieerd door functieverliesvarianten in onder andere de volgende genen: cytotoxisch T-lymfocyt geassocieerd proteïne 4 (CTLA4), FAS (oorzaak van auto-immuun lymf proliferatief syndroom of ALPS), en fosfatase en tensine homoloog (PTEN). Het lijkt er momenteel op dat deze genetische PID-aandoeningen voorkomen bij ongeveer vijf op de miljoen mensen.
De fase 2 klinische studie is een eenarmige open-label studie waarbij het dosisbereik wordt bepaald. De studie zal worden uitgevoerd bij ongeveer twaalf patiënten en zal starten in het tweede kwartaal van 2024. De doelstellingen van de studie zijn het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek (de processen waaraan een werkzame stof in het lichaam wordt onderworpen), het werkingsmechanisme en het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van leniolisib in deze nieuwe PID-populatie. De studie is ontworpen ter voorbereiding op een volgend fase 3 programma. De fase 2 klinische studie in zal worden uitgevoerd in het National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) - National Institutes of Health (NIH) in Bethesda, Maryland, in de V.S. Gulbu Uzel, M.D. is hoofdonderzoeker en V. Koneti Rao, M.D., FRCPA, Senior arts-onderzoeker bij de Primary Immune Deficiency Clinic (ALPS Clinic), eveneens in Bethesda, is medeonderzoeker.
Dr. Jocelyn Farmer, MD/PhD, directeur van het Klinisch Immunodeficiëntie Programma, Beth Israel Lahey Health in Burlington, Massachusetts, zegt:
"Ik manage een zorgprogramma voor patiënten met primaire immunodeficiëntie (PID) en zie wat een grote ziektelast zij moeten dragen, terwijl er geen goedgekeurde medicijnen zijn voor het aanpakken van hun onderliggende immuunsysteemafwijking. PI3K? is een belangrijke regulator van lymfocyten. Een onevenwichtige PI3K?-signalering in lymfocyten is een belangrijk kenmerk van immuun-dysregulatie bij PID-patiënten die lymf proliferatieve en auto-immuunziekten ontwikkelen. Daarom ben ik zeer verheugd om te zien dat Pharming de studie met de PI3K?-remmer leniolisib voortzet voor PID's buiten de door de FDA goedgekeurde APDS-indicatie. Dit biedt perspectieven om patiënten met een grote, momenteel onvervulde, klinische behoefte, daadwerkelijk te gaan helpen."
Anurag Relan, Chief Medical Officer van Pharming, vult aan:
"Dit nieuws is een belangrijke eerste stap naar de verbreding van onze klinische pijplijn naar andere primaire immuundeficiënties dan alleen APDS. Voortbouwend op het succes van leniolisib voor APDS, denken we dat leniolisib efficiënt gebruikt zal blijven worden voor het opnieuw in evenwicht brengen van immuun-dysregulatie in PID's. Onze prioriteit is de voorbereiding en start van een fase 2 klinische studie met leniolisib voor gerichte genetische PID-aandoeningen met immuun-dysregulatie, waaronder CTLA4, ALPS-FAS en PTEN in het tweede kwartaal van 2024."
Click here to unsubscribe